Uitgebreide Access Metreleptine-studie

Inclusiecriteria:

1. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

   a) Voordat er programmaprocedures worden uitgevoerd, worden de details van het programma aan de patiënt beschreven en krijgt de patiënt een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument om te lezen. Als de patiënt ermee instemt om deel te nemen aan het programma, zal toestemming worden gegeven door ondertekening en datering van het geïnformeerde toestemmingsdocument in aanwezigheid van programmapersoneel.

2. Doelpopulatie

   1. Mogelijkheid om te voldoen aan bezoeken en procedures vereist door het programma
   2. Eerder ingeschreven in studie FHA101/MB002-002

   3. Heeft door een arts bevestigde partiële lipodystrofie en had bewijs van voordeel bij behandeling met metreleptine op basis van de volgende metabole criteria die werden aangetoond in het laatste jaar van de behandeling met metreleptine (indien behandeld gedurende 1 jaar) ten opzichte van de uitgangswaarden:

      • TG-reductie ≥ 30% OF
      • HbA1c-verlaging ≥ 1% OF
      • Daling van de insulinebehoefte ≥ 40% OF
      • Afname van episodes van pancreatitis OF
      • Verbetering van steatohepatitis OF
      • Stopzetting van metreleptine leidde tot een duidelijke verslechtering van de metabole parameters

3. Leeftijd en reproductieve status

   1. Man of vrouw, ouder dan 6 maanden
   2. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve serum- of urine-zwangerschapstest hebben (minimale gevoeligheid 25 IE/L of equivalente HCG-eenheden) binnen 24 uur voorafgaand aan het hervatten van het onderzoeksgeneesmiddel.
   3. Vrouwen mogen geen borstvoeding geven
   4. WOCBP moet ermee instemmen de instructies voor anticonceptiemethode(n) op te volgen voor de duur van de behandeling met metreleptine plus 5 halfwaardetijden van metreleptine plus 30 dagen (duur van de ovulatoire cyclus) voor een totaal van 6 maanden na voltooiing van de behandeling.
   5. Mannen die seksueel actief zijn met WOCBP moeten ermee instemmen de instructies voor anticonceptiemethode(n) op te volgen gedurende de behandeling met metreleptine plus 5 halfwaardetijden van de metreleptine plus 90 dagen (duur van spermaturnover) gedurende in totaal 3 maanden na - voltooiing van de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

1. Target ziekte-uitzonderingen

   a) Heeft verworven lipodystrofie en klinisch significante hematologische afwijkingen (zoals neutropenie en/of lymfadenopathie)

2. Medische geschiedenis en gelijktijdige ziekten

   1. Is gediagnosticeerd met gegeneraliseerde lipodystrofie
   2. Is gediagnosticeerd met HIV-infectie
   3. Heeft een klinisch significante medische aandoening die mogelijk van invloed kan zijn op de risico/batenverhouding voor behandeling met metreleptine en/of het persoonlijk welzijn van de patiënt, zoals beoordeeld door de primaire behandelend arts
   4. Heeft een bekende infectieuze leverziekte
   5. Heeft een bekende allergie voor van E. coli afgeleide eiwitten of overgevoeligheid voor een onderdeel van de behandeling met metreleptine

3. Andere uitsluitingscriteria

   1. Gevangenen of patiënten die onvrijwillig zijn opgesloten.
   2. Patiënten die gedwongen worden vastgehouden voor behandeling van een psychiatrische of lichamelijke (bijv. infectieziekte) ziekte.