치료되지 않은 X-연관 근세관 근병증(XLMTM)의 호흡근 기능
2021년 2월 11일 업데이트: University of Florida
이 연구는 0-14세 X-연관 근세관 근육병증(XLMTM) 환자의 호흡근 기능의 중증도 및 진행을 평가하는 종단 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
0-7세 피험자는 총 3번의 평가(기준선, 6개월 방문, 12개월 방문)에 대해 6개월마다 평가됩니다.
8-14세 피험자는 총 2회의 평가(기준선, 12개월 방문)에 대해 12개월마다 평가됩니다.
평가에는 병력, 신체 검사, 호흡근 검사, 아동의 기능 및 호흡 보조기 사용과 관련된 질적 인터뷰, 삶의 질 평가가 포함됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
28
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
유전적으로 확인된 XLMTM을 가진 남성
설명
포함 기준:
- MTM1 유전자 돌연변이로 인한 중심핵 근병증이 있는 환자.
- 0세에서 14세 사이의 환자.
제외 기준:
- 확인된 유전자 변이가 없는 환자.
- 연구를 위해 현장으로 이동할 수 없는 환자.
- 등록 시점에 XLMTM에 대한 중재적 치료 연구에 참여하는 환자.
- 연구 절차를 완료할 수 없는 환자.
- 연구자의 의견에 따라 본 연구 참여가 안전하지 않을 수 있는 상태를 가진 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
X-연관 근세관 근병증이 있는 남성
병력 및 신체, 일회호흡, 최대 호흡압, 최대 기침 흐름, 장애 인벤토리의 소아 평가, PedsQL 다차원 피로 척도, 환기 요구 사항 검토
|
피험자는 유전자 검사 결과 검토를 포함하여 신체 검사 및 병력 검토를 받게 됩니다.
피험자의 호흡 패턴은 안정 시와 인공호흡기 지원이 감소/제거된 상태에서 평가됩니다.
피험자의 가장 강한 흡기 및 호기 압력이 측정됩니다.
다른 이름들:
피험자의 가장 강한 기침이 측정됩니다.
장애 아동의 기능적 능력을 평가합니다.
다른 이름들:
일반적인 피로, 수면/휴식 피로, 인지 피로를 평가합니다.
연구팀이 검토한 피험자의 기계적 환기 사용.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
6개월 방문 및 12개월 방문에서 기준선 방문 인공호흡기 외 허용 오차의 변화.
기간: 기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
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기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
6개월 방문 및 12개월 방문에서 기준선 방문 최대 호흡압의 변화.
기간: 기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
|
피험자의 최대 흡기 및 호기 압력.
|
기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
|
|
6개월 방문 및 12개월 방문에서 기준선 최고 기침 흐름의 변화.
기간: 기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
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피험자는 기침을 일으키는 능력과 그 기침의 강도에 대해 평가될 것입니다.
|
기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
|
|
6개월 방문 및 12개월 방문에서 기준선 조호흡의 변화.
기간: 기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
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피험자의 안정시 호흡 패턴을 평가합니다.
|
기준선 방문의 변화, 6개월 방문 및 12개월 방문
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Barbara K Smith, PT, PhD, University of Florida
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 31일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 20일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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