Expanded Access Metreleptin Study
Laajennettu pääsy metreleptiinin käyttöön potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia, joka liittyy diabetekseen tai hypertriglyseridemiaan
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Leptiini on luonnossa esiintyvä hormoni ja tärkeä energian homeostaasin ja muiden monipuolisten fysiologisten toimintojen säätelijä. Leptiinin kiertävät tasot korreloivat läheisesti läsnä olevan rasvakudoksen määrän kanssa. Metreleptiini, ihmisen leptiinin rekombinanttianalogi, on 147 aminohapon polypeptidi, joka eroaa ihmisen leptiinisekvenssistä 1 lisäaminohapolla, metioniinilla, joka sijaitsee aminoterminaalisessa päässä. Metreleptiinillä on samat fysiologiset vaikutukset kuin leptiinillä, mukaan lukien energian homeostaasin ja metabolisen toiminnan säätely.
Potilasryhmä, joka kattaa tämän laajennetun hakemuksen, on osoittanut kliinistä hyötyä metreleptiinihoidosta kliinisessä tutkimuksessa FHA101/MB002-002, ja se tarvitsee laajennettua pääsyä jatkaakseen hoitoa keskeytyksettä.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Yksittäiset potilaat
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Saatavilla
- University of Michigan
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
a) Ennen kuin ohjelman toimenpiteitä suoritetaan, ohjelman yksityiskohdat kuvataan potilaalle ja potilaalle annetaan kirjallinen suostumusasiakirja luettavaksi. Jos potilas suostuu osallistumaan ohjelmaan, suostumus ilmaistaan allekirjoittamalla ja päiväyksellä tietoisen suostumusasiakirjan ohjelman henkilökunnan läsnä ollessa.
Kohdeväestö
- Kyky noudattaa ohjelman edellyttämiä vierailuja ja menettelyjä
- Aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen FHA101/MB002-002
Hänellä on lääkärin vahvistama osittainen lipodystrofia ja hänellä on todisteita metreleptiinihoidon hyödystä seuraavien metabolisten kriteerien perusteella, jotka on osoitettu metreleptiinihoidon viimeisen vuoden aikana (jos hoito on kestänyt yli 1 vuoden) lähtöarvoista:
- TG:n lasku ≥ 30 % TAI
- HbA1c:n lasku ≥ 1 % TAI
- Insuliinitarpeen väheneminen ≥ 40 % TAI
- Haimatulehdusjaksojen väheneminen TAI
- Steatohepatiitin paraneminen TAI
- Metreleptiinin lopettaminen johti metabolisten parametrien huomattavaan huononemiseen
Ikä ja lisääntymistila
- Mies tai nainen, yli 6 kuukauden ikäinen
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti (minimiherkkyys 25 IU/L tai vastaava HCG-yksikkö) 24 tunnin sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista uudelleen.
- Naiset eivät saa imettää
- WOCBP:n on suostuttava noudattamaan ehkäisymenetelmiä koskevia ohjeita metreleptiinihoidon ja metreleptiinin 5 puoliintumisajan sekä 30 päivän ajan (ovulaatiosyklin kesto) yhteensä 6 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.
- Miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia WOCBP:n kanssa, on suostuttava noudattamaan ehkäisymenetelmiä koskevia ohjeita metreleptiinihoidon ajan plus 5 metreleptiinin puoliintumisaika plus 90 päivää (siittiöiden vaihtuvuuden kesto) yhteensä 3 kuukauden ajan. -hoidon päättyminen.
Poissulkemiskriteerit:
Kohdetautipoikkeukset
a) hänellä on lipodystrofia ja kliinisesti merkittäviä hematologisia poikkeavuuksia (kuten neutropeniaa ja/tai lymfadenopatiaa)
Lääketieteellinen historia ja samanaikaiset sairaudet
- Hänellä on diagnosoitu yleistynyt lipodystrofia
- Hänellä on diagnosoitu HIV-infektio
- hänellä on kliinisesti merkittävä sairaus, joka saattaa vaikuttaa metreleptiinihoidon riski/hyöty-suhteeseen ja/tai potilaan henkilökohtaiseen hyvinvointiin ensisijaisen hoitavan lääkärin arvioiden mukaan
- Hänellä on tiedossa tarttuva maksasairaus
- Hänellä on tunnettu allergia E. coli -peräisille proteiineille tai yliherkkyys jollekin metreleptiinihoidon aineosalle
Muut poissulkemiskriteerit
- Vangit tai potilaat, jotka on vangittu tahattomasti.
- Potilaat, jotka on otettu säilöön joko psykiatrisen tai fyysisen (esim. tartuntataudin) sairauden vuoksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elif A Oral, MD, University of Michigan
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HUM00094843
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Familiaalinen osittainen lipodystrofia
-
University of Alabama at BirminghamValmisREM-unikäyttäytymishäiriö | Liikehäiriöt (mukaan lukien parkinsonismi) | Tremor Familial Essential, 1Yhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Yhdysvallat