Postęp w badaniach i leczeniu zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego (ARTFL) (ARTFL)
18 maja 2021 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco
Sieć Badań Klinicznych Chorób Rzadkich Postępy w badaniach i leczeniu zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego [ARTFL]: Projekty badawcze 1 i 2
Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego (FTLD) to neuropatologiczne określenie zbioru rzadkich chorób neurodegeneracyjnych, które odpowiadają czterem głównym nakładającym się zespołom klinicznym: otępieniu czołowo-skroniowemu (FTD), pierwotnie postępującej afazji (PPA), zespołowi zwyrodnienia korowo-podstawnego (CBS) i postępującemu porażeniu nadjądrowemu (PSPS).
Celem tego badania jest zbudowanie konsorcjum badań klinicznych FTLD w celu wspierania rozwoju terapii FTLD do nowych badań klinicznych.
Konsorcjum, określane jako Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration (ARTFL), będzie miało siedzibę w UCSF i będzie współpracować z sześcioma grupami rzeczników pacjentów w celu zarządzania konsorcjum.
Uczestnicy zostaną poddani ocenie w 14 ośrodkach klinicznych w całej Ameryce Północnej, a zespół genetyki przeprowadzi genotypowanie wszystkich osób pod kątem genów związanych z FTLD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
- Stwardnienie zanikowe boczne (ALS)
- Postępujące porażenie nadjądrowe (PSP)
- Zwyrodnienie korowo-podstawne (CBD)
- FTLD
- Otępienie czołowo-skroniowe (FTD)
- Syndrom PPA
- Wariant behawioralny Otępienie czołowo-skroniowe (bvFTD)
- Wariant semantyczny Pierwotnie postępująca afazja (svPPA)
- Wariant niepłynny pierwotnie postępująca afazja (nfvPPA)
- FTD ze stwardnieniem zanikowym bocznym (FTD/ALS)
- Skąpoobjawowe PSP (oPSP)
- Zespół korowo-podstawny (CBS)
Szczegółowy opis
Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego (FTLD) to neuropatologiczne określenie zbioru rzadkich chorób neurodegeneracyjnych, które odpowiadają czterem głównym nakładającym się zespołom klinicznym: otępieniu czołowo-skroniowemu (FTD), pierwotnie postępującej afazji (PPA), zespołowi zwyrodnienia korowo-podstawnego (CBS) i postępującemu porażeniu nadjądrowemu (PSPS). Celem tego badania jest zbudowanie konsorcjum badań klinicznych FTLD (FTLD CRC) w celu wspierania rozwoju terapii FTLD do nowych badań klinicznych. FTLD CRC będzie miało swoją siedzibę w UCSF i będzie współpracować z sześcioma grupami rzeczników pacjentów w celu zarządzania konsorcjum. Pacjenci będą oceniani w 13 ośrodkach klinicznych w całej Ameryce Północnej, a rdzeń genetyczny będzie genotypował wszystkie osoby pod kątem genów związanych z FTLD.
Badanie zostanie podzielone na 2 projekty. Pierwszym projektem będzie przygotowanie do sporadycznych badań klinicznych FTLD, a drugim projektem będzie podłużna ocena rodzinnego FTLD. Samodzielna rejestracja w rejestrze online będzie dostępna dla pacjentów i rodzin z dowolnym zespołem FTLD. Kwalifikujący się uczestnicy projektów badawczych 1 i 2 FTLD zostaną zaproszeni do ośrodka CRC w celu przeprowadzenia oceny klinicznej. Wszyscy zarejestrowani uczestnicy obu projektów badawczych będą mieli wizytę na miejscu składającą się z badania neurologicznego, wywiadu medycznego i rodzinnego, testów poznawczych i pobrania krwi.
Uczestnicy Projektu 1, u których zdiagnozowano zespół postępującego porażenia nadjądrowego, zostaną poddani dwóm dodatkowym ocenom. Zostanie wykonane nakłucie lędźwiowe (LP) w celu pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego oraz zostanie wykonane badanie MRI mózgu.
Uczestnicy Projektu 2: Podłużna ocena rodzinnego FTLD wrócą na wizytę kontrolną za 12 miesięcy; procedury podczas wizyty kontrolnej będą takie same jak na początku badania. Dodatkowo uczestnicy bezobjawowi zostaną poddani skanom MRI podczas obu wizyt.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
1489
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University of Toronto
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
- University of California, San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
- Harvard University Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4283
- University of Pennsylvania
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z rozpoznaniem zespołu zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego (FTLD), w tym postępującego porażenia nadjądrowego (PSP), wariantu semantycznego pierwotnie postępującej afazji (svPPA) i otępienia czołowo-skroniowego ze stwardnieniem zanikowym bocznym (FTD-ALS).
Członkowie rodzin pacjentów z zespołami FTLD.
Opis
- Kryteria włączenia: Musi spełniać jedno z następujących badawczych kryteriów diagnostycznych zespołu zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego (FTLD): wariant behawioralny otępienia czołowo-skroniowego (bvFTD), pierwotnie postępująca afazja (PPA), semantyczny wariant pierwotnie postępującej afazji (svPPA), wariant niepłynny pierwotnie postępujący afazja (nfvPPA), otępienie czołowo-skroniowe ze stwardnieniem zanikowym bocznym (FTD/ALS), samo stwardnienie zanikowe boczne, zespół korowo-podstawny (CBS), postępujące porażenie nadjądrowe (PSP) lub skąpoobjawowe PSP (oPSP) lub mają silną historię rodzinną zespołów FTLD .
- Od 18 do 85 (włącznie) lat.
- Możliwość chodzenia (z pomocą) w momencie rejestracji.
- Mieć wiarygodnego partnera do badań, który może zapewnić niezależną ocenę funkcjonowania.
- Mów po angielsku lub hiszpańsku
- Mieć wyniki Mini Mental State Exam (MMSE) między 15 a 30 (włącznie).
Kryteria wyłączenia:
- Znana obecność strukturalnego uszkodzenia mózgu (np. guz, zawał kory mózgowej), które mogłyby racjonalnie wyjaśnić objawy u objawowego uczestnika bez znanej mutacji powodującej f-FTLD.
- Znana obecność choroby Alzheimera powodującej mutację w PSEN1, PSEN2 lub APP; lub neuropatologiczne dowody na chorobę Alzheimera jako przyczynę zespołu (z biopsji mózgu).
- Wcześniejsza historia encefalopatii Korsakowa, ciężkie uzależnienie od alkoholu (w ciągu 5 lat od wystąpienia demencji), częste zatrucia alkoholem lub innymi substancjami lub inne zaburzenia neurologiczne (takie jak stwardnienie rozsiane)
- Dowody z wywiadu lub badań laboratoryjnych na niedobór witaminy B12 (B12 < 95% normalnej wartości lokalnego laboratorium), niedoczynność tarczycy (TSH > 150% normy), HIV dodatni, niewydolność nerek (kreatynina > 2), niewydolność wątroby (ALT lub AST > 2 razy normalny), niewydolność oddechowa (wymagająca tlenu), pozaosiowy guz mózgu (z widocznym uciskiem miąższu mózgu), duży zawał mózgu, który może odpowiadać za zespół kliniczny, duże zlewające się zmiany w istocie białej (stopień 3 lub 4, [107] istotne ogólnoustrojowe choroby medyczne, takie jak pogarszająca się choroba sercowo-naczyniowa;
- Obecnie stosowane leki mogące wpływać na funkcje OUN w opinii PI ośrodka: długo działające benzodiazepiny, takie jak diazepam (krótko działające benzodiazepiny są OK), leki przeciwdepresyjne inne niż SSRI (SSRI lub trazodon są OK), brak litu, typowe neuroleptyki wymienione w Podręcznik Procedur, narkotyki (kodeina jest OK, ale wstrzymaj się na 24 godziny przed badaniem neuropsychologicznym), leki przeciwdrgawkowe (poza zakresami terapeutycznymi), leki przeciwhistaminowe (jeśli zażywasz więcej niż trzy razy w tygodniu; wstrzymaj się na 24 godziny przed badaniem neuropsychologicznym).
- W opinii badacza uczestnik nie jest w stanie ukończyć wystarczającej liczby kluczowych procedur badawczych lub równoważnej oceny stopnia upośledzenia.
- W przypadku grup, w których badania MRI są planowanymi zabiegami, wszelkie przeciwwskazania do badania MRI, takie jak rozrusznik serca lub inne wszczepione metale.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z FTLD lub członkowie rodziny
Uczestnicy z diagnozą zespołu FTLD i/lub silną historią rodzinną FTLD.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyniki testów modułu UDS FTLD
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 mies.
|
Wyniki testów neuropsychologicznych z modułu Uniform Data Set FTLD zostaną zebrane i porównane między populacjami pacjentów.
|
Wartość bazowa, 12 mies.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wyniki zostaną porównane między populacjami pacjentów
|
Linia bazowa
|
|
Neuroobrazowanie
Ramy czasowe: Linia bazowa; 12 miesięcy
|
U bezobjawowych członków rodziny pacjentów z FTLD zmiany w stosunku do wyjściowego neuroobrazowania zostaną ocenione 12 miesięcy później.
|
Linia bazowa; 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Adam L Boxer, MD, PhD, Study PI
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Boeve BF. The multiple phenotypes of corticobasal syndrome and corticobasal degeneration: implications for further study. J Mol Neurosci. 2011 Nov;45(3):350-3. doi: 10.1007/s12031-011-9624-1. Epub 2011 Aug 19.
- Boxer AL, Knopman DS, Kaufer DI, Grossman M, Onyike C, Graf-Radford N, Mendez M, Kerwin D, Lerner A, Wu CK, Koestler M, Shapira J, Sullivan K, Klepac K, Lipowski K, Ullah J, Fields S, Kramer JH, Merrilees J, Neuhaus J, Mesulam MM, Miller BL. Memantine in patients with frontotemporal lobar degeneration: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2013 Feb;12(2):149-56. doi: 10.1016/S1474-4422(12)70320-4. Epub 2013 Jan 2.
- Boxer AL, Garbutt S, Seeley WW, Jafari A, Heuer HW, Mirsky J, Hellmuth J, Trojanowski JQ, Huang E, DeArmond S, Neuhaus J, Miller BL. Saccade abnormalities in autopsy-confirmed frontotemporal lobar degeneration and Alzheimer disease. Arch Neurol. 2012 Apr;69(4):509-17. doi: 10.1001/archneurol.2011.1021.
- Boxer AL, Lang AE, Grossman M, Knopman DS, Miller BL, Schneider LS, Doody RS, Lees A, Golbe LI, Williams DR, Corvol JC, Ludolph A, Burn D, Lorenzl S, Litvan I, Roberson ED, Hoglinger GU, Koestler M, Jack CR Jr, Van Deerlin V, Randolph C, Lobach IV, Heuer HW, Gozes I, Parker L, Whitaker S, Hirman J, Stewart AJ, Gold M, Morimoto BH; AL-108-231 Investigators. Davunetide in patients with progressive supranuclear palsy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2/3 trial. Lancet Neurol. 2014 Jul;13(7):676-85. doi: 10.1016/S1474-4422(14)70088-2. Epub 2014 May 27.
- Rosen HJ, Alcantar O, Zakrzewski J, Shimamura AP, Neuhaus J, Miller BL. Metacognition in the behavioral variant of frontotemporal dementia and Alzheimer's disease. Neuropsychology. 2014 May;28(3):436-47. doi: 10.1037/neu0000012. Epub 2014 Feb 17.
- Rosen HJ, Alcantar O, Rothlind J, Sturm V, Kramer JH, Weiner M, Miller BL. Neuroanatomical correlates of cognitive self-appraisal in neurodegenerative disease. Neuroimage. 2010 Feb 15;49(4):3358-64. doi: 10.1016/j.neuroimage.2009.11.041. Epub 2009 Dec 1.
- Rohrer JD, Rosen HJ. Neuroimaging in frontotemporal dementia. Int Rev Psychiatry. 2013 Apr;25(2):221-9. doi: 10.3109/09540261.2013.778822.
- Boeve BF. Progressive supranuclear palsy. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18 Suppl 1:S192-4. doi: 10.1016/S1353-8020(11)70060-8.
- Tipton PW, Deutschlaender AB, Savica R, Heckman MG, Brushaber DE, Dickerson BC, Gavrilova RH, Geschwind DH, Ghoshal N, Graff-Radford J, Graff-Radford NR, Grossman M, Hsiung GR, Huey ED, Irwin DJ, Jones DT, Knopman DS, McGinnis SM, Rademakers R, Ramos EM, Forsberg LK, Heuer HW, Onyike C, Tartaglia C, Domoto-Reilly K, Roberson ED, Mendez MF, Litvan I, Appleby BS, Grant I, Kaufer D, Boxer AL, Rosen HJ, Boeve BF, Wszolek ZK; ALLFTD Consortium. Differences in Motor Features of <i>C9orf72</i>, <i>MAPT</i>, or <i>GRN</i> Variant Carriers With Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2022 Sep 13;99(11):e1154-e1167. doi: 10.1212/WNL.0000000000200860. Epub 2022 Jul 5.
- Gendron TF, Heckman MG, White LJ, Veire AM, Pedraza O, Burch AR, Bozoki AC, Dickerson BC, Domoto-Reilly K, Foroud T, Forsberg LK, Galasko DR, Ghoshal N, Graff-Radford NR, Grossman M, Heuer HW, Huey ED, Hsiung GR, Irwin DJ, Kaufer DI, Leger GC, Litvan I, Masdeu JC, Mendez MF, Onyike CU, Pascual B, Ritter A, Roberson ED, Rojas JC, Tartaglia MC, Wszolek ZK, Rosen H, Boeve BF, Boxer AL; ALLFTD consortium, Petrucelli L. Comprehensive cross-sectional and longitudinal analyses of plasma neurofilament light across FTD spectrum disorders. Cell Rep Med. 2022 Apr 19;3(4):100607. doi: 10.1016/j.xcrm.2022.100607. eCollection 2022 Apr 19.
- Rojas JC, Wang P, Staffaroni AM, Heller C, Cobigo Y, Wolf A, Goh SM, Ljubenkov PA, Heuer HW, Fong JC, Taylor JB, Veras E, Song L, Jeromin A, Hanlon D, Yu L, Khinikar A, Sivasankaran R, Kieloch A, Valentin MA, Karydas AM, Mitic LL, Pearlman R, Kornak J, Kramer JH, Miller BL, Kantarci K, Knopman DS, Graff-Radford N, Petrucelli L, Rademakers R, Irwin DJ, Grossman M, Ramos EM, Coppola G, Mendez MF, Bordelon Y, Dickerson BC, Ghoshal N, Huey ED, Mackenzie IR, Appleby BS, Domoto-Reilly K, Hsiung GR, Toga AW, Weintraub S, Kaufer DI, Kerwin D, Litvan I, Onyike CU, Pantelyat A, Roberson ED, Tartaglia MC, Foroud T, Chen W, Czerkowicz J, Graham DL, van Swieten JC, Borroni B, Sanchez-Valle R, Moreno F, Laforce R, Graff C, Synofzik M, Galimberti D, Rowe JB, Masellis M, Finger E, Vandenberghe R, de Mendonca A, Tagliavini F, Santana I, Ducharme S, Butler CR, Gerhard A, Levin J, Danek A, Otto M, Sorbi S, Cash DM, Convery RS, Bocchetta M, Foiani M, Greaves CV, Peakman G, Russell L, Swift I, Todd E, Rohrer JD, Boeve BF, Rosen HJ, Boxer AL; ALLFTD and GENFI consortia. Plasma Neurofilament Light for Prediction of Disease Progression in Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2021 May 4;96(18):e2296-e2312. doi: 10.1212/WNL.0000000000011848. Epub 2021 Apr 7.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 lutego 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 lutego 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 lutego 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 maja 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 maja 2021
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby oczu
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroba
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Tauopatie
- Choroby nerwów czaszkowych
- Zaburzenia motoryki oka
- Zaburzenia językowe
- Zaburzenia komunikacji
- Paraliż
- Zaburzenia mowy
- Oftalmoplegia
- Skleroza
- Zespół
- Choroba neuronu ruchowego
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Demencja
- Afazja
- Otępienie czołowo-skroniowe
- Afazja, pierwotnie postępująca
- Wybierz chorobę mózgu
- Porażenie nadjądrowe, postępujące
- Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego
Inne numery identyfikacyjne badania
- ARTFL8101
- 1U54NS092089-01 (Grant/umowa NIH USA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .