Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

P1101 vid behandling av patienter med myelofibros

28 augusti 2023 uppdaterad av: Mayo Clinic

Fas II-studie av P1101 vid tidig myelofibros

Denna pilotfas II-studie studerar P1101 (polyetylenglykol [PEG]-prolin-interferon alfa-2b) vid behandling av patienter med myelofibros. PEG-prolin-interferon alfa-2b är ett ämne som kan förbättra kroppens naturliga svar och kan bromsa tillväxten av myelofibros.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HUVUDMÅL:

I. Att utvärdera för kliniskt svar (fullständig remission [CR], partiell remission [PR], eller klinisk förbättring [CI]) enligt definitionen av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier i en kohort av intermediära -2/högrisk myelofibros (MF) patienter. Respons i en andra kohort av MF-patienter i tidigt stadium kommer också att beskrivas.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att utvärdera biverkningsprofilen för P1101 hos patienter med myelofibros efter kohort (tidig vs intermediär-2/hög risk).

II. Att utvärdera tolerabiliteten av P1101 hos patienter med myelofibros efter kohort (tidig vs intermediär-2/hög risk).

UNDERSÖKANDE OCH KORRELATIVA FORSKNINGSMÅL:

I. Att utvärdera livskvalitet (QOL) och patientrapporterade symtom med användning av Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF) med P1101 för patienter med myelofibros efter kohort (tidig vs intermediär-2/hög risk).

II. För att utvärdera effekten av P1101 på benmärg och histologiska egenskaper av myelofibros inklusive cytogenetik, blastprocent, fibros och JAK2-V617F allelbörda per kohort (tidig vs intermediär-2/hög risk).

SKISSERA:

Patienter får PEG-prolin-interferon alfa-2b subkutant (SC) dag 1 och 15. Kurser upprepas var 28:e dag i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Efter avslutad studiebehandling följs patienter upp var 3-6 månad i 3 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Utvärderbar myelofibros enligt IWG-MRT-kriterier inklusive en eller flera av följande:

    • Mjälte >= 5 cm under vänster kustmarginal
    • MPN-SAF total symptompoäng (TSS) > 10 vid baslinjen
    • Hemoglobin < 10 g/dL
  • Bekräftad diagnos av myelofibros (primär myelofibros eller myelofibros sekundär till essentiell trombocytemi eller polycytemia vera) av Världshälsoorganisationens (WHO) diagnostiska kriterier (3 huvudkriterier och 2 mindre kriterier: huvudkriterier: megakaryocytproliferation och atypi med antingen retikulin- och/eller kollagenfibros, inte uppfyller kriterierna för kronisk myelogen leukemi [KML], polycytemi vera [PV], myelodysplastiskt syndrom [MDS] eller annan myeloid neoplasm, JAK2V617F eller annan klonal markör eller inga tecken på reaktiv märgfibros; mindre kriterier: leukoerytroblastos, ökad laktatdehydrogenas [ LDH], anemi, palpabel splenomegali)
  • För kohort 1: tidigt stadium MF (lågt eller mellanstadium 1 enligt definition av Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS]) utan för närvarande tillgängliga behandlingsalternativ
  • För kohort 2: patienter med intermediär 2 eller högrisk MF enligt definitionen av DIPSS, antingen inte kvalificerade för ruxolitinib eller har misslyckats med ruxolitinib
  • Ingen tidigare behandling för myelofibros (endast för kohort 1)
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus (PS) 0, 1 eller 2
  • Trombocytantal >= 100 000/mm^3 (erhållet =< 14 dagar före registrering)
  • Absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/mm^3 (erhållet =< 14 dagar före registrering)
  • Aspartattransaminas (ASAT) =< 2,5 x övre normalgräns (ULN) (erhållen =< 14 dagar före registrering)
  • Alaninaminotransferas (ALT) =< 2,5 x ULN (erhållen =< 14 dagar före registrering)
  • Beräknat kreatininclearance måste vara >= 50 ml/min med Cockcroft-Gault-formeln (erhållen =< 14 dagar före registrering)
  • Negativt graviditetstest utfört =< 7 dagar före registrering, endast för kvinnor i fertil ålder
  • Förmåga att fylla i frågeformulär på egen hand eller med hjälp
  • Ge informerat skriftligt samtycke
  • Återkommer gärna till inskrivande institution för uppföljning
  • Villig att ge blodprover för korrelativa forskningsändamål

Exklusions kriterier:

  • Patienter som genomgått kemoterapi eller strålning =< 2 veckors registrering
  • Endast för kohort 1: patienter med tecken på intermediär 2 eller högrisksjukdom (enligt DIPSS)
  • Endast för kohort 1: patienter med en benmärgsbiopsi med < 15 % cellularitet, tecken på kollagenfibros, osteoskleros eller blaster > 10 % i perifert blod eller märg (visar avancerad sjukdom)
  • Patienter som tidigare har fått en stamcellstransplantation
  • Patienter som har fått strålning mot mjälten inom 3 månader före registrering
  • Patienter med intolerans mot föreningar som liknar pegylerat interferon alfa-2b
  • Patienter med tecken på >= grad 2 perifer sensorisk neuropati

  • Något av följande:

    • Gravid kvinna
    • Ammande kvinnor
    • Män eller kvinnor i fertil ålder som inte är villiga att använda adekvat preventivmedel
  • Samorbida systemiska sjukdomar eller andra allvarliga samtidiga sjukdomar som, enligt utredarens bedömning, skulle göra patienten olämplig för inträde i denna studie eller avsevärt störa den korrekta bedömningen av säkerhet och toxicitet för de föreskrivna regimerna
  • Immunförsvagade patienter eller patienter som är kända för att vara positiva med humant immunbristvirus (HIV) och som för närvarande får antiretroviral behandling
  • Okontrollerad samtidig sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmi, historia av depression eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven
  • Får något annat undersökningsmedel som skulle anses vara en behandling för den primära neoplasmen
  • Anamnes på hjärtinfarkt =< 6 månader före registrering, eller kronisk hjärtsvikt som kräver användning av pågående underhållsbehandling för livshotande ventrikulära arytmier
  • Historik av betydande eller större funduskopiska fynd inklusive, men inte begränsat till, retinala exsudat, blödning, avlossning, neovaskularisering, papillödem, optisk atrofi, mikroaneurysm eller makulära förändringar
  • Annan aktiv malignitet vid tidpunkten för registrering; UNDANTAG: icke-melanotisk hudcancer eller karcinom-in-situ i livmoderhalsen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (PEG-prolin-interferon alfa-2b)
Patienter får PEG-prolin-interferon alfa-2b SC dag 1 och 15. Kurser upprepas var 28:e dag i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Korrelativa studier
Övrig: Livskvalitetsbedömning
Sidostudier
Andra namn:
  • Livskvalitetsbedömning
Biologisk: Ropeginterferon Alfa-2B
Givet SC
Andra namn:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-prolin-interferon Alfa-2b

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bästa övergripande svar (CR, PR eller CI) enligt internationella arbetsgruppskriterier
Tidsram: Upp till 3 år
Andelen framgångar kommer att uppskattas med antalet framgångar dividerat med det totala antalet utvärderbara patienter. Konfidensintervall för den sanna framgångsproportionen kommer att beräknas enligt Duffy och Santners tillvägagångssätt.
Upp till 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnadstid
Tidsram: Tid från registrering till dödsfall beroende på orsak, bedömd upp till 3 år
Fördelningen av överlevnadstid kommer att uppskattas med hjälp av metoden från Kaplan-Meier.
Tid från registrering till dödsfall beroende på orsak, bedömd upp till 3 år
Incidensen av biverkningar, mätt av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0 (NCI CTCAE v4)
Tidsram: Upp till 3 år
Det maximala betyget för varje typ av biverkning kommer att registreras för varje patient, och frekvenstabeller kommer att granskas för att fastställa mönster. Dessutom kommer sambandet mellan biverkningarna och studiebehandlingen att tas i beaktande.
Upp till 3 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i patientrapporterade symtom och QOL mätt med MPN-SAF
Tidsram: Baslinje till upp till 3 år
Patientrapporterade symtom och QOL kommer att beskrivas vid varje tidpunkt med hjälp av medelvärde, konfidensintervall, median och intervall. Förändringar i individuella symtom, förändringar i en symtomskala som består av symtom som är specifika för MF-patienter och förändringar i MPN TSS kommer att undersökas. Grafiska procedurer kommer att inkludera strömdiagram över individuella patientpoäng och diagram med medelvärden över tid. Korrelationsanalyser kommer att göras för att fastställa sambanden mellan patientrapporterade symtom och QOL, såväl som med kliniska utfall och klinikerbedömda symtom.
Baslinje till upp till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Jeanne Palmer, Mayo Clinic

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 augusti 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2015

Första postat (Beräknad)

24 februari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MC138F (Annan identifierare: Mayo Clinic in Arizona)
  • NCI-2015-00183 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär myelofibros

Kliniska prövningar på Laboratoriebiomarköranalys

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera