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Studio ad accesso esteso sulla metreleptina

29 gennaio 2026 aggiornato da: Elif Oral, University of Michigan

Accesso ampliato per l'uso di metreleptina in pazienti con lipodistrofia parziale associata a diabete mellito o ipertrigliceridemia

La metreleptina è stata approvata negli Stati Uniti in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita nel febbraio 2014. L'approvazione si è basata sui risultati ottenuti in 2 studi in aperto sponsorizzati dallo sperimentatore (studi 991265 e 20010769) condotti presso il National Institutes of Health (NIH) per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con metreleptina in pazienti con lipodistrofia e 1 trattamento IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) condotto da Bristol-Myers Squibb per conto di AstraZeneca (BMS/AZ) in pazienti con diabete mellito e/o ipertrigliceridemia correlata alla lipodistrofia. Questi studi hanno arruolato pazienti con lipodistrofia, inclusa la lipodistrofia sia generalizzata che parziale. Sebbene l'autorizzazione all'immissione in commercio abbia limitato l'indicazione ai pazienti con lipodistrofia generalizzata, è stato ottenuto un beneficio clinico significativo in un sottogruppo di pazienti con lipodistrofia parziale e questi pazienti da FHA101/MB002-002 costituiscono la base della richiesta di trattamento in corso con accesso allargato.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La leptina è un ormone presente in natura e un importante regolatore dell'omeostasi energetica e di altre diverse funzioni fisiologiche. I livelli circolanti di leptina sono strettamente correlati alla quantità di tessuto adiposo presente. La metreleptina, un analogo ricombinante della leptina umana, è un polipeptide di 147 amminoacidi che differisce dalla sequenza della leptina umana per un ulteriore amminoacido, la metionina, situato all'estremità ammino-terminale. La metreleptina ha gli stessi effetti fisiologici della leptina, compresa la regolazione dell'omeostasi energetica e della funzione metabolica.

Il gruppo di pazienti coperto da questa richiesta di accesso ampliato ha dimostrato evidenza di beneficio clinico dal trattamento con metreleptina nello studio clinico FHA101/MB002-002 e necessita di un accesso ampliato per continuare il trattamento senza interruzioni.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Singoli pazienti

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • A disposizione
        • University of Michigan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto firmato

    a) Prima che venga eseguita qualsiasi procedura del programma, i dettagli del programma saranno descritti al paziente e al paziente verrà fornito un documento di consenso informato scritto da leggere. Se il paziente acconsente a partecipare al programma, il consenso sarà indicato mediante firma e data del documento di consenso informato alla presenza del personale del programma.

  2. Popolazione obiettivo

    1. Capacità di rispettare le visite e le procedure richieste dal programma
    2. Precedentemente arruolato nello studio FHA101/MB002-002

    3. Ha una lipodistrofia parziale confermata dal medico e ha avuto evidenza di beneficio con il trattamento con metreleptina sulla base dei seguenti criteri metabolici dimostrati nell'ultimo anno di trattamento con metreleptina (se in trattamento da più di 1 anno) rispetto ai valori basali:

      • Riduzione dei TG ≥ 30% OPPURE
      • Riduzione di HbA1c ≥ 1% OPPURE
      • Diminuzione del fabbisogno di insulina ≥ 40% OR
      • Diminuzione degli episodi di pancreatite OPPURE
      • Miglioramento della steatoepatite OR
      • La sospensione della metreleptina ha portato a un marcato peggioramento dei parametri metabolici

  3. Età e stato riproduttivo

    1. Maschio o femmina, di età superiore ai 6 mesi
    2. Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo (sensibilità minima 25 UI/L o unità equivalenti di HCG) entro 24 ore prima del riavvio del farmaco in studio.
    3. Le donne non devono allattare
    4. Il WOCBP deve accettare di seguire le istruzioni per il/i metodo/i di contraccezione per la durata del trattamento con metreleptina più 5 emivite di metreleptina più 30 giorni (durata del ciclo ovulatorio) per un totale di 6 mesi dopo il completamento del trattamento.
    5. Gli uomini sessualmente attivi con WOCBP devono accettare di seguire le istruzioni per i metodi contraccettivi per la durata del trattamento con metreleptina più 5 emivite della metreleptina più 90 giorni (durata del turnover dello sperma) per un totale di 3 mesi post - completamento del trattamento.

Criteri di esclusione:

  1. Eccezioni per malattie bersaglio

    a) Ha acquisito lipodistrofia e anomalie ematologiche clinicamente significative (come neutropenia e/o linfoadenopatia)

  2. Storia medica e malattie concomitanti

    1. Le è stata diagnosticata una lipodistrofia generalizzata
    2. È stata diagnosticata l'infezione da HIV
    3. Ha una condizione medica clinicamente significativa che potrebbe potenzialmente influenzare il rapporto rischio/beneficio per il trattamento con metreleptina e/o il benessere personale del paziente, come giudicato dal medico curante primario
    4. Ha conosciuto una malattia epatica infettiva
    5. Ha allergie note alle proteine ​​derivate da E. coli o ipersensibilità a qualsiasi componente del trattamento con metreleptina

  3. Altri criteri di esclusione

    1. Detenuti o pazienti incarcerati involontariamente.
    2. Pazienti che sono detenuti forzatamente per il trattamento di una malattia psichiatrica o fisica (ad es. malattia infettiva).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Michigan

Investigatori

  • Investigatore principale: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

1 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HUM00094843

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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