P1101 i behandling af patienter med myelofibrose
30. september 2025 opdateret af: Mayo Clinic
Fase II undersøgelse af P1101 i tidlig myelofibrose
Dette pilotfase II-forsøg undersøger P1101 (polyethylenglycol [PEG]-prolin-interferon alpha-2b) til behandling af patienter med myelofibrose.
PEG-prolin-interferon alpha-2b er et stof, der kan forbedre kroppens naturlige respons og kan bremse væksten af myelofibrose.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PRIMÆR MÅL:
I. At evaluere for klinisk respons (komplet remission [CR], delvis remission [PR], eller klinisk forbedring [CI]) som defineret af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier i en kohorte af mellemliggende -2/højrisiko myelofibrose (MF) patienter. Respons i en anden kohorte af tidligt stadium MF-patienter vil også blive beskrevet.
SEKUNDÆRE MÅL:
I. At evaluere bivirkningsprofilen for P1101 hos patienter med myelofibrose efter kohorte (tidlig versus mellem-2/høj risiko).
II. At evaluere tolerabiliteten af P1101 hos patienter med myelofibrose efter kohorte (tidlig versus mellem-2/høj risiko).
UNDERSØGENDE OG KORRLATIVE FORSKNINGSMÅL:
I. At evaluere livskvalitet (QOL) og patientrapporterede symptomer ved hjælp af Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF) med P1101 for patienter med myelofibrose efter kohorte (tidlig versus mellem-2/høj risiko).
II. At evaluere virkningen af P1101 på knoglemarv og histologiske træk ved myelofibrose, herunder cytogenetik, blastprocent, fibrose og JAK2-V617F allelbyrde efter kohorte (tidlig versus mellem-2/høj risiko).
OMRIDS:
Patienter får PEG-prolin-interferon alfa-2b subkutant (SC) på dag 1 og 15. Kurser gentages hver 28. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne hver 3.-6. måned i 3 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Evaluerbar myelofibrose ved IWG-MRT-kriterier, herunder en eller flere af følgende:
- Milt >= 5 cm under venstre kystmargin
- MPN-SAF total symptomscore (TSS) > 10 ved baseline
- Hæmoglobin < 10 g/dL
- Bekræftet diagnose af myelofibrose (primær myelofibrose eller myelofibrose sekundær til essentiel trombocytæmi eller polycytæmi vera) af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) diagnostiske kriterier (3 hovedkriterier og 2 mindre kriterier: hovedkriterier: megakaryocytproliferation og atypi med enten reticulin og/eller kollagenfibrose, ikke opfylder kriterierne for kronisk myelogen leukæmi [CML], polycytæmi vera [PV], myelodysplastisk syndrom [MDS] eller anden myeloid neoplasma, JAK2V617F eller anden klonal markør eller ingen tegn på reaktiv marvfibrose; mindre kriterier: leukoerythroblastose, øget laktatdehydrogenase [ LDH], anæmi, palpabel splenomegali)
- For kohorte 1: tidlig stadium MF (lavt eller mellemliggende 1 stadium som defineret af Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS]) uden aktuelt tilgængelige behandlingsmuligheder
- For kohorte 2: mellem-2 eller højrisiko MF-patienter som defineret af DIPSS enten ikke kvalificerede til ruxolitinib eller har svigtet under ruxolitinib
- Ingen forudgående behandling for myelofibrose (kun for kohorte 1)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) 0, 1 eller 2
- Blodpladetal >= 100.000/mm^3 (opnået =< 14 dage før registrering)
- Absolut neutrofiltal (ANC) >= 1000/mm^3 (opnået =< 14 dage før registrering)
- Aspartattransaminase (AST) =< 2,5 x øvre normalgrænse (ULN) (opnået =< 14 dage før registrering)
- Alaninaminotransferase (ALT) =< 2,5 x ULN (opnået =< 14 dage før registrering)
- Beregnet kreatininclearance skal være >= 50 ml/min ved hjælp af Cockcroft-Gault-formlen (opnået =< 14 dage før registrering)
- Negativ graviditetstest udført =< 7 dage før registrering, kun for kvinder i den fødedygtige alder
- Evne til at udfylde spørgeskema(r) selv eller med assistance
- Giv informeret skriftligt samtykke
- Er villig til at vende tilbage til indskrivende institution for opfølgning
- Villig til at give blodprøver til korrelative forskningsformål
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der har fået kemoterapi eller strålebehandling =< 2 ugers registrering
- Kun for kohorte 1: patienter med tegn på mellemliggende 2 eller højrisikosygdom (ifølge DIPSS)
- Kun for kohorte 1: patienter med en knoglemarvsbiopsi med < 15 % cellularitet, tegn på kollagenfibrose, osteosklerose eller blaster > 10 % i perifert blod eller marv (viser fremskreden sygdom)
- Patienter, der tidligere har modtaget en stamcelletransplantation
- Patienter, der har modtaget stråling til milten inden for 3 måneder før registrering
- Patienter med intolerance over for forbindelser svarende til pegyleret interferon alpha-2b
- Patienter med tegn på >= grad 2 perifer sensorisk neuropati
Enhver af følgende:
- Gravid kvinde
- Sygeplejerske kvinder
- Mænd eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende passende prævention
- Komorbide systemiske sygdomme eller anden alvorlig samtidig sygdom, som efter investigators vurdering ville gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse eller væsentligt forstyrre den korrekte vurdering af sikkerhed og toksicitet af de ordinerede regimer.
