골수 섬유증 환자 치료의 P1101
2025년 9월 30일 업데이트: Mayo Clinic
초기 골수 섬유증에서 P1101의 II상 연구
이 파일럿 2상 시험은 골수 섬유증 환자를 치료하기 위해 P1101(폴리에틸렌글리콜[PEG]-프롤린-인터페론 알파-2b)을 연구합니다.
PEG-프롤린-인터페론 알파-2b는 신체의 자연 반응을 개선하고 골수 섬유증의 성장을 늦출 수 있는 물질입니다.
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
I. IWG-MRT(International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) 기준에 따라 중간 코호트에서 정의된 임상 반응(완전 관해[CR], 부분 관해[PR] 또는 임상적 개선[CI])을 평가하기 위해 -2/고위험 골수 섬유증(MF) 환자. 초기 단계의 MF 환자의 두 번째 코호트에서의 반응도 설명될 것입니다.
2차 목표:
I. 코호트(초기 대 중간-2/고위험)에 의한 골수 섬유증 환자에서 P1101의 부작용 프로파일을 평가하기 위함.
II. 코호트(초기 대 중간-2/고위험)에 의해 골수 섬유증 환자에서 P1101의 내약성을 평가합니다.
탐구 및 상관 연구 목표:
I. 코호트(초기 대 중간-2/고위험)에 의해 골수 섬유증 환자에 대해 P1101과 함께 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN-SAF)을 사용하여 삶의 질(QOL) 및 환자가 보고한 증상을 평가하기 위해.
II. 골수에 대한 P1101의 영향 및 세포유전학, 모세포 백분율, 섬유증 및 코호트별 JAK2-V617F 대립유전자 부하를 포함하는 골수 섬유증의 조직학적 특징을 평가하기 위해(초기 대 중간-2/고위험).
개요:
환자는 1일과 15일에 PEG-프롤린-인터페론 알파-2b를 피하(SC) 투여받습니다. 과정은 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 28일마다 반복됩니다.
연구 치료 완료 후 환자는 3년 동안 3-6개월마다 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 중 하나 이상을 포함하는 IWG-MRT 기준으로 평가 가능한 골수 섬유증:
- 비장 >= 왼쪽 늑골 가장자리 아래 5cm
- MPN-SAF 총 증상 점수(TSS) > 기준선에서 10
- 헤모글로빈 < 10g/dL
- 세계보건기구(WHO) 진단 기준(3개의 주요 기준 및 2개의 부 기준: 주요 기준: 레티쿨린 및/또는 콜라겐 섬유증을 동반한 거핵구 증식 및 이형성, 만성 골수성 백혈병[CML], 진성적혈구증가증[PV], 골수이형성 증후군[MDS] 또는 기타 골수종양, JAK2V617F 또는 기타 클론 표지자에 대한 기준을 충족하지 않거나 반응성 골수 섬유증의 증거가 없는 경우, 부기준: 백혈구모세포증, 젖산탈수소효소 증가[ LDH], 빈혈, 만져지는 비장종대)
- 코호트 1의 경우: 현재 이용 가능한 치료 옵션이 없는 초기 MF(Dynamic International Prognostic Scoring System[DIPSS]에 의해 정의된 낮은 또는 중간 1 단계)
- 코호트 2: 룩솔리티닙에 적합하지 않거나 룩솔리티닙에 실패한 DIPSS에 의해 정의된 중간-2 또는 고위험 골수섬유화증 환자
- 골수 섬유증에 대한 사전 치료 없음(코호트 1에만 해당)
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태(PS) 0, 1 또는 2
- 혈소판 수 >= 100,000/mm^3 (획득 =< 등록 14일 전)
- 절대 호중구 수(ANC) >= 1000/mm^3(획득 =< 등록 14일 전)
- Aspartate transaminase (AST) = < 2.5 x 정상 상한치 (ULN) (획득 = < 등록 14일 전)
- ALT(Alanine aminotransferase) =< 2.5 x ULN(획득 =< 등록 14일 전)
- 계산된 크레아티닌 청소율은 Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 >= 50 ml/min이어야 합니다(구함 =< 등록 14일 전).
- 음성 임신 테스트 수행 =< 등록 7일 전, 가임 여성에 한함
- 스스로 또는 도움을 받아 설문지를 작성할 수 있는 능력
- 정보에 입각한 서면 동의 제공
- 후속 조치를 위해 등록 기관으로 돌아갈 의향이 있음
- 상관 연구 목적으로 혈액 샘플을 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
- 화학 요법 또는 방사선 치료를 받은 환자 =< 등록 2주
- 코호트 1에만 해당: 중간 2 또는 고위험 질병의 증거가 있는 환자(DIPSS에 따름)
- 코호트 1의 경우에만: < 15% 세포질, 콜라겐 섬유증, 골경화증 또는 모세포의 > 10%가 말초 혈액 또는 골수(진행성 질환 입증)인 골수 생검 환자
- 이전에 줄기 세포 이식을 받은 환자
- 등록 전 3개월 이내에 비장에 방사선을 받은 환자
- 페길화된 인터페론 알파-2b와 유사한 화합물에 대한 과민증이 있는 환자
- >= 등급 2 말초 감각 신경병증의 증거가 있는 환자
다음 중 하나:
- 임산부
- 간호 여성
- 적절한 피임을 원하지 않는 가임기 남성 또는 여성
- 연구자의 판단에 따라 환자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만들거나 처방된 요법의 안전성 및 독성에 대한 적절한 평가를 크게 방해할 동반이환 전신 질환 또는 기타 심각한 동시 질환
- 면역 저하 환자 또는 인간 면역 결핍 바이러스(HIV) 양성으로 알려지고 현재 항레트로바이러스 요법을 받고 있는 환자
- 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥, 우울증 병력 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 통제되지 않은 동시 질병
- 원발성 신생물에 대한 치료제로 간주될 수 있는 기타 연구용 제제를 받는 경우
- 심근 경색의 병력 = 등록 전 6개월 미만, 또는 생명을 위협하는 심실 부정맥에 대해 지속적인 유지 요법을 필요로 하는 울혈성 심부전
- 망막 삼출물, 출혈, 박리, 혈관신생, 유두부종, 시신경 위축, 미세동맥류 또는 황반 변화를 포함하되 이에 국한되지 않는 중요하거나 주요 안저경 소견의 병력
- 등록 당시 기타 활동성 악성 종양; 예외: 비흑색성 피부암 또는 자궁경부의 상피내암종
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(PEG-프롤린-인터페론 알파-2b)
환자는 1일과 15일에 PEG-프롤린-인터페론 알파-2b SC를 받습니다.
과정은 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 28일마다 반복됩니다.
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상관 연구
보조 연구
다른 이름들:
주어진 SC
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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국제 실무 그룹 기준에 따라 결정된 최상의 종합 반응(완전 관해, 부분 관해 또는 임상적 개선)
기간: 최대 3년
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골수 증식성 신생물 연구 및 치료를 위한 개정된 국제 실무 그룹 기준에 따라 환자의 반응을 평가하게 됩니다.
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최대 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무진행 생존 시간
기간: 최대 3년
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 생존 시간 분포를 추정합니다.
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최대 3년
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국립 암 연구소의 부작용에 대한 공통 용어 기준 버전 4.0(NCI CTCAE v4)에 의해 측정된 3등급 이상의 부작용을 경험한 환자의 수
기간: 최대 3년
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각 환자별로 이상반응 유형별 최대 등급을 기록하고, 빈도표를 검토하여 패턴을 결정합니다.
또한, 이상반응과 연구 치료제의 관계도 고려됩니다.
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최대 3년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MPN-SAF로 측정한 환자 보고 증상 및 QOL의 변화
기간: 최대 3년까지의 기준
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환자가 보고한 증상과 QOL은 평균, 신뢰 구간, 중앙값 및 범위를 사용하여 각 시점에서 설명됩니다.
개인별 증상의 변화, 골수섬유화증 환자 특유의 증상으로 구성된 증상척도의 변화, MPN TSS의 변화 등을 조사한다.
그래픽 절차에는 개별 환자 점수의 흐름 도표와 시간 경과에 따른 평균값 도표가 포함됩니다.
환자가 보고한 증상과 삶의 질, 임상 결과 및 임상의가 평가한 증상 간의 관계를 결정하기 위해 상관 분석이 수행됩니다.
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최대 3년까지의 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 8월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 2월 17일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MC138F (기타 식별자: Mayo Clinic in Arizona)
- NCI-2015-00183 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 14-001548 (기타 식별자: Mayo Clinic Institutional Review Board)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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