Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Metreleptinstudie med utökad åtkomst

29 januari 2026 uppdaterad av: Elif Oral, University of Michigan

Utökad tillgång för användning av Metreleptin hos patienter med partiell lipodystrofi associerad med diabetes mellitus eller hypertriglyceridemi

Metreleptin godkändes i USA som komplement till diet som ersättningsterapi för att behandla komplikationerna av leptinbrist hos patienter med medfödd eller förvärvad generaliserad lipodystrofi i februari 2014. Godkännandet baserades på resultat som erhållits i två öppna, utredarsponsrade studier (Studier 991265 och 20010769) utförda vid National Institutes of Health (NIH) för att utvärdera säkerheten och effekten av metreleptinbehandling hos patienter med lipodystrofi och 1 behandling IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) utförd av Bristol-Myers Squibb på uppdrag av AstraZeneca (BMS/AZ) hos patienter med diabetes mellitus och/eller hypertriglyceridemi relaterad till lipodystrofi. Dessa studier inkluderade patienter med lipodsytrofi inklusive både generaliserad och partiell lipodystrofi. Även om godkännandet för försäljning begränsade indikationen till patienter med generaliserad lipodystrofi, uppnåddes betydande kliniska fördelar hos en undergrupp av patienter med partiell lipodystrofi, och dessa patienter från FHA101/MB002-002 utgör grunden för begäran om pågående behandling under utökad tillgång.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Leptin är ett naturligt förekommande hormon och en viktig regulator av energihomeostas och andra olika fysiologiska funktioner. Cirkulerande nivåer av leptin korrelerar nära med mängden närvarande fettvävnad. Metreleptin, en rekombinant analog av humant leptin, är en polypeptid med 147 aminosyror som skiljer sig från den humana leptinsekvensen genom ytterligare 1 aminosyra, metionin, belägen vid den aminoterminala änden. Metreleptin har samma fysiologiska effekter som leptin, inklusive reglering av energihomeostas och metabolisk funktion.

Patientgruppen som omfattas av denna inlämning med utökad tillgång har visat bevis på klinisk nytta av behandling med metreleptin i den kliniska studien FHA101/MB002-002 och behöver utökad tillgång för att fortsätta behandlingen utan avbrott.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Individuella patienter

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Tillgängligt
        • University of Michigan

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat skriftligt informerat samtycke

    a) Innan några programprocedurer utförs kommer detaljerna i programmet att beskrivas för patienten och patienten kommer att ges ett skriftligt informerat samtycke att läsa. Om patienten samtycker till att delta i programmet indikeras samtycke genom att underteckna och datera det informerade samtyckesdokumentet i närvaro av programpersonal.

  2. Målgrupp

    1. Förmåga att följa besök och procedurer som krävs av programmet
    2. Tidigare inskriven i studie FHA101/MB002-002

    3. Har läkare bekräftat partiell lipodystrofi och hade bevis på nytta med metreleptinbehandling baserat på följande metabola kriterier som visats under det senaste året av metreleptinbehandling (om på behandling över 1 år) från baslinjevärden:

      • TG-reduktion ≥ 30 % ELLER
      • HbA1c-reduktion ≥ 1 % ELLER
      • Minskad insulinbehov ≥ 40 % ELLER
      • Minskning av episoder av pankreatit ELLER
      • Förbättring av steatohepatit OR
      • Utsättning av metreleptin ledde till markant försämring av metabola parametrar

  3. Ålder och reproduktiv status

    1. Man eller kvinna, över 6 månader
    2. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest (minsta känslighet 25 IE/L eller motsvarande enheter HCG) inom 24 timmar före återstart av studieläkemedlet.
    3. Kvinnor får inte amma
    4. WOCBP måste gå med på att följa instruktionerna för preventivmetod(er) under behandlingstiden med metreleptin plus 5 halveringstider av metreleptin plus 30 dagar (längden på ägglossningscykeln) i totalt 6 månader efter avslutad behandling.
    5. Män som är sexuellt aktiva med WOCBP måste gå med på att följa instruktionerna för preventivmetod(er) under hela behandlingen med metreleptin plus 5 halveringstider av metreleptin plus 90 dagar (varaktighet av spermieomsättning) i totalt 3 månader efter - avslutad behandling.

Exklusions kriterier:

  1. Undantag för målsjukdomar

    a) Har förvärvat lipodystrofi och kliniskt signifikanta hematologiska avvikelser (som neutropeni och/eller lymfadenopati)

  2. Medicinsk historia och samtidiga sjukdomar

    1. Har fått diagnosen generaliserad lipodystrofi
    2. Har fått diagnosen HIV-infektion
    3. Har ett kliniskt signifikant medicinskt tillstånd som potentiellt kan påverka risk/nytta-förhållandet för metreleptinbehandling och/eller patientens personliga välbefinnande, enligt bedömningen av den primära behandlande läkaren
    4. Har känd smittsam leversjukdom
    5. Har känd allergi mot E. coli-härledda proteiner eller överkänslighet mot någon komponent i metreleptinbehandling

  3. Andra uteslutningskriterier

    1. Fångar eller patienter som är ofrivilligt fängslade.
    2. Patienter som är tvångsfängslade för behandling av antingen en psykiatrisk eller fysisk (t.ex. infektionssjukdom) sjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Michigan

Utredare

  • Huvudutredare: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2015

Första postat (Beräknad)

1 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HUM00094843

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera