확장 액세스 Metreleptin 연구

포함 기준:

1. 서명된 서면 동의서

   a) 프로그램 절차를 수행하기 전에 프로그램의 세부 사항을 환자에게 설명하고 환자에게 서면 동의서를 제공하여 읽을 수 있도록 합니다. 환자가 프로그램 참여에 동의하는 경우, 프로그램 담당자가 참석한 가운데 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입하여 동의를 표시합니다.

2. 표적 집단

   1. 프로그램에서 요구하는 방문 및 절차를 준수할 수 있는 능력
   2. 연구 FHA101/MB002-002에 이전에 등록

   3. 의사가 확인한 부분 지방이영양증이 있고 베이스라인 값에서 메트렐렙틴 치료의 마지막 해(1년 이상의 치료를 받는 경우)에 입증된 다음 대사 기준에 따라 메트렐렙틴 치료의 이점이 있다는 증거가 있습니다.

      • TG 감소 ≥ 30% 또는
      • HbA1c 감소 ≥ 1% 또는
      • 인슐린 요구량의 감소 ≥ 40% 또는
      • 췌장염 에피소드의 감소 또는
      • 지방간염 개선 또는
      • 메트렐렙틴을 중단하면 대사 매개변수가 현저하게 악화됨

3. 연령 및 생식 상태

   1. 생후 6개월 이상 남녀
   2. 가임 여성(WOCBP)은 연구 약물을 다시 시작하기 전 24시간 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사(최소 민감도 25 IU/L 또는 동등한 HCG 단위)가 음성이어야 합니다.
   3. 여성은 모유 수유를 해서는 안 됩니다.
   4. WOCBP는 치료 완료 후 총 6개월 동안 메트렐렙틴 치료 기간 + 메트렐렙틴 5반감기 + 30일(배란 주기 기간) 동안 피임 방법에 대한 지침을 따르는 데 동의해야 합니다.
   5. WOCBP로 성생활을 하는 남성은 메트렐렙틴 치료 기간 + 메트렐렙틴 5반감기 + 90일(정자 교체 기간) 동안 총 3개월 동안 피임 방법에 대한 지침을 준수하는 데 동의해야 합니다. -치료완료.

제외 기준:

1. 대상 질병 예외

   a) 후천성 지방이영양증 및 임상적으로 유의한 혈액학적 이상(예: 호중구감소증 및/또는 림프절병증)이 있음

2. 병력 및 동시 질병

   1. 전신 지방이영양증 진단을 받았습니다.
   2. HIV 감염 진단을 받았습니다.
   3. 메트렐렙틴 치료에 대한 위험/이득 비율 및/또는 환자의 개인 복지에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 의학적 상태가 있음(주치의가 판단함)
   4. 알려진 감염성 간 질환이 있음
   5. 대장균 유래 단백질에 대한 알려진 알레르기 또는 메트렐렙틴 치료 성분에 대한 과민증이 있는 경우

3. 기타 제외 기준

   1. 비자발적으로 수감된 죄수 또는 환자.
   2. 정신 질환 또는 신체 질환(예: 전염병) 치료를 위해 강제 구금된 환자.