P1101 myelofibroosia sairastavien potilaiden hoidossa
tiistai 30. syyskuuta 2025 päivittänyt: Mayo Clinic
Vaiheen II tutkimus P1101:stä varhaisessa myelofibroosissa
Tämä vaiheen II pilottitutkimus tutkii P1101:tä (polyetyleeniglykoli [PEG]-proliini-interferoni alfa-2b) myelofibroosia sairastavien potilaiden hoidossa.
PEG-proliini-interferoni alfa-2b on aine, joka voi parantaa kehon luonnollista vastetta ja voi hidastaa myelofibroosin kasvua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
ENSISIJAINEN TAVOITE:
I. Arvioi kliinisen vasteen (täydellinen remissio [CR], osittainen remissio [PR] tai kliininen paraneminen [CI]) kansainvälisen työryhmän myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitokriteerien (IWG-MRT) määrittämien kriteerien mukaisesti välitason kohortissa -2/korkean riskin myelofibroosipotilaita (MF). Myös vasteet toisessa kohortissa varhaisen vaiheen MF-potilaissa kuvataan.
TOISIJAISET TAVOITTEET:
I. Arvioida P1101:n haittavaikutusprofiili potilailla, joilla on myelofibroosi kohortin mukaan (varhainen vs. keskitaso 2/suuri riski).
II. P1101:n siedettävyyden arvioiminen myelofibroosia sairastavilla potilailla kohortin mukaan (varhainen vs. keskitaso 2/korkea riski).
TUTKIMUKSEN JA KORRELATIIVISEN TUTKIMUKSEN TAVOITTEET:
I. Arvioida myelofibroosipotilaiden elämänlaatua (QOL) ja potilaiden ilmoittamia oireita käyttämällä myeloproliferatiivisten kasvainten oireiden arviointilomaketta (MPN-SAF) P1101:n kanssa kohortin mukaan (varhainen vs. keskitaso 2/korkea riski).
II. Arvioida P1101:n vaikutus luuytimeen ja myelofibroosin histologisiin piirteisiin, mukaan lukien sytogenetiikka, blastiprosentti, fibroosi ja JAK2-V617F-alleelitaakka kohorttien mukaan (varhainen vs. keskitaso 2/korkea riski).
YHTEENVETO:
Potilaat saavat PEG-proliini-interferoni alfa-2b:tä ihonalaisesti (SC) päivinä 1 ja 15. Kurssit toistetaan 28 päivän välein ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3-6 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Arvioitava myelofibroosi IWG-MRT-kriteereillä, mukaan lukien yksi tai useampi seuraavista:
- Perna >= 5 cm vasemman kylkireunan alapuolella
- MPN-SAF:n kokonaisoirepistemäärä (TSS) > 10 lähtötilanteessa
- Hemoglobiini < 10 g/dl
- Vahvistettu myelofibroosin diagnoosi (primaarinen myelofibroosi tai essentiaalinen trombosytemia tai polysytemia vera) Maailman terveysjärjestön (WHO) diagnostisilla kriteereillä (3 pääkriteeriä ja 2 vähäistä kriteeriä: pääkriteerit: megakaryosyyttien lisääntyminen ja atypia joko retikuliini- ja/tai kollageenifibroosin kanssa ei täytä kroonisen myelooisen leukemian [CML], polycythemia veran [PV], myelodysplastisen oireyhtymän [MDS] tai muun myeloidisen kasvaimen, JAK2V617F:n tai muun klonaalisen markkerin kriteerejä tai ei näyttöä reaktiivisesta luuytimen fibroosista; vähäiset kriteerit: leukoerytroblastoosi, lisääntynyt laktaattidehydrogenaasi [ LDH], anemia, palpoitava splenomegalia)
- Kohortti 1: varhaisen vaiheen MF (matala tai keskivaihe 1 dynaamisen kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän [DIPSS] määrittämänä) ilman tällä hetkellä saatavilla olevia hoitovaihtoehtoja
- Kohortti 2: DIPSS:n määrittelemät keskitason 2 tai korkean riskin MF-potilaat, jotka eivät joko ole kelvollisia ruksolitinibihoitoon tai ovat epäonnistuneet ruksolitinibin hoidossa
- Ei aikaisempaa hoitoa myelofibroosiin (vain kohortille 1)
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila (PS) 0, 1 tai 2
- Verihiutaleiden määrä >= 100 000/mm^3 (saatu =< 14 päivää ennen rekisteröintiä)
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/mm^3 (saatu =< 14 päivää ennen rekisteröintiä)
- Aspartaattitransaminaasi (AST) = < 2,5 x normaalin yläraja (ULN) (saatu = < 14 päivää ennen rekisteröintiä)
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) = < 2,5 x ULN (saatu = < 14 päivää ennen rekisteröintiä)
- Laskettu kreatiniinipuhdistuma on >= 50 ml/min Cockcroft-Gaultin kaavalla (saatu =< 14 päivää ennen rekisteröintiä)
- Negatiivinen raskaustesti =< 7 päivää ennen ilmoittautumista, vain hedelmällisessä iässä oleville naisille
- Kyky täyttää kyselylomakkeet itse tai avustuksella
- Anna tietoinen kirjallinen suostumus
- Halukas palaamaan ilmoittautuvaan oppilaitokseen seurantaa varten
- Valmis antamaan verinäytteitä korrelatiivisiin tutkimuksiin
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat saaneet kemoterapiaa tai sädehoitoa = < 2 viikkoa rekisteröinnistä
- Vain kohortti 1: potilaat, joilla on merkkejä keskitason 2 tai korkean riskin taudista (DIPSS:n mukaan)
- Vain kohortti 1: potilaat, joille on otettu luuydinbiopsia, jonka solusuus on < 15 %, merkkejä kollageenifibroosista, osteoskleroosista tai blasteja > 10 % perifeerisestä verestä tai ytimestä (sairaus on edennyt)
- Potilaat, joille on aiemmin tehty kantasolusiirto
- Potilaat, jotka ovat saaneet säteilyä pernaan 3 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä
- Potilaat, jotka eivät siedä pegyloidun interferoni alfa-2b:n kaltaisia yhdisteitä
- Potilaat, joilla on >= asteen 2 perifeerinen sensorinen neuropatia
Mikä tahansa seuraavista:
- Raskaana olevat naiset
- Imettävät naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat miehet tai naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä
- Samanaikaiset systeemiset sairaudet tai muut vakavat samanaikaiset sairaudet, jotka tutkijan arvion mukaan tekisivät potilaasta sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen tai häiritsevät merkittävästi määrättyjen hoito-ohjelmien turvallisuuden ja toksisuuden asianmukaista arviointia
- Immuunipuutospotilaat tai potilaat, joiden tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisia ja jotka saavat parhaillaan antiretroviraalista hoitoa
- Hallitsematon samanaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö, masennushistoria tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
- Minkä tahansa muun tutkimusaineen saaminen, jota voitaisiin pitää primaarisen kasvaimen hoitona
- Aiempi sydäninfarkti = < 6 kuukautta ennen rekisteröintiä tai sydämen vajaatoiminta, joka vaatii jatkuvaa ylläpitohoitoa hengenvaarallisiin kammiorytmihäiriöihin
- Aiemmat merkittävät tai suuret silmänpohjan löydökset, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, verkkokalvon eritteet, verenvuoto, irtoaminen, neovaskularisaatio, papilledeema, optinen atrofia, mikroaneurysma tai makulamuutokset
- Muu aktiivinen pahanlaatuinen kasvain rekisteröintihetkellä; POIKKEUKSET: ei-melanoottinen ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito (PEG-proliini-interferoni alfa-2b)
Potilaat saavat PEG-proliini-interferoni alfa-2b SC:n päivinä 1 ja 15.
Kurssit toistetaan 28 päivän välein ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
|
Korrelatiiviset tutkimukset
Apututkimukset
Muut nimet:
Annettu SC
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras kokonaisvaste (täydellinen remissio, osittainen remissio tai kliininen paraneminen) kansainvälisten työryhmän kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Potilaiden vaste arvioidaan tarkistetun kansainvälisen myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitokriteerien mukaisesti.
|
Jopa 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etenemisvapaa selviytymisaika
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Eloonjäämisajan jakautuminen arvioidaan Kaplan-Meierin menetelmällä.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Potilaiden määrä, jotka kokevat asteen 3+ haittatapahtuman, mitattuna National Cancer Instituten haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien versiolla 4.0 (NCI CTCAE v4)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Kunkin haittatapahtumatyypin enimmäisarvosana kirjataan jokaiselle potilaalle, ja esiintymistiheystaulukoita tarkastellaan kuvioiden määrittämiseksi.
Lisäksi otetaan huomioon haittatapahtumien suhde tutkimushoitoon.
|
Jopa 3 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset potilaiden raportoimissa oireissa ja elämänlaadussa MPN-SAF:n mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso jopa 3 vuoteen
|
Potilaiden ilmoittamat oireet ja elämänlaatu kuvataan kullakin aikapisteellä käyttäen keskiarvoa, luottamusväliä, mediaania ja vaihteluväliä.
Tutkimuksessa selvitetään muutoksia yksittäisissä oireissa, muutoksia MF-potilaille ominaisista oireista koostuvassa oireasteikossa sekä muutoksia MPN TSS:ssä.
Graafiset toimenpiteet sisältävät yksittäisten potilaiden pisteiden virtakuvaajat ja keskiarvojen kaaviot ajan kuluessa.
Korrelaatioanalyysit tehdään potilaiden ilmoittamien oireiden ja elämänlaadun sekä kliinisten tulosten ja kliinikon arvioimien oireiden välisten suhteiden määrittämiseksi.
|
Perustaso jopa 3 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jeanne Palmer, M.D., Mayo Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. helmikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. helmikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 24. helmikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 27. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MC138F (Muu tunniste: Mayo Clinic in Arizona)
- NCI-2015-00183 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 14-001548 (Muu tunniste: Mayo Clinic Institutional Review Board)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .