P1101 i behandling av pasienter med myelofibrose
30. september 2025 oppdatert av: Mayo Clinic
Fase II-studie av P1101 i tidlig myelofibrose
Denne pilotfase II-studien studerer P1101 (polyetylenglykol [PEG]-prolin-interferon alfa-2b) i behandling av pasienter med myelofibrose.
PEG-prolin-interferon alfa-2b er et stoff som kan forbedre kroppens naturlige respons og kan bremse veksten av myelofibrose.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HOVEDMÅL:
I. Å evaluere for klinisk respons (fullstendig remisjon [CR], delvis remisjon [PR], eller klinisk forbedring [CI]) som definert av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier i en kohort av intermediære -2/høyrisiko myelofibrose (MF) pasienter. Respons i en andre kohort av tidlig stadium MF-pasienter vil også bli beskrevet.
SEKUNDÆRE MÅL:
I. For å evaluere bivirkningsprofilen til P1101 hos pasienter med myelofibrose etter kohort (tidlig vs middels-2/høy risiko).
II. For å evaluere toleransen til P1101 hos pasienter med myelofibrose etter kohort (tidlig vs middels-2/høy risiko).
UNDERSØKENDE OG KORRLATIVE FORSKNINGSMÅL:
I. Å evaluere livskvalitet (QOL) og pasientrapporterte symptomer ved å bruke Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF) med P1101 for pasienter med myelofibrose etter kohort (tidlig vs middels-2/høy risiko).
II. For å evaluere virkningen av P1101 på benmarg og histologiske trekk ved myelofibrose, inkludert cytogenetikk, blastprosent, fibrose og JAK2-V617F allelbyrde etter kohort (tidlig vs middels-2/høy risiko).
OVERSIKT:
Pasienter får PEG-prolin-interferon alfa-2b subkutant (SC) på dag 1 og 15. Kurs gjentas hver 28. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp hver 3.-6. måned i 3 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Evaluerbar myelofibrose etter IWG-MRT-kriterier inkludert ett eller flere av følgende:
- Milt >= 5 cm under venstre kystmargin
- MPN-SAF total symptomscore (TSS) > 10 ved baseline
- Hemoglobin < 10 g/dL
- Bekreftet diagnose av myelofibrose (primær myelofibrose eller myelofibrose sekundært til essensiell trombocytemi eller polycytemia vera) av Verdens helseorganisasjon (WHO) diagnostiske kriterier (3 hovedkriterier og 2 mindre kriterier: hovedkriterier: megakaryocyttproliferasjon og atypi med enten retikulin og/eller kollagenfibrose, ikke oppfyller kriteriene for kronisk myelogen leukemi [CML], polycytemi vera [PV], myelodysplastisk syndrom [MDS], eller annen myeloid neoplasma, JAK2V617F eller annen klonal markør eller ingen tegn på reaktiv margfibrose; mindre kriterier: leukoerytroblastose, økt laktatdehydrogenase [ LDH], anemi, palpabel splenomegali)
- For kohort 1: tidlig stadium MF (lavt eller middels 1 stadium som definert av Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS]) uten tilgjengelige behandlingsalternativer
- For kohort 2: pasienter med middels 2 eller høy risiko MF som definert av DIPSS, enten ikke kvalifisert for ruxolitinib eller har mislyktes under ruxolitinib
- Ingen tidligere behandling for myelofibrose (kun for kohort 1)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) 0, 1 eller 2
- Blodplateantall >= 100 000/mm^3 (oppnådd =< 14 dager før registrering)
- Absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000/mm^3 (oppnådd =< 14 dager før registrering)
- Aspartattransaminase (AST) =< 2,5 x øvre normalgrense (ULN) (oppnådd =< 14 dager før registrering)
- Alaninaminotransferase (ALT) =< 2,5 x ULN (oppnådd =< 14 dager før registrering)
- Beregnet kreatininclearance må være >= 50 ml/min ved bruk av Cockcroft-Gault-formelen (oppnådd =< 14 dager før registrering)
- Negativ graviditetstest utført =< 7 dager før registrering, kun for kvinner i fertil alder
- Evne til å fylle ut spørreskjema(er) selv eller med assistanse
- Gi informert skriftlig samtykke
- Vil gjerne gå tilbake til innskrivende institusjon for oppfølging
- Villig til å gi blodprøver for korrelative forskningsformål
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som har hatt kjemoterapi eller stråling =< 2 uker med registrering
- Kun for kohort 1: pasienter med tegn på mellomliggende 2 eller høyrisikosykdom (i henhold til DIPSS)
- Kun for kohort 1: pasienter med en benmargsbiopsi med < 15 % cellularitet, tegn på kollagenfibrose, osteosklerose eller blaster > 10 % i perifert blod eller marg (som viser avansert sykdom)
- Pasienter som tidligere har fått stamcelletransplantasjon
- Pasienter som har mottatt stråling mot milten innen 3 måneder før registrering
- Pasienter med intoleranse overfor forbindelser som ligner på pegylert interferon alfa-2b
- Pasienter med tegn på >= grad 2 perifer sensorisk nevropati
Noen av følgende:
- Gravide kvinner
- Sykepleie kvinner
- Menn eller kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke adekvat prevensjon
- Komorbide systemiske sykdommer eller andre alvorlige samtidige sykdommer som, etter etterforskerens vurdering, ville gjøre pasienten uegnet for å delta i denne studien eller i betydelig grad forstyrre riktig vurdering av sikkerhet og toksisitet til de foreskrevne regimene
- Immunkompromitterte pasienter eller pasienter kjent for å være humant immunsviktvirus (HIV) positive og som for tiden mottar antiretroviral behandling
- Ukontrollert samtidig sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi, historie med depresjon eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav
- Mottar ethvert annet undersøkelsesmiddel som vil bli vurdert som en behandling for den primære neoplasmen
- Anamnese med hjerteinfarkt =< 6 måneder før registrering, eller kongestiv hjertesvikt som krever bruk av pågående vedlikeholdsbehandling for livstruende ventrikulære arytmier
- Historie med betydelige eller større funduskopiske funn inkludert, men ikke begrenset til, netthinneeksudater, blødninger, løsrivelse, neovaskularisering, papilleødem, optisk atrofi, mikroaneurisme eller makulære forandringer
- Annen aktiv malignitet på tidspunktet for registrering; UNNTAK: ikke-melanotisk hudkreft eller karsinom-in-situ i livmorhalsen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling (PEG-prolin-interferon alfa-2b)
Pasienter får PEG-prolin-interferon alfa-2b SC på dag 1 og 15.
Kurs gjentas hver 28. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
|
Korrelative studier
Hjelpestudier
Andre navn:
Gitt SC
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste generelle respons (fullstendig remisjon, delvis remisjon eller klinisk forbedring) som bestemt av internasjonale arbeidsgruppekriterier
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Pasienter vil bli vurdert for respons i henhold til Revised International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment kriterier.
|
Inntil 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progresjonsfri overlevelsestid
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Fordelingen av overlevelsestid vil bli estimert ved hjelp av metoden til Kaplan-Meier.
|
Inntil 3 år
|
|
Antall pasienter som opplever en grad 3+ bivirkning, målt av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 4.0 (NCI CTCAE v4)
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Maksimal karakter for hver type bivirkning vil bli registrert for hver pasient, og frekvenstabeller vil bli gjennomgått for å bestemme mønstre.
I tillegg vil forholdet mellom uønskede hendelser og studiebehandlingen bli tatt i betraktning.
|
Inntil 3 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i pasientrapporterte symptomer og QOL målt ved MPN-SAF
Tidsramme: Baseline til opptil 3 år
|
Pasientrapporterte symptomer og QOL vil bli beskrevet på hvert tidspunkt ved bruk av gjennomsnitt, konfidensintervall, median og rekkevidde.
Endringer i individuelle symptomer, endringer i en symptomskala sammensatt av symptomer spesifikke for MF-pasienter, og endringer i MPN TSS vil bli undersøkt.
Grafiske prosedyrer vil inkludere strømplott av individuelle pasientskårer og plott av gjennomsnittsverdier over tid.
Korrelasjonsanalyser vil bli gjort for å bestemme sammenhengene mellom pasientrapporterte symptomer og QOL, samt med kliniske utfall og klinikervurderte symptomer.
|
Baseline til opptil 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jeanne Palmer, M.D., Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2015
Primær fullføring (Faktiske)
30. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. februar 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. februar 2015
Først lagt ut (Antatt)
24. februar 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
27. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MC138F (Annen identifikator: Mayo Clinic in Arizona)
- NCI-2015-00183 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 14-001548 (Annen identifikator: Mayo Clinic Institutional Review Board)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .