Продвижение исследований и лечения лобно-височной долевой дегенерации (ARTFL) (ARTFL)
18 мая 2021 г. обновлено: University of California, San Francisco
Сеть клинических исследований редких заболеваний, продвигающая исследования и лечение лобно-височной долевой дегенерации [ARTFL]: исследовательские проекты 1 и 2
Лобно-височная долевая дегенерация (ЛВЛД) — это невропатологический термин для совокупности редких нейродегенеративных заболеваний, которые соответствуют четырем основным перекрывающимся клиническим синдромам: лобно-височная деменция (ЛВД), первично-прогрессирующая афазия (ППА), синдром кортикобазальной дегенерации (КБС) и синдром прогрессирующего надъядерного паралича. (ПСПС).
Целью этого исследования является создание консорциума клинических исследований FTLD для поддержки разработки терапий FTLD для новых клинических испытаний.
Консорциум под названием «Продвижение исследований и лечения лобно-височной долевой дегенерации» (ARTFL) будет иметь штаб-квартиру в UCSF и будет сотрудничать с шестью группами защиты интересов пациентов для управления консорциумом.
Участники будут оцениваться в 14 клинических центрах по всей Северной Америке, и генетическое ядро будет генотипировать всех людей по генам, связанным с FTLD.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
- Боковой амиотрофический склероз (БАС)
- Прогрессирующий надъядерный паралич (ПНП)
- Кортикобазальная дегенерация (CBD)
- FTLD
- Лобно-височная деменция (ЛВД)
- Синдром ППА
- Поведенческий вариант лобно-височной деменции (bvFTD)
- Семантический вариант первичной прогрессирующей афазии (svPPA)
- Небеглый вариант первичной прогрессирующей афазии (nfvPPA)
- ЛВД с боковым амиотрофическим склерозом (ЛВД/БАС)
- Малосимптомный ПСП (оПСП)
- Кортикобазальный синдром (CBS)
Подробное описание
Лобно-височная долевая дегенерация (ЛВЛД) — это невропатологический термин для совокупности редких нейродегенеративных заболеваний, которые соответствуют четырем основным перекрывающимся клиническим синдромам: лобно-височная деменция (ЛВД), первично-прогрессирующая афазия (ППА), синдром кортикобазальной дегенерации (КБС) и синдром прогрессирующего надъядерного паралича. (ПСПС). Целью этого исследования является создание консорциума клинических исследований FTLD (FTLD CRC) для поддержки разработки методов лечения FTLD для новых клинических испытаний. Штаб-квартира FTLD CRC будет находиться в UCSF, и он будет сотрудничать с шестью группами защиты интересов пациентов для управления консорциумом. Пациентов будут оценивать в 13 клинических центрах по всей Северной Америке, а генетическое ядро будет генотипировать всех людей по генам, связанным с FTLD.
Исследование будет разделено на 2 проекта. Первым проектом будет подготовка к спорадическим клиническим испытаниям FTLD, а вторым проектом будет продольная оценка семейной FTLD. Самостоятельная регистрация в онлайн-реестре будет доступна для пациентов и семей с любым синдромом FTLD. Подходящие участники исследовательских проектов 1 и 2 FTLD будут приглашены на сайт CRC для клинической оценки. Все зарегистрированные участники обоих исследовательских проектов пройдут посещение объекта, состоящее из неврологического осмотра, медицинского и семейного анамнеза, когнитивного тестирования и забора крови.
Участники Проекта 1 с диагнозом «синдром прогрессирующего надъядерного паралича» пройдут две дополнительные оценки. Будет выполнена люмбальная пункция (ЛП) для сбора спинномозговой жидкости и МРТ головного мозга.
Участники Проекта 2: Продольная оценка семейной FTLD вернутся для последующего визита через 12 месяцев; процедуры при последующем посещении будут идентичны тем, что были на исходном уровне. Кроме того, бессимптомные участники будут проходить МРТ во время обоих посещений.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
1489
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5T 2S8
- University of Toronto
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
- University of California, San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
- Harvard University Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4283
- University of Pennsylvania
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с диагнозом синдрома лобно-височной долевой дегенерации (FTLD), включая прогрессирующий надъядерный паралич (PSP), семантический вариант первичной прогрессирующей афазии (svPPA) и лобно-височную деменцию с боковым амиотрофическим склерозом (FTD-ALS).
Члены семей пациентов с синдромами FTLD.
Описание
- Критерии включения: Должен соответствовать одному из следующих диагностических критериев исследования синдрома лобно-височной долевой дегенерации (FTLD): поведенческий вариант лобно-височной деменции (bvFTD), первично-прогрессирующая афазия (PPA), семантический вариант первично-прогрессирующей афазии (svPPA), небеглый вариант первично-прогрессирующего афазия (nfvPPA), лобно-височная деменция с боковым амиотрофическим склерозом (FTD/ALS), только боковой амиотрофический склероз, кортико-базальный синдром (CBS), прогрессирующий надъядерный паралич (PSP) или олигосимптоматический PSP (oPSP), или наличие выраженного семейного анамнеза синдромов FTLD .
- От 18 до 85 (включительно) лет.
- Способен ходить (с посторонней помощью) на момент зачисления.
- Иметь надежного партнера по обучению, который может предоставить независимую оценку функционирования.
- Говорите по-английски или по-испански
- Иметь от 15 до 30 баллов (включительно) на экзамене Mini Mental State Exam (MMSE).
Критерий исключения:
- Известное наличие структурного поражения головного мозга (например, опухоль, инфаркт коры головного мозга), которые могли бы разумно объяснить симптомы у участника с симптомами без известной мутации, вызывающей f-FTLD.
- Известное наличие болезни Альцгеймера, вызывающей мутацию в PSEN1, PSEN2 или APP; или нейропатологические доказательства болезни Альцгеймера как причины синдрома (из биопсии головного мозга).
- Корсаковская энцефалопатия в анамнезе, тяжелая алкогольная зависимость (в течение 5 лет от начала деменции), частые отравления алкоголем или другими психоактивными веществами или другие неврологические расстройства (например, рассеянный склероз)
- Доказательства в анамнезе или лабораторных исследованиях дефицита B12 (B12 < 95% местного лабораторного значения), гипотиреоза (ТТГ > 150% нормы), ВИЧ-положительного, почечной недостаточности (креатинин > 2), печеночной недостаточности (АЛТ или АСТ > 2). раз в норме), дыхательная недостаточность (требующая кислорода), экстрааксиальная опухоль головного мозга (с видимой компрессией паренхимы головного мозга), обширный церебральный инфаркт, который может быть причиной клинического синдрома, большие сливные поражения белого вещества (степень 3 или 4, [107] серьезные системные медицинские заболевания, такие как ухудшение сердечно-сосудистой системы;
- Текущие лекарства, которые могут повлиять на функции ЦНС, по мнению сайта PI: бензодиазепины длительного действия, такие как диазепам (бензодиазепины короткого действия разрешены), антидепрессанты, не относящиеся к СИОЗС (СИОЗС или тразодон разрешены), отсутствие лития, типичные нейролептики, перечисленные в Инструкции по применению, наркотики (кодеин можно, но принимать за 24 часа до нейропсихологического исследования), противосудорожные (вне терапевтических диапазонов), антигистаминные препараты (при приеме более трех раз в неделю; держать за 24 часа до нейропсихологического исследования).
- По мнению исследователя участка, участник не может выполнить достаточное количество ключевых процедур исследования или эквивалентную оценку уровня ухудшения.
- Для групп, в которых МРТ является плановой процедурой, любые противопоказания к МРТ, такие как кардиостимулятор или другие имплантированные металлы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Пациенты с FTLD или члены семьи
Участники с диагнозом синдрома FTLD и / или сильным семейным анамнезом FTLD.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Результаты модульных тестов UDS FTLD
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 мес.
|
Результаты нейропсихологических тестов из модуля FTLD унифицированного набора данных будут собираться и сравниваться между группами пациентов.
|
Исходный уровень, 12 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала оценки прогрессивного надъядерного паралича (PSPRS)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Баллы будут сравниваться среди групп пациентов
|
Базовый уровень
|
|
Нейровизуализация
Временное ограничение: Базовый уровень; 12 месяцев
|
У бессимптомных членов семьи пациентов с FTLD изменения по сравнению с исходной нейровизуализацией будут оцениваться через 12 месяцев.
|
Базовый уровень; 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Adam L Boxer, MD, PhD, Study PI
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Boeve BF. The multiple phenotypes of corticobasal syndrome and corticobasal degeneration: implications for further study. J Mol Neurosci. 2011 Nov;45(3):350-3. doi: 10.1007/s12031-011-9624-1. Epub 2011 Aug 19.
- Boxer AL, Knopman DS, Kaufer DI, Grossman M, Onyike C, Graf-Radford N, Mendez M, Kerwin D, Lerner A, Wu CK, Koestler M, Shapira J, Sullivan K, Klepac K, Lipowski K, Ullah J, Fields S, Kramer JH, Merrilees J, Neuhaus J, Mesulam MM, Miller BL. Memantine in patients with frontotemporal lobar degeneration: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2013 Feb;12(2):149-56. doi: 10.1016/S1474-4422(12)70320-4. Epub 2013 Jan 2.
- Boxer AL, Garbutt S, Seeley WW, Jafari A, Heuer HW, Mirsky J, Hellmuth J, Trojanowski JQ, Huang E, DeArmond S, Neuhaus J, Miller BL. Saccade abnormalities in autopsy-confirmed frontotemporal lobar degeneration and Alzheimer disease. Arch Neurol. 2012 Apr;69(4):509-17. doi: 10.1001/archneurol.2011.1021.
- Boxer AL, Lang AE, Grossman M, Knopman DS, Miller BL, Schneider LS, Doody RS, Lees A, Golbe LI, Williams DR, Corvol JC, Ludolph A, Burn D, Lorenzl S, Litvan I, Roberson ED, Hoglinger GU, Koestler M, Jack CR Jr, Van Deerlin V, Randolph C, Lobach IV, Heuer HW, Gozes I, Parker L, Whitaker S, Hirman J, Stewart AJ, Gold M, Morimoto BH; AL-108-231 Investigators. Davunetide in patients with progressive supranuclear palsy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2/3 trial. Lancet Neurol. 2014 Jul;13(7):676-85. doi: 10.1016/S1474-4422(14)70088-2. Epub 2014 May 27.
- Rosen HJ, Alcantar O, Zakrzewski J, Shimamura AP, Neuhaus J, Miller BL. Metacognition in the behavioral variant of frontotemporal dementia and Alzheimer's disease. Neuropsychology. 2014 May;28(3):436-47. doi: 10.1037/neu0000012. Epub 2014 Feb 17.
- Rosen HJ, Alcantar O, Rothlind J, Sturm V, Kramer JH, Weiner M, Miller BL. Neuroanatomical correlates of cognitive self-appraisal in neurodegenerative disease. Neuroimage. 2010 Feb 15;49(4):3358-64. doi: 10.1016/j.neuroimage.2009.11.041. Epub 2009 Dec 1.
- Rohrer JD, Rosen HJ. Neuroimaging in frontotemporal dementia. Int Rev Psychiatry. 2013 Apr;25(2):221-9. doi: 10.3109/09540261.2013.778822.
- Boeve BF. Progressive supranuclear palsy. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18 Suppl 1:S192-4. doi: 10.1016/S1353-8020(11)70060-8.
- Tipton PW, Deutschlaender AB, Savica R, Heckman MG, Brushaber DE, Dickerson BC, Gavrilova RH, Geschwind DH, Ghoshal N, Graff-Radford J, Graff-Radford NR, Grossman M, Hsiung GR, Huey ED, Irwin DJ, Jones DT, Knopman DS, McGinnis SM, Rademakers R, Ramos EM, Forsberg LK, Heuer HW, Onyike C, Tartaglia C, Domoto-Reilly K, Roberson ED, Mendez MF, Litvan I, Appleby BS, Grant I, Kaufer D, Boxer AL, Rosen HJ, Boeve BF, Wszolek ZK; ALLFTD Consortium. Differences in Motor Features of <i>C9orf72</i>, <i>MAPT</i>, or <i>GRN</i> Variant Carriers With Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2022 Sep 13;99(11):e1154-e1167. doi: 10.1212/WNL.0000000000200860. Epub 2022 Jul 5.
- Gendron TF, Heckman MG, White LJ, Veire AM, Pedraza O, Burch AR, Bozoki AC, Dickerson BC, Domoto-Reilly K, Foroud T, Forsberg LK, Galasko DR, Ghoshal N, Graff-Radford NR, Grossman M, Heuer HW, Huey ED, Hsiung GR, Irwin DJ, Kaufer DI, Leger GC, Litvan I, Masdeu JC, Mendez MF, Onyike CU, Pascual B, Ritter A, Roberson ED, Rojas JC, Tartaglia MC, Wszolek ZK, Rosen H, Boeve BF, Boxer AL; ALLFTD consortium, Petrucelli L. Comprehensive cross-sectional and longitudinal analyses of plasma neurofilament light across FTD spectrum disorders. Cell Rep Med. 2022 Apr 19;3(4):100607. doi: 10.1016/j.xcrm.2022.100607. eCollection 2022 Apr 19.
- Rojas JC, Wang P, Staffaroni AM, Heller C, Cobigo Y, Wolf A, Goh SM, Ljubenkov PA, Heuer HW, Fong JC, Taylor JB, Veras E, Song L, Jeromin A, Hanlon D, Yu L, Khinikar A, Sivasankaran R, Kieloch A, Valentin MA, Karydas AM, Mitic LL, Pearlman R, Kornak J, Kramer JH, Miller BL, Kantarci K, Knopman DS, Graff-Radford N, Petrucelli L, Rademakers R, Irwin DJ, Grossman M, Ramos EM, Coppola G, Mendez MF, Bordelon Y, Dickerson BC, Ghoshal N, Huey ED, Mackenzie IR, Appleby BS, Domoto-Reilly K, Hsiung GR, Toga AW, Weintraub S, Kaufer DI, Kerwin D, Litvan I, Onyike CU, Pantelyat A, Roberson ED, Tartaglia MC, Foroud T, Chen W, Czerkowicz J, Graham DL, van Swieten JC, Borroni B, Sanchez-Valle R, Moreno F, Laforce R, Graff C, Synofzik M, Galimberti D, Rowe JB, Masellis M, Finger E, Vandenberghe R, de Mendonca A, Tagliavini F, Santana I, Ducharme S, Butler CR, Gerhard A, Levin J, Danek A, Otto M, Sorbi S, Cash DM, Convery RS, Bocchetta M, Foiani M, Greaves CV, Peakman G, Russell L, Swift I, Todd E, Rohrer JD, Boeve BF, Rosen HJ, Boxer AL; ALLFTD and GENFI consortia. Plasma Neurofilament Light for Prediction of Disease Progression in Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2021 May 4;96(18):e2296-e2312. doi: 10.1212/WNL.0000000000011848. Epub 2021 Apr 7.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 февраля 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 февраля 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 февраля 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Глазные болезни
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Нейрокогнитивные расстройства
- Болезнь
- Нервно-мышечные заболевания
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Таупатии
- Заболевания черепно-мозговых нервов
- Нарушения моторики глаз
- Языковые расстройства
- Коммуникативные расстройства
- Паралич
- Расстройства речи
- Офтальмоплегия
- Склероз
- Синдром
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Слабоумие
- Афазия
- Лобно-височная деменция
- Афазия, первично-прогрессирующая
- Выберите болезнь мозга
- Надъядерный паралич, прогрессирующий
- Лобно-височная долевая дегенерация
Другие идентификационные номера исследования
- ARTFL8101
- 1U54NS092089-01 (Грант/контракт NIH США)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .