Estudio de metreleptina de acceso ampliado

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito firmado

   a) Antes de realizar cualquier procedimiento del programa, se describirán los detalles del programa al paciente y se le entregará al paciente un documento de consentimiento informado por escrito para que lo lea. Si el paciente acepta participar en el programa, se indicará el consentimiento firmando y fechando el documento de consentimiento informado en presencia del personal del programa.

2. Población objetivo

   1. Capacidad para cumplir con las visitas y los procedimientos requeridos por el programa
   2. Previamente inscrito en el estudio FHA101/MB002-002

   3. Tiene lipodistrofia parcial confirmada por un médico y tiene evidencia de beneficio con el tratamiento con metreleptina en base a los siguientes criterios metabólicos demostrados en el último año de tratamiento con metreleptina (si recibió tratamiento durante más de 1 año) a partir de los valores iniciales:

      • Reducción de TG ≥ 30% O
      • Reducción de HbA1c ≥ 1% O
      • Disminución en los requerimientos de insulina ≥ 40% O
      • Disminución de los episodios de pancreatitis O
      • Mejora en la esteatohepatitis O
      • La retirada de metreleptina condujo a un marcado empeoramiento de los parámetros metabólicos

3. Edad y estado reproductivo

   1. Hombre o mujer, mayor de 6 meses
   2. Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa (sensibilidad mínima de 25 UI/L o unidades equivalentes de HCG) dentro de las 24 horas anteriores al reinicio del fármaco del estudio.
   3. Las mujeres no deben estar amamantando
   4. La WOCBP debe aceptar seguir las instrucciones de los métodos anticonceptivos durante la duración del tratamiento con metreleptina más 5 semividas de metreleptina más 30 días (duración del ciclo ovulatorio) para un total de 6 meses posteriores a la finalización del tratamiento.
   5. Los hombres sexualmente activos con WOCBP deben aceptar seguir las instrucciones de los métodos anticonceptivos durante el tratamiento con metreleptina más 5 vidas medias de metreleptina más 90 días (duración de la renovación de esperma) para un total de 3 meses después -finalización del tratamiento.

Criterio de exclusión:

1. Excepciones de enfermedades objetivo

   a) Ha adquirido lipodistrofia y anomalías hematológicas clínicamente significativas (como neutropenia y/o linfadenopatía)

2. Historial Médico y Enfermedades Concurrentes

   1. Ha sido diagnosticado con lipodistrofia generalizada
   2. Ha sido diagnosticado con infección por VIH.
   3. Tiene una afección médica clínicamente significativa que podría afectar potencialmente la relación riesgo/beneficio del tratamiento con metreleptina y/o el bienestar personal del paciente, según lo juzgue el médico tratante primario.
   4. Tiene una enfermedad hepática infecciosa conocida.
   5. Tiene alergias conocidas a las proteínas derivadas de E. coli o hipersensibilidad a cualquier componente del tratamiento con metreleptina.

3. Otros criterios de exclusión

   1. Prisioneros o pacientes que son encarcelados involuntariamente.
   2. Pacientes detenidos obligatoriamente para el tratamiento de una enfermedad psiquiátrica o física (p. ej., una enfermedad infecciosa).