- Immunkompromitterede patienter eller patienter, der vides at være human immundefekt virus (HIV) positive og i øjeblikket modtager antiretroviral behandling
- Ukontrolleret samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens, ustabil angina pectoris, hjertearytmi, depressionshistorie eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
- Modtagelse af ethvert andet forsøgsmiddel, der vil blive betragtet som en behandling for den primære neoplasma
- Anamnese med myokardieinfarkt =< 6 måneder før registrering, eller kongestiv hjertesvigt, der kræver brug af løbende vedligeholdelsesbehandling for livstruende ventrikulære arytmier
- Anamnese med væsentlige eller større funduskopiske fund, herunder, men ikke begrænset til, retinale ekssudater, blødning, løsrivelse, neovaskularisering, papilleødem, optisk atrofi, mikro-aneurisme eller makulære forandringer
- Anden aktiv malignitet på registreringstidspunktet; UNDTAGELSER: ikke-melanotisk hudkræft eller carcinom-in-situ i livmoderhalsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandling (PEG-prolin-interferon alfa-2b)
Patienter får PEG-prolin-interferon alpha-2b SC på dag 1 og 15.
Kurser gentages hver 28. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
|
Korrelative undersøgelser
Hjælpestudier
Andre navne:
Givet SC
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bedste overordnede respons (fuldstændig remission, delvis remission eller klinisk forbedring) som bestemt af internationale arbejdsgruppekriterier
Tidsramme: Op til 3 år
|
Patienter vil blive vurderet for respons i henhold til Revised International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment kriterier.
|
Op til 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progressionsfri overlevelsestid
Tidsramme: Op til 3 år
|
Fordelingen af overlevelsestid vil blive estimeret ved hjælp af metoden fra Kaplan-Meier.
|
Op til 3 år
|
|
Antal patienter, der oplever en grad 3+ uønsket hændelse, målt ved National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 4.0 (NCI CTCAE v4)
Tidsramme: Op til 3 år
|
Den maksimale karakter for hver type bivirkning vil blive registreret for hver patient, og frekvenstabeller vil blive gennemgået for at bestemme mønstre.
Derudover vil forholdet mellem uønskede hændelser og undersøgelsesbehandlingen blive taget i betragtning.
|
Op til 3 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i patientrapporterede symptomer og QOL målt ved MPN-SAF
Tidsramme: Baseline til op til 3 år
|
Patientrapporterede symptomer og QOL vil blive beskrevet på hvert tidspunkt ved hjælp af middelværdi, konfidensinterval, median og interval.
Ændringer i individuelle symptomer, ændringer i en symptomskala sammensat af symptomer, der er specifikke for MF-patienter, og ændringer i MPN TSS vil blive undersøgt.
Grafiske procedurer vil omfatte strømplot af individuelle patientscore og plot af gennemsnitlige værdier over tid.
Korrelationelle analyser vil blive udført for at bestemme sammenhængen mellem patienters rapporterede symptomer og QOL, samt med kliniske resultater og kliniker-vurderede symptomer.
|
Baseline til op til 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jeanne Palmer, M.D., Mayo Clinic
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. november 2023
Studieafslutning (Faktiske)
30. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. februar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. februar 2015
Først opslået (Anslået)
24. februar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
27. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MC138F (Anden identifikator: Mayo Clinic in Arizona)
- NCI-2015-00183 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 14-001548 (Anden identifikator: Mayo Clinic Institutional Review Board)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .