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Metreleptin-Studie mit erweitertem Zugang

29. Januar 2026 aktualisiert von: Elif Oral, University of Michigan

Erweiterter Zugang für die Verwendung von Metreleptin bei Patienten mit partieller Lipodystrophie in Verbindung mit Diabetes mellitus oder Hypertriglyceridämie

Metreleptin wurde in den USA im Februar 2014 als Ergänzung zu einer Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie zugelassen. Die Zulassung basierte auf den Ergebnissen von 2 offenen, Prüfer-gesponserten Studien (Studien 991265 und 20010769), die an den National Institutes of Health (NIH) durchgeführt wurden, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Metreleptin bei Patienten mit Lipodystrophie und 1 Behandlung mit IND zu bewerten (FHA101/MB002-002/MB002-002) durchgeführt von Bristol-Myers Squibb im Auftrag von AstraZeneca (BMS/AZ) bei Patienten mit Diabetes mellitus und/oder Hypertriglyceridämie im Zusammenhang mit Lipodystrophie. Diese Studien umfassten Patienten mit Lipodystrophie, einschließlich sowohl generalisierter als auch partieller Lipodystrophie. Obwohl die Marktzulassung die Indikation auf Patienten mit generalisierter Lipodystrophie beschränkte, wurde bei einer Untergruppe von Patienten mit partieller Lipodystrophie ein bedeutender klinischer Nutzen erzielt, und diese Patienten aus FHA101/MB002-002 bilden die Grundlage für den Antrag auf fortlaufende Behandlung unter erweitertem Zugang.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Leptin ist ein natürlich vorkommendes Hormon und ein wichtiger Regulator der Energiehomöostase und anderer verschiedener physiologischer Funktionen. Zirkulierende Leptinspiegel korrelieren eng mit der Menge an vorhandenem Fettgewebe. Metreleptin, ein rekombinantes Analogon von menschlichem Leptin, ist ein 147 Aminosäuren langes Polypeptid, das sich von der menschlichen Leptinsequenz durch eine zusätzliche Aminosäure, Methionin, am aminoterminalen Ende unterscheidet. Metreleptin hat die gleichen physiologischen Wirkungen wie Leptin, einschließlich der Regulierung der Energiehomöostase und der Stoffwechselfunktion.

Die Patientengruppe, die unter diesen erweiterten Zugangsantrag fällt, hat in der klinischen Studie FHA101/MB002-002 einen klinischen Nutzen der Behandlung mit Metreleptin nachgewiesen und benötigt einen erweiterten Zugang, um die Behandlung ohne Unterbrechung fortzusetzen.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Einzelne Patienten

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Verfügbar
        • University of Michigan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung

    a) Bevor Programmverfahren durchgeführt werden, werden dem Patienten die Einzelheiten des Programms beschrieben und der Patient erhält eine schriftliche Einverständniserklärung zum Lesen. Wenn der Patient der Teilnahme an dem Programm zustimmt, wird seine Zustimmung durch Unterzeichnung und Datierung des Einwilligungsdokuments in Anwesenheit des Programmpersonals angezeigt.

  2. Zielbevölkerung

    1. Fähigkeit, die vom Programm geforderten Besuche und Verfahren einzuhalten
    2. Zuvor in die Studie FHA101/MB002-002 eingeschrieben

    3. Hat eine ärztlich bestätigte partielle Lipodystrophie und hatte einen Nachweis des Nutzens einer Metreleptin-Behandlung basierend auf den folgenden metabolischen Kriterien, die innerhalb des letzten Jahres der Metreleptin-Behandlung (bei Behandlung über 1 Jahr) gegenüber den Ausgangswerten nachgewiesen wurden:

      • TG-Reduktion ≥ 30 % ODER
      • HbA1c-Reduktion ≥ 1 % ODER
      • Abnahme des Insulinbedarfs ≥ 40 % ODER
      • Abnahme der Pankreatitis-Episoden ODER
      • Besserung bei Steatohepatitis ODER
      • Das Absetzen von Metreleptin führte zu einer deutlichen Verschlechterung der Stoffwechselparameter

  3. Alter und Fortpflanzungsstatus

    1. Männlich oder weiblich, älter als 6 Monate
    2. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen innerhalb von 24 Stunden vor der Wiederaufnahme des Studienmedikaments einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest (Mindestempfindlichkeit 25 IE / l oder äquivalente Einheiten von HCG) haben.
    3. Frauen dürfen nicht stillen
    4. WOCBP muss zustimmen, die Anweisungen für Verhütungsmethoden für die Dauer der Behandlung mit Metreleptin plus 5 Halbwertszeiten von Metreleptin plus 30 Tage (Dauer des Ovulationszyklus) für insgesamt 6 Monate nach Abschluss der Behandlung zu befolgen.
    5. Männer, die mit WOCBP sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, die Anweisungen für Verhütungsmethoden für die Dauer der Behandlung mit Metreleptin plus 5 Halbwertszeiten von Metreleptin plus 90 Tage (Dauer des Spermienumsatzes) für insgesamt 3 Monate nach der Behandlung zu befolgen - Behandlungsabschluss.

Ausschlusskriterien:

  1. Ausnahmen von Zielkrankheiten

    a) Hat eine erworbene Lipodystrophie und klinisch signifikante hämatologische Anomalien (wie Neutropenie und/oder Lymphadenopathie)

  2. Anamnese und Begleiterkrankungen

    1. Es wurde eine generalisierte Lipodystrophie diagnostiziert
    2. Es wurde eine HIV-Infektion diagnostiziert
    3. Hat eine klinisch signifikante Erkrankung, die das Nutzen-Risiko-Verhältnis für die Behandlung mit Metreleptin und/oder das persönliche Wohlbefinden des Patienten nach Einschätzung des primär behandelnden Arztes beeinträchtigen könnte
    4. Hat eine bekannte infektiöse Lebererkrankung
    5. Hat bekannte Allergien gegen von E. coli stammende Proteine ​​oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Metreleptin-Behandlung

  3. Andere Ausschlusskriterien

    1. Gefangene oder Patienten, die unfreiwillig inhaftiert sind.
    2. Patienten, die zur Behandlung einer psychiatrischen oder körperlichen (z. B. Infektionskrankheit) Krankheit zwangsverwahrt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Michigan

Ermittler

  • Hauptermittler: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. März 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HUM00094843

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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