Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование метрелептина с расширенным доступом

29 января 2026 г. обновлено: Elif Oral, University of Michigan

Расширенный доступ для использования метрелептина у пациентов с частичной липодистрофией, связанной с сахарным диабетом или гипертриглицеридемией

Метрелептин был одобрен в Соединенных Штатах в качестве дополнения к диете в качестве заместительной терапии для лечения осложнений дефицита лептина у пациентов с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией в феврале 2014 года. Утверждение было основано на результатах, полученных в 2 открытых исследованиях, спонсируемых исследователями (исследования 991265 и 20010769), проведенных в Национальных институтах здравоохранения (NIH) для оценки безопасности и эффективности лечения метрелептином у пациентов с липодистрофией и 1 лечением IND. (FHA101/MB002-002/MB002-002), проведенном Bristol-Myers Squibb от имени AstraZeneca (BMS/AZ) у пациентов с сахарным диабетом и/или гипертриглицеридемией, связанной с липодистрофией. В эти исследования были включены пациенты с липодситрофией, включая как генерализованную, так и парциальную липодистрофию. Хотя регистрационное удостоверение ограничивало показания для пациентов с генерализованной липодистрофией, значимая клиническая польза была достигнута в подгруппе пациентов с частичной липодистрофией, и эти пациенты из FHA101/MB002-002 составляют основу запроса на продолжение лечения в условиях расширенного доступа.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Лептин является естественным гормоном и важным регулятором энергетического гомеостаза и других разнообразных физиологических функций. Циркулирующие уровни лептина тесно коррелируют с количеством присутствующей жировой ткани. Метрелептин, рекомбинантный аналог человеческого лептина, представляет собой полипептид из 147 аминокислот, который отличается от последовательности человеческого лептина одной дополнительной аминокислотой, метионином, расположенной на амино-конце. Метрелептин обладает теми же физиологическими эффектами, что и лептин, включая регуляцию энергетического гомеостаза и метаболической функции.

Группа пациентов, охваченная этой заявкой на расширенный доступ, продемонстрировала клиническую пользу от лечения метрелептином в клиническом исследовании FHA101/MB002-002 и нуждается в расширенном доступе для продолжения лечения без перерыва.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Индивидуальные пациенты

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанное письменное информированное согласие

    а) Перед выполнением каких-либо программных процедур пациенту будут описаны детали программы, и пациенту будет предоставлен письменный документ об информированном согласии для ознакомления. Если пациент соглашается участвовать в программе, согласие будет подтверждено подписанием и датированием документа об информированном согласии в присутствии персонала программы.

  2. Целевая аудитория

    1. Способность соблюдать посещения и процедуры, требуемые программой
    2. Ранее участвовал в исследовании FHA101/MB002-002

    3. Имеет подтвержденную врачом частичную липодистрофию и имеет доказательства пользы от лечения метрелептином на основании следующих метаболических критериев, продемонстрированных в течение последнего года лечения метрелептином (при лечении более 1 года) по сравнению с исходными значениями:

      • Снижение ТГ ≥ 30% ИЛИ
      • Снижение HbA1c ≥ 1% ИЛИ
      • Снижение потребности в инсулине ≥ 40% ИЛИ
      • Уменьшение эпизодов панкреатита ИЛИ
      • Улучшение стеатогепатита ИЛИ
      • Отмена метрелептина приводила к выраженному ухудшению метаболических показателей.

  3. Возраст и репродуктивный статус

    1. Самец или самка в возрасте от 6 мес.
    2. Женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче (минимальная чувствительность 25 МЕ/л или эквивалентные единицы ХГЧ) в течение 24 часов до возобновления приема исследуемого препарата.
    3. Женщины не должны кормить грудью
    4. WOCBP должен согласиться следовать инструкциям по методу (методам) контрацепции в течение всего периода лечения метрелептином плюс 5 периодов полувыведения метрелептина плюс 30 дней (продолжительность овуляторного цикла), в общей сложности 6 месяцев после завершения лечения.
    5. Мужчины, ведущие половую жизнь с WOCBP, должны согласиться следовать инструкциям по методу(ам) контрацепции в течение всего периода лечения метрелептином плюс 5 периодов полувыведения метрелептина плюс 90 дней (длительность оборота спермы) в общей сложности в течение 3 месяцев после - завершение лечения.

Критерий исключения:

  1. Исключения целевых заболеваний

    а) Приобретенная липодистрофия и клинически значимые гематологические нарушения (такие как нейтропения и/или лимфаденопатия)

  2. История болезни и сопутствующие заболевания

    1. Был поставлен диагноз генерализованная липодистрофия.
    2. Был диагностирован ВИЧ-инфекция
    3. Имеет клинически значимое заболевание, которое потенциально может повлиять на соотношение риск/польза лечения метрелептином и/или на личное самочувствие пациента, по оценке основного лечащего врача.
    4. Имеет известное инфекционное заболевание печени
    5. Имеются известные аллергии на белки, полученные из E. coli, или гиперчувствительность к любому компоненту лечения метрелептином.

  3. Другие критерии исключения

    1. Заключенные или пациенты, которые недобровольно находятся в заключении.
    2. Пациенты, принудительно содержащиеся под стражей для лечения психиатрического или физического (например, инфекционного заболевания) заболевания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Michigan

Следователи

  • Главный следователь: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HUM00094843

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться