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Une étude de doses multiples de Nusinersen (ISIS 396443) administrées à des nourrissons atteints d'amyotrophie spinale génétiquement diagnostiquée et présymptomatique (NURTURE)

2 mai 2023 mis à jour par: Biogen

Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de doses multiples d'ISIS 396443 administrées par voie intrathécale à des sujets atteints d'amyotrophie spinale génétiquement diagnostiquée et présymptomatique

L'objectif principal de l'étude est d'examiner l'efficacité de doses multiples de Nusinersen administrées par voie intrathécale pour prévenir ou retarder la nécessité d'une intervention respiratoire ou la mort chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale (SMA) génétiquement diagnostiquée et présymptomatique. Les objectifs secondaires de cette étude sont d'examiner les effets de Nusinersen chez les nourrissons atteints de SMA génétiquement diagnostiquée et présymptomatique.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Allemagne, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
  • Argentine
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Dr. J. P. Garrahan
  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italie
      • Milano, Italie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Qatar
      • Doha, Qatar, 3050
        • Hamad General Hospital
  • Royaume-Uni
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turquie, 31755
        • Yeditepe University Medical School Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • David Geffen School of Medicine
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital, Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Seattle Children's Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 1 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Âge ≤ 6 semaines à la première dose.
  • Documentation génétique de la délétion ou de la mutation du gène homozygote 5q SMA ou de la mutation hétérozygote composée.
  • Documentation génétique de 2 ou 3 copies du neurone moteur de survie 2 (SMN2).
  • Potentiel d'action du muscle composé ulnaire (CMAP) ≥ 1 mV au départ.
  • Âge gestationnel de 37 à 42 semaines pour les naissances uniques ; âge gestationnel de 34 à 42 semaines pour les jumeaux.
  • Répondre à des critères supplémentaires liés à l'étude.

Critères d'exclusion clés :

  • Hypoxémie (saturation en oxygène <96 % éveillé ou endormi sans oxygène supplémentaire ni assistance respiratoire).
  • Tout signe ou symptôme clinique lors du dépistage ou immédiatement avant le premier dosage (Jour 1) qui, de l'avis de l'investigateur, suggère fortement la SMA.
  • Anomalies cliniquement significatives des paramètres hématologiques ou chimiques cliniques.
  • Traitement avec un médicament expérimental administré pour le traitement d'un agent biologique ou d'un dispositif SMA. Tout antécédent de thérapie génique, de traitement antérieur par oligonucléotide antisens (ASO) ou de transplantation cellulaire.
  • Répondre à des critères supplémentaires liés à l'étude.

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nusinersen
Nusinersen administré par injection intrathécale
Médicament: Nusinersen
Solution pour injection intrathécale
Autres noms:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai avant la mort ou intervention respiratoire
Délai: Jusqu'au jour 2891
Le temps sera l'âge du participant lors de la première occurrence d'une intervention respiratoire ou du décès. L'intervention respiratoire est définie comme une ventilation invasive ou non invasive pendant ≥6 heures/jour en continu pendant 7 jours ou plus OU une trachéotomie.
Jusqu'au jour 2891

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants développant une amyotrophie spinale (SMA) cliniquement manifestée
Délai: A 13 et 24 mois
A 13 et 24 mois
Pourcentage de participants vivants
Délai: A 13 mois, et à 2, 3, 4, 5, 6, 7 et 8 ans
A 13 mois, et à 2, 3, 4, 5, 6, 7 et 8 ans
Pourcentage de participants ayant atteint des étapes motrices évaluées dans le cadre du Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Délai: A 13 et 24 mois
A 13 et 24 mois
Pourcentage de participants qui ont atteint des étapes motrices telles qu'évaluées par les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle de la fonction motrice CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders)
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - Étendue (HFMSE)
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement de poids par rapport à l'âge/taille par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement de la ligne de base dans la circonférence de la tête
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base du rapport de circonférence thoracique
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base du rapport circonférence tête/poitrine
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base du ratio de circonférence du bras
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Incidence des événements indésirables (EI) et/ou des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'au jour 2891
Évalué par les tests de laboratoire suivants : Hématologie : globules rouges, hémoglobine, hématocrite, plaquettes, globules blancs, différentiel de globules blancs, Chimie sanguine : protéines totales, albumine, créatinine, cystatine C, créatine phosphokinase, azote uréique du sang, bilirubine totale (directe et indirecte), phosphatase alcaline, alanine aminotransférase, aspartate aminotransférase, glucose, calcium, phosphore, chlorure, sodium, potassium. Analyse d'urine : gravité spécifique, pH, protéines, glucose, cétones, bilirubine, globules rouges, globules blancs, cellules épithéliales, bactéries, cylindres, cristaux
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base dans les électrocardiogrammes (ECG)
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport à la ligne de base dans les signes vitaux
Délai: Jusqu'au jour 2891
Les signes vitaux seront évalués par : la température, le pouls, la pression artérielle systolique et diastolique au repos et la fréquence respiratoire.
Jusqu'au jour 2891
Changement par rapport au départ dans les examens neurologiques
Délai: Jusqu'au jour 2891
Jusqu'au jour 2891
Liquide céphalo-rachidien (LCR) et concentrations plasmatiques de Nusinersen
Délai: Jusqu'au jour 2801
Jusqu'au jour 2801

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mai 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

27 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

27 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2015

Première publication (Estimation)

12 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 232SM201
  • 2014-002098-12 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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