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Um estudo de doses múltiplas de Nusinersen (ISIS 396443) administradas a bebês com atrofia muscular espinhal pré-sintomática e geneticamente diagnosticada (NURTURE)

2 de maio de 2023 atualizado por: Biogen

Um estudo aberto para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses múltiplas de ISIS 396443 entregues por via intratecal a indivíduos com atrofia muscular espinhal pré-sintomática e geneticamente diagnosticada

O objetivo principal do estudo é examinar a eficácia de doses múltiplas de Nusinersen administradas por via intratecal na prevenção ou retardo da necessidade de intervenção respiratória ou morte em bebês com atrofia muscular espinhal (AME) pré-sintomática e geneticamente diagnosticada. Os objetivos secundários deste estudo são examinar os efeitos de Nusinersen em lactentes com AME pré-sintomática e geneticamente diagnosticada.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Alemanha, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Dr. J. P. Garrahan
  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
  • Catar
      • Doha, Catar, 3050
        • Hamad General Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital, Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Milano, Itália, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Peru
      • Ankara, Peru, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Peru, 31755
        • Yeditepe University Medical School Hospital
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 1 mês (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Idade ≤ 6 semanas na primeira dose.
  • Documentação genética da deleção ou mutação do gene homozigoto 5q SMA ou mutação heterozigótica composta.
  • Documentação genética de 2 ou 3 cópias do neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2).
  • Potencial de ação muscular composto ulnar (CMAP) ≥ 1 mV na linha de base.
  • Idade gestacional de 37 a 42 semanas para nascimentos únicos; idade gestacional de 34 a 42 semanas para gêmeos.
  • Atende aos critérios adicionais relacionados ao estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Hipoxemia (saturação de oxigênio <96% acordado ou dormindo sem qualquer oxigênio suplementar ou suporte respiratório).
  • Quaisquer sinais ou sintomas clínicos na Triagem ou imediatamente antes da primeira dosagem (Dia 1) que sejam, na opinião do Investigador, fortemente sugestivos de SMA.
  • Anormalidades clinicamente significativas em parâmetros hematológicos ou de química clínica.
  • Tratamento com um medicamento experimental administrado para o tratamento de agente biológico ou dispositivo de SMA. Qualquer história de terapia genética, tratamento anterior com oligonucleotídeo antisense (ASO) ou transplante de células.
  • Atende aos critérios adicionais relacionados ao estudo.

Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nusinersen
Nusinersen administrado como uma injeção intratecal
Medicamento: Nusinersen
Solução para injeção intratecal
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até a morte ou intervenção respiratória
Prazo: Até o Dia 2891
O tempo será a idade do participante na primeira ocorrência de uma intervenção respiratória ou morte. A intervenção respiratória é definida como ventilação invasiva ou não invasiva por ≥6 horas/dia continuamente por 7 ou mais dias OU traqueostomia.
Até o Dia 2891

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que desenvolveram atrofia muscular espinhal (AME) clinicamente manifestada
Prazo: Aos 13 e 24 meses de idade
Aos 13 e 24 meses de idade
Porcentagem de participantes vivos
Prazo: Aos 13 meses e 2, 3, 4, 5, 6, 7 e 8 anos de idade
Aos 13 meses e 2, 3, 4, 5, 6, 7 e 8 anos de idade
Porcentagem de participantes que atingiram marcos motores avaliados como parte do Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Prazo: Aos 13 e 24 meses de idade
Aos 13 e 24 meses de idade
Porcentagem de participantes que atingiram marcos motores avaliados pelos critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base na escala de função motora do Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base na Escala Motora Funcional de Hammersmith - Expandida (HFMSE)
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Mudança da linha de base em peso para idade/comprimento
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Mudança da linha de base na circunferência da cabeça
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Mudança da linha de base na proporção da circunferência do peito
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base na proporção da circunferência da cabeça para o tórax
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base na proporção da circunferência do braço
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Incidência de eventos adversos (EAs) e/ou eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base nos parâmetros laboratoriais clínicos
Prazo: Até o Dia 2891
Avaliado pelos seguintes exames laboratoriais: Hematologia: glóbulos vermelhos, hemoglobina, hematócrito, plaquetas, glóbulos brancos, diferencial de glóbulos brancos, Química do sangue: proteína total, albumina, creatinina, cistatina C, creatina fosfoquinase, nitrogênio ureico no sangue, bilirrubina total (direta e indireta), fosfatase alcalina, alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, glicose, cálcio, fósforo, cloreto, sódio, potássio. Urinálise: gravidade específica, pH, proteína, glicose, cetonas, bilirrubina, glóbulos vermelhos, glóbulos brancos, células epiteliais, bactérias, cilindros, cristais
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base em eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Alteração da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Até o Dia 2891
Os sinais vitais serão avaliados por: temperatura, pulsação, pressão arterial sistólica e diastólica em repouso e frequência respiratória.
Até o Dia 2891
Mudança da linha de base em exames neurológicos
Prazo: Até o Dia 2891
Até o Dia 2891
Líquido cefalorraquidiano (LCR) e concentrações plasmáticas de Nusinersen
Prazo: Até o Dia 2801
Até o Dia 2801

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de maio de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

27 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

27 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

12 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 232SM201
  • 2014-002098-12 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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