Исследование многократных доз нусинерсена (ISIS 396443), вводимых детям с генетически диагностированной и предсимптомной спинальной мышечной атрофией (NURTURE)
14 мая 2024 г. обновлено: Biogen
Открытое исследование для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики многократных доз ISIS 396443, введенных интратекально субъектам с генетически диагностированной и предсимптомной спинальной мышечной атрофией
Основной целью исследования является изучение эффективности многократных доз Нусинерсена, вводимых интратекально, для предотвращения или отсрочки необходимости респираторного вмешательства или смерти у младенцев с генетически диагностированной и предсимптомной спинальной мышечной атрофией (СМА).
Второстепенными целями этого исследования являются изучение эффектов Нусинерсена у детей раннего возраста с генетически диагностированной и предсимптомной СМА.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Расширенный доступ
Больше недоступно вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Аргентина, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Dr. J. P. Garrahan
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Германия, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Израиль, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Milano, Италия, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
- University of Calgary - Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
-
Doha, Катар, 3050
- Hamad General Hospital
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Health System
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Seattle Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Тайвань, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 6230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Istanbul, Турция, 31755
- Yeditepe University Medical School Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 1 месяц (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Возраст ≤ 6 недель при первой дозе.
- Генетическая документация делеции или мутации гомозиготного гена 5q SMA или сложной гетерозиготной мутации.
- Генетическая документация 2 или 3 копий выживающего двигательного нейрона 2 (SMN2).
- Потенциал действия локтевой сложной мышцы (CMAP) ≥ 1 мВ на исходном уровне.
- Гестационный возраст от 37 до 42 недель для одноплодных родов; срок беременности от 34 до 42 недель для близнецов.
- Соответствовать дополнительным критериям, связанным с обучением.
Ключевые критерии исключения:
- Гипоксемия (насыщение кислородом <96% в состоянии бодрствования или во сне без дополнительного кислорода или респираторной поддержки).
- Любые клинические признаки или симптомы при скрининге или непосредственно перед первым введением дозы (день 1), которые, по мнению исследователя, сильно указывают на СМА.
- Клинически значимые отклонения в гематологических или биохимических показателях.
- Лечение исследуемым препаратом для лечения СМА биологическим агентом или устройством. Любая история генной терапии, предшествующее лечение антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO) или трансплантация клеток.
- Соответствовать дополнительным критериям, связанным с обучением.
Примечание. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Нусинерсен
Нусинерсен вводят в виде интратекальной инъекции.
|
Раствор для интратекального введения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до смерти или респираторного вмешательства
Временное ограничение: До 2891 дня
|
Время будет возрастом участника при первом возникновении респираторного вмешательства или смерти.
Респираторное вмешательство определяется как инвазивная или неинвазивная вентиляция легких в течение ≥6 часов в день непрерывно в течение 7 или более дней ИЛИ трахеостомия.
|
До 2891 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, у которых развилась клинически выраженная спинальная мышечная атрофия (СМА)
Временное ограничение: В 13 и 24 мес.
|
В 13 и 24 мес.
|
|
|
Процент выживших участников
Временное ограничение: В 13 месяцев и в 2, 3, 4, 5, 6, 7 и 8 лет
|
В 13 месяцев и в 2, 3, 4, 5, 6, 7 и 8 лет
|
|
|
Процент участников, достигших двигательных вех, оцененных в рамках неврологического обследования детей в Хаммерсмите (HINE)
Временное ограничение: В 13 и 24 мес.
|
В 13 и 24 мес.
|
|
|
Процент участников, достигших двигательных вех по оценке критериев Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале моторных функций Детского госпиталя Филадельфии для младенцев на нейромышечные расстройства (CHOP INTEND)
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в расширенной шкале функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE)
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем в зависимости от возраста/длины тела
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение окружности головы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение коэффициента окружности грудной клетки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение отношения окружности головы к окружности груди по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение отношения окружности руки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ) и/или серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение клинико-лабораторных параметров по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2891 дня
|
Оценивается с помощью следующих лабораторных анализов: гематология: эритроциты, гемоглобин, гематокрит, тромбоциты, лейкоциты, дифференциал лейкоцитов, биохимический анализ крови: общий белок, альбумин, креатинин, цистатин С, креатинфосфокиназа, азот мочевины крови, общий билирубин (прямая и непрямая), щелочная фосфатаза, аланинаминотрансфераза, аспартатаминотрансфераза, глюкоза, кальций, фосфор, хлориды, натрий, калий.
Анализ мочи: удельный вес, pH, белок, глюкоза, кетоны, билирубин, эритроциты, лейкоциты, эпителиальные клетки, бактерии, цилиндры, кристаллы
|
До 2891 дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем электрокардиограмм (ЭКГ)
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2891 дня
|
Жизненно важные признаки будут оцениваться по: температуре, частоте пульса, систолическому и диастолическому артериальному давлению в покое и частоте дыхания.
|
До 2891 дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в неврологических обследованиях
Временное ограничение: До 2891 дня
|
До 2891 дня
|
|
|
Цереброспинальная жидкость (ЦСЖ) и концентрации Нусинерсена в плазме
Временное ограничение: До 2801 дня
|
До 2801 дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 мая 2015 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 февраля 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 марта 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
12 марта 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- 232SM201
- 2014-002098-12 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Нусинерсен
-
Hospital Israelita Albert EinsteinMinistry of Health, BrazilЗавершенныйСпинальная мышечная атрофияБразилия