Kiterjesztett hozzáférésű metreleptin vizsgálat
Kiterjesztett hozzáférés a metreleptin használatához cukorbetegséggel vagy hipertrigliceridémiával összefüggő részleges lipodystrophiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A leptin egy természetesen előforduló hormon, és fontos szabályozója az energiahomeosztázisnak és más különféle élettani funkcióknak. A leptin keringési szintje szorosan összefügg a jelenlévő zsírszövet mennyiségével. A metreleptin, a humán leptin rekombináns analógja, egy 147 aminosavból álló polipeptid, amely egy további aminosavval, a metioninnal különbözik a humán leptin szekvenciától, amely az amino-terminális végén található. A metreleptinnek ugyanolyan élettani hatásai vannak, mint a leptinnek, beleértve az energiahomeosztázis szabályozását és az anyagcsere-funkciót.
A kiterjesztett hozzáférési kérelemben érintett betegcsoport az FHA101/MB002-002 klinikai vizsgálatban bizonyítékot mutatott a metreleptin-kezelés klinikai előnyeire, és a kezelés megszakítás nélküli folytatásához bővített hozzáférésre van szüksége.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Egyéni betegek
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Elif A Oral, MD
- Telefonszám: 734-615-7271
- E-mail: eliforal@med.umich.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Adam H Neidert, MS
- Telefonszám: 734-615-0539
- E-mail: aneidert@med.umich.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Elérhető
- University of Michigan
-
Kapcsolatba lépni:
- Elif A Oral, MD
- Telefonszám: 734-615-7271
- E-mail: eliforal@med.umich.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Adam H Neidert, MS
- Telefonszám: 734-615-0539
- E-mail: aneidert@med.umich.edu
-
Alkutató:
- Nevin A Ajluni, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Aláírt írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés
a) Bármilyen programeljárás végrehajtása előtt a program részleteit leírják a páciensnek, és a beteg írásos beleegyező dokumentumot kap, hogy elolvassa. Ha a beteg beleegyezik a programban való részvételbe, a beleegyezését a tájékoztatáson alapuló beleegyező dokumentum aláírásával és keltezésével jelzi a program személyzetének jelenlétében.
Célközönség
- Képes betartani a program által előírt látogatásokat és eljárásokat
- Korábban beiratkozott az FHA101/MB002-002 vizsgálatba
Az orvos által megerősített részleges lipodystrophia van, és a metreleptin-kezelés előnyei a következő metabolikus kritériumok alapján bizonyították, hogy a metreleptin-kezelés utolsó évében (ha 1 évnél hosszabb ideig kezelték) a kiindulási értékekhez képest:
- TG csökkenés ≥ 30% VAGY
- HbA1c csökkenés ≥ 1% VAGY
- Az inzulinszükséglet csökkenése ≥ 40%-kal VAGY
- A hasnyálmirigy-gyulladás epizódjainak csökkenése VAGY
- Javulás a steatohepatitisben VAGY
- A metreleptin megvonása a metabolikus paraméterek jelentős romlásához vezetett
Életkor és szaporodási állapot
- Férfi vagy nőstény, 6 hónapos kor felett
- A fogamzóképes nőknél (WOCBP) negatív szérum- vagy vizelet terhességi tesztet kell végezni (minimális érzékenység 25 NE/L vagy ezzel egyenértékű HCG egység) a vizsgálati gyógyszer újraindítása előtt 24 órán belül.
- A nők nem szoptathatnak
- A WOCBP-nek bele kell egyeznie a fogamzásgátlási módszer(ek)re vonatkozó utasítások betartásába a metreleptin plusz 5 felezési idő plusz 30 nap (ovulációs ciklus időtartama) a kezelés befejezése után összesen 6 hónapig.
- A WOCBP-vel szexuálisan aktív férfiaknak el kell fogadniuk a fogamzásgátlási módszer(ek)re vonatkozó utasításokat a metreleptin-kezelés időtartama alatt, plusz 5 metreleptin felezési ideje plusz 90 nap (a spermiumforgalom időtartama), összesen 3 hónapig - a kezelés befejezése.
Kizárási kritériumok:
Célkitűzések a betegségekből
a) Lipodystrophiát és klinikailag jelentős hematológiai rendellenességeket (például neutropenia és/vagy lymphadenopathia) szenvedett.
Orvostörténet és egyidejű betegségek
- Generalizált lipodystrophiát diagnosztizáltak
- HIV-fertőzést diagnosztizáltak
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapota van, amely potenciálisan befolyásolhatja a metreleptin-kezelés előny/kockázat arányát és/vagy a beteg személyes jólétét, az elsődleges kezelőorvos megítélése szerint
- Ismert fertőző májbetegsége van
- Ismert allergiája az E. coli eredetű fehérjékre, vagy túlérzékeny a metreleptin-kezelés bármely összetevőjére
Egyéb kizárási kritériumok
- Foglyok vagy önkéntelenül bebörtönzött betegek.
- Azok a betegek, akiket pszichiátriai vagy fizikai (pl. fertőző betegség) betegség kezelése miatt tartanak fogva.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Elif A Oral, MD, University of Michigan
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HUM00094843
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Családi részleges lipodystrophia
-
University of Alabama at BirminghamBefejezveREM alvási viselkedési zavar | Mozgási zavarok (beleértve a parkinsonizmust) | Tremor Familial Essential, 1Egyesült Államok