Estudo de Metreleptina de Acesso Expandido

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito assinado

   a) Antes de qualquer procedimento do programa ser realizado, os detalhes do programa serão descritos ao paciente e o paciente receberá um documento de consentimento informado por escrito para ler. Se o paciente concordar em participar do programa, o consentimento será indicado pela assinatura e data do documento de consentimento informado na presença do pessoal do programa.

2. População alvo

   1. Capacidade de cumprir visitas e procedimentos exigidos pelo programa
   2. Anteriormente inscrito no estudo FHA101/MB002-002

   3. Tem lipodistrofia parcial confirmada pelo médico e teve evidência de benefício com o tratamento com metreleptina com base nos seguintes critérios metabólicos demonstrados no último ano de tratamento com metreleptina (se estiver em tratamento por mais de 1 ano) a partir dos valores basais:

      • Redução de TG ≥ 30% OU
      • Redução de HbA1c ≥ 1% OU
      • Diminuição das necessidades de insulina ≥ 40% OU
      • Diminuição dos episódios de pancreatite OU
      • Melhora na esteatohepatite OU
      • A retirada da metreleptina levou a uma piora acentuada dos parâmetros metabólicos

3. Idade e estado reprodutivo

   1. Masculino ou feminino, a partir de 6 meses
   2. As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo (sensibilidade mínima de 25 UI/L ou unidades equivalentes de HCG) dentro de 24 horas antes do reinício do medicamento do estudo.
   3. As mulheres não devem estar amamentando
   4. O WOCBP deve concordar em seguir as instruções para o(s) método(s) de contracepção durante o tratamento com metreleptina mais 5 meias-vidas de metreleptina mais 30 dias (duração do ciclo ovulatório) para um total de 6 meses após a conclusão do tratamento.
   5. Os homens sexualmente ativos com WOCBP devem concordar em seguir as instruções do(s) método(s) de contracepção durante o tratamento com metreleptina mais 5 meias-vidas da metreleptina mais 90 dias (duração da renovação espermática) para um total de 3 meses após - finalização do tratamento.

Critério de exclusão:

1. Exceções de doença-alvo

   a) Adquiriu lipodistrofia e anormalidades hematológicas clinicamente significativas (como neutropenia e/ou linfadenopatia)

2. Histórico médico e doenças concomitantes

   1. Foi diagnosticado com lipodistrofia generalizada
   2. Foi diagnosticado com infecção pelo HIV
   3. Tem uma condição médica clinicamente significativa que pode afetar a relação risco/benefício do tratamento com metreleptina e/ou o bem-estar pessoal do paciente, conforme julgado pelo médico assistente
   4. Tem doença hepática infecciosa conhecida
   5. Tem alergia conhecida a proteínas derivadas de E. coli ou hipersensibilidade a qualquer componente do tratamento com metreleptina

3. Outros critérios de exclusão

   1. Prisioneiros ou pacientes encarcerados involuntariamente.
   2. Pacientes detidos compulsoriamente para tratamento de doenças psiquiátricas ou físicas (por exemplo, doenças infecciosas).