Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af flere doser af Nusinersen (ISIS 396443) leveret til spædbørn med genetisk diagnosticeret og præsymptomatisk spinal muskelatrofi (NURTURE)

2. maj 2023 opdateret af: Biogen

En åben-label undersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af multiple doser af ISIS 396443 leveret intratekalt til forsøgspersoner med genetisk diagnosticeret og præsymptomatisk spinal muskelatrofi

Det primære formål med undersøgelsen er at undersøge effektiviteten af ​​flere doser af Nusinersen administreret intrathekalt til at forebygge eller forsinke behovet for respiratorisk indgreb eller død hos spædbørn med genetisk diagnosticeret og præsymptomatisk spinal muskelatrofi (SMA). Sekundære formål med denne undersøgelse er at undersøge virkningerne af Nusinersen hos spædbørn med genetisk diagnosticeret og præsymptomatisk SMA.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Dr. J. P. Garrahan
  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital, Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkun, 31755
        • Yeditepe University Medical School Hospital
  • Qatar
      • Doha, Qatar, 3050
        • Hamad General Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 måned (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Alder ≤ 6 uger ved første dosis.
  • Genetisk dokumentation af 5q SMA homozygot gen deletion eller mutation eller sammensat heterozygot mutation.
  • Genetisk dokumentation af 2 eller 3 kopier af overlevelsesmotorneuron 2 (SMN2).
  • Ulnart sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP) ≥ 1 mV ved baseline.
  • Svangerskabsalder på 37 til 42 uger for singletonfødsler; gestationsalder på 34 til 42 uger for tvillinger.
  • Opfyld yderligere undersøgelsesrelaterede kriterier.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Hypoxæmi (iltmætning <96 % vågen eller sovende uden supplerende ilt eller åndedrætsstøtte).
  • Eventuelle kliniske tegn eller symptomer ved screening eller umiddelbart før den første dosering (dag 1), som efter investigators mening stærkt tyder på SMA.
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi eller klinisk kemiske parametre.
  • Behandling med et forsøgslægemiddel givet til behandling af SMA biologisk agens eller enhed. Enhver historie med genterapi, tidligere antisense oligonukleotid (ASO) behandling eller celletransplantation.
  • Opfyld yderligere undersøgelsesrelaterede kriterier.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nusinersen
Nusinersen administreret som en intrathekal injektion
Medicin: Nusinersen
Opløsning til intrathekal injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til død eller respiratorisk indgreb
Tidsramme: Op til dag 2891
Tidspunktet vil være deltagerens alder ved den første forekomst af enten et respirationsindgreb eller dødsfald. Respiratorisk intervention er defineret som invasiv eller non-invasiv ventilation i ≥6 timer/dag kontinuerligt i 7 eller flere dage ELLER trakeostomi.
Op til dag 2891

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der udvikler klinisk manifesteret spinal muskelatrofi (SMA)
Tidsramme: Ved 13 og 24 måneders alderen
Ved 13 og 24 måneders alderen
Procentdel af deltagere i live
Tidsramme: Ved 13 måneder og 2, 3, 4, 5, 6, 7 og 8 år
Ved 13 måneder og 2, 3, 4, 5, 6, 7 og 8 år
Procentdel af deltagere, der nåede motoriske milepæle vurderet som en del af Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Tidsramme: Ved 13 og 24 måneders alderen
Ved 13 og 24 måneders alderen
Procentdel af deltagere, der nåede motoriske milepæle som vurderet af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) motorisk funktionsskala
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i vægt for alder/længde
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i hovedomkreds
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i forholdet mellem brystomkreds
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Skift fra baseline i forholdet mellem hoved og brystomkreds
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i armomkredsforhold
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) og/eller alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Op til dag 2891
Vurderet ved følgende laboratorietests: Hæmatologi: røde blodlegemer, hæmoglobin, hæmatokrit, blodplader, hvide blodlegemer, hvide blodlegemer differential, Blodkemi: totalt protein, albumin, kreatinin, cystatin C, kreatinphosphokinase, blodurinstofnitrogen, total bilirubin (direkte og indirekte), alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, glucose, calcium, fosfor, chlorid, natrium, kalium. Urinalyse: vægtfylde, pH, protein, glucose, ketoner, bilirubin, røde blodlegemer, hvide blodlegemer, epitelceller, bakterier, afstøbninger, krystaller
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Skift fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Op til dag 2891
Vitalt tegn vil blive vurderet ved: temperatur, puls, hvile systolisk og diastolisk blodtryk og respirationsfrekvens.
Op til dag 2891
Ændring fra baseline i neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Op til dag 2891
Op til dag 2891
Cerebrospinalvæske (CSF) og Nusinersen-koncentrationer i plasma
Tidsramme: Op til dag 2801
Op til dag 2801

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

27. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

27. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2015

Først opslået (Skøn)

12. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232SM201
  • 2014-002098-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner