유전적으로 진단되고 증상 전단계 척추 근육 위축증이 있는 영아에게 전달된 Nusinersen(ISIS 396443)의 다회 투여에 대한 연구 (NURTURE)
2023년 5월 2일 업데이트: Biogen
유전적으로 진단되고 증상이 없는 척수 근위축이 있는 피험자에게 척수강 내로 전달된 ISIS 396443의 다회 용량의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 1차 목적은 유전적으로 진단되고 증상 전단계 척수성 근위축증(SMA)이 있는 영아의 호흡 개입 또는 사망의 필요성을 예방하거나 지연시키기 위해 척수강 내로 투여된 Nusinersen의 여러 용량의 효능을 조사하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 유전적으로 진단되고 증상이 없는 SMA가 있는 영아에서 Nusinersen의 효과를 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
확장된 액세스
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kaohsiung, 대만, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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Baden-Württemberg
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Freiburg, Baden-Württemberg, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- David Geffen School of Medicine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Health System
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital, Orlando
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101
- Seattle Children's Research Institute
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, 아르헨티나, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Dr. J. P. Garrahan
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Greater London
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London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milano, 이탈리아, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Ankara, 칠면조, 6230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Istanbul, 칠면조, 31755
- Yeditepe University Medical School Hospital
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Doha, 카타르, 3050
- Hamad General Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- University of Calgary - Alberta Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 첫 번째 투여 시 연령 ≤ 6주.
- 5q SMA 동형 접합 유전자 결실 또는 돌연변이 또는 복합 이형 접합 돌연변이의 유전 문서.
- 생존 운동 뉴런 2(SMN2)의 2개 또는 3개 사본의 유전 문서.
- 베이스라인에서 척골 복합 근육 활동 전위(CMAP) ≥ 1mV.
- 단태아 출산의 경우 재태 연령 37~42주; 쌍둥이의 경우 재태 기간이 34~42주입니다.
- 추가 연구 관련 기준을 충족합니다.
주요 제외 기준:
- 저산소혈증(산소 포화도 96% 미만, 산소 보충이나 호흡 지원 없이 깨어 있거나 잠들어 있음).
- 조사자의 의견으로는 SMA를 강하게 암시하는 스크리닝 시 또는 첫 번째 투약(1일) 직전의 임의의 임상 징후 또는 증상.
- 혈액학 또는 임상 화학 매개변수의 임상적으로 유의미한 이상.
- SMA 생물학적 제제 또는 장치의 치료를 위해 제공된 연구 약물을 사용한 치료. 유전자 요법, 사전 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 치료 또는 세포 이식의 병력.
- 추가 연구 관련 기준을 충족합니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 누시네르센
척수강내 주사로 투여되는 누시네르센
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척수강내 주사액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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죽음까지의 시간 또는 호흡 개입
기간: 2891일까지
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시간은 호흡 개입 또는 사망이 처음 발생하는 참가자의 나이입니다.
호흡 개입은 7일 이상 지속적으로 하루에 ≥6시간 동안 침습적 또는 비침습적 환기 또는 기관절개술로 정의됩니다.
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2891일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적으로 발현된 척수성 근위축증(SMA)이 발생한 참가자의 비율
기간: 생후 13개월과 24개월에
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생후 13개월과 24개월에
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살아있는 참가자의 비율
기간: 생후 13개월, 2세, 3세, 4세, 5세, 6세, 7세, 8세
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생후 13개월, 2세, 3세, 4세, 5세, 6세, 7세, 8세
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HINE(Hammersmith Infant Neurological Examination)의 일부로 평가된 운동 이정표에 도달한 참가자의 비율
기간: 생후 13개월과 24개월에
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생후 13개월과 24개월에
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세계보건기구(WHO) 기준에 의해 평가된 운동 이정표에 도달한 참가자의 비율
기간: 2891일까지
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2891일까지
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필라델피아 어린이 병원 유아 신경근 장애 테스트(CHOP INTEND) 운동 기능 척도의 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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2891일까지
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE)의 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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2891일까지
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연령/신장에 대한 체중 기준치로부터의 변화
기간: 2891일까지
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2891일까지
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머리 둘레의 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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2891일까지
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가슴둘레 비율 기준선 대비 변화
기간: 2891일까지
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2891일까지
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머리둘레-가슴둘레 비율 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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2891일까지
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팔 둘레 비율 기준선 대비 변화
기간: 2891일까지
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2891일까지
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부작용(AE) 및/또는 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 2891일까지
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2891일까지
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임상 실험실 매개변수의 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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다음 실험실 테스트로 평가: 혈액학: 적혈구, 헤모글로빈, 헤마토크릿, 혈소판, 백혈구, 백혈구 감별, 혈액 화학: 총 단백질, 알부민, 크레아티닌, 시스타틴 C, 크레아틴 포스포키나아제, 혈액 요소 질소, 총 빌리루빈 (직접 및 간접), 알칼리성 포스파타아제, 알라닌 아미노전이효소, 아스파르테이트 아미노전이효소, 포도당, 칼슘, 인, 염화물, 나트륨, 칼륨.
요검사: 비중, pH, 단백질, 포도당, 케톤, 빌리루빈, 적혈구, 백혈구, 상피 세포, 박테리아, 원주, 결정체
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2891일까지
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심전도(ECG)의 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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2891일까지
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활력 징후의 기준선에서 변경
기간: 2891일까지
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활력 징후는 체온, 맥박수, 휴식기 수축기 및 확장기 혈압, 호흡수로 평가됩니다.
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2891일까지
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신경학적 검사에서 기준선으로부터의 변화
기간: 2891일까지
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2891일까지
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뇌척수액(CSF) 및 혈장 누시네르센 농도
기간: 2801일까지
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2801일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 5월 18일
기본 완료 (예상)
2025년 1월 27일
연구 완료 (예상)
2025년 1월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 6일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한