Metreleptin-studie med utvidet tilgang

Inklusjonskriterier:

1. Signert skriftlig informert samtykke

   a) Før noen programprosedyrer utføres, vil detaljene i programmet bli beskrevet for pasienten, og pasienten vil få et skriftlig informert samtykkedokument som kan leses. Dersom pasienten godtar å delta i programmet, vil samtykke bli indikert ved å signere og datere det informerte samtykkedokumentet i nærvær av programpersonell.

2. Målbefolkning

   1. Evne til å overholde besøk og prosedyrer som kreves av programmet
   2. Tidligere påmeldt studie FHA101/MB002-002

   3. Har legebekreftet delvis lipodystrofi og hadde bevis på fordel med metreleptinbehandling basert på følgende metabolske kriterier vist i løpet av det siste året med metreleptinbehandling (hvis på behandling over 1 år) fra baselineverdier:

      • TG-reduksjon ≥ 30 % ELLER
      • HbA1c-reduksjon ≥ 1 % ELLER
      • Reduksjon i insulinbehov ≥ 40 % ELLER
      • Nedgang i episoder med pankreatitt ELLER
      • Forbedring av steatohepatitt OR
      • Seponering av metreleptin førte til markert forverring av metabolske parametere

3. Alder og reproduktiv status

   1. Mann eller kvinne, over 6 måneder
   2. Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest (minimumsfølsomhet 25 IE/L eller tilsvarende enheter HCG) innen 24 timer før gjenstart av studiemedikamentet.
   3. Kvinner må ikke amme
   4. WOCBP må godta å følge instruksjonene for prevensjonsmetode(r) for varigheten av behandlingen med metreleptin pluss 5 halveringstider for metreleptin pluss 30 dager (varigheten av eggløsningssyklusen) i totalt 6 måneder etter avsluttet behandling.
   5. Menn som er seksuelt aktive med WOCBP må godta å følge instruksjonene for prevensjonsmetode(r) for varigheten av behandlingen med metreleptin pluss 5 halveringstider av metreleptin pluss 90 dager (varigheten av spermomsetning) i totalt 3 måneder etter - avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Unntak for målsykdom

   a) Har ervervet lipodystrofi og klinisk signifikante hematologiske abnormiteter (som nøytropeni og/eller lymfadenopati)

2. Medisinsk historie og samtidige sykdommer

   1. Har blitt diagnostisert med generalisert lipodystrofi
   2. Har blitt diagnostisert med HIV-infeksjon
   3. Har en klinisk signifikant medisinsk tilstand som potensielt kan påvirke risiko/nytte-forholdet for metreleptinbehandling og/eller pasientens personlige velvære, vurdert av den primære behandlende legen
   4. Har kjent smittsom leversykdom
   5. Har kjente allergier mot E. coli-avledede proteiner eller overfølsomhet overfor noen komponent i metreleptinbehandling

3. Andre eksklusjonskriterier

   1. Fanger eller pasienter som er ufrivillig fengslet.
   2. Pasienter som er tvangsfengslet for behandling av enten en psykiatrisk eller fysisk (f.eks. infeksjonssykdom) sykdom.