Étude à accès élargi sur la métréleptine

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit signé

   a) Avant que toute procédure de programme ne soit effectuée, les détails du programme seront décrits au patient et le patient recevra un document écrit de consentement éclairé à lire. Si le patient accepte de participer au programme, le consentement sera indiqué par la signature et la datation du document de consentement éclairé en présence du personnel du programme.

2. Population cible

   1. Capacité à se conformer aux visites et aux procédures requises par le programme
   2. Précédemment inscrit à l'étude FHA101/MB002-002

   3. A une lipodystrophie partielle confirmée par un médecin et a présenté des preuves de bénéfice avec le traitement à la métréleptine sur la base des critères métaboliques suivants démontrés au cours de la dernière année de traitement à la métréleptine (si le traitement dure plus d'un an) à partir des valeurs de base :

      • Réduction des TG ≥ 30 % OU
      • Réduction HbA1c ≥ 1% OU
      • Diminution des besoins en insuline ≥ 40 % OU
      • Diminution des épisodes de pancréatite OU
      • Amélioration de la stéatohépatite OU
      • Le retrait de la métréleptine a entraîné une aggravation marquée des paramètres métaboliques

3. Âge et statut reproductif

   1. Homme ou femme, âgé de plus de 6 mois
   2. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif (sensibilité minimale de 25 UI/L ou unités équivalentes d'HCG) dans les 24 heures précédant le redémarrage du médicament à l'étude.
   3. Les femmes ne doivent pas allaiter
   4. WOCBP doit accepter de suivre les instructions relatives à la (aux) méthode(s) de contraception pendant la durée du traitement par métréleptine plus 5 demi-vies de métréleptine plus 30 jours (durée du cycle ovulatoire) pour un total de 6 mois après la fin du traitement.
   5. Les hommes sexuellement actifs avec WOCBP doivent accepter de suivre les instructions relatives à la (aux) méthode(s) de contraception pendant la durée du traitement par la métréleptine plus 5 demi-vies de la métréleptine plus 90 jours (durée du renouvellement des spermatozoïdes) pour un total de 3 mois après -l'achèvement du traitement.

Critère d'exclusion:

1. Cibler les exceptions de maladies

   a) A acquis une lipodystrophie et des anomalies hématologiques cliniquement significatives (telles que neutropénie et/ou lymphadénopathie)

2. Antécédents médicaux et maladies concomitantes

   1. A reçu un diagnostic de lipodystrophie généralisée
   2. A reçu un diagnostic d'infection par le VIH
   3. A une condition médicale cliniquement significative qui pourrait potentiellement affecter le rapport risque/bénéfice du traitement à la métréleptine et/ou le bien-être personnel du patient, tel que jugé par le médecin traitant principal
   4. A une maladie infectieuse du foie connue
   5. A des allergies connues aux protéines dérivées d'E. coli ou une hypersensibilité à l'un des composants du traitement à la métréleptine

3. Autres critères d'exclusion

   1. Prisonniers ou patients incarcérés involontairement.
   2. Les patients qui sont obligatoirement détenus pour le traitement d'une maladie psychiatrique ou physique (par exemple, une maladie infectieuse).