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未经治疗的 X 连锁肌管肌病 (XLMTM) 的呼吸肌功能

2021年2月11日 更新者：University of Florida
本研究是一项纵向研究，评估 0-14 岁 X 连锁肌管肌病 (XLMTM) 患者呼吸肌功能的严重程度和进展。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

将每六个月对 0-7 岁的受试者进行一次评估，总共进行三项评估（基线、六个月访问、十二个月访问）。 将每十二个月对 8-14 岁的受试者进行一次评估，总共进行两次评估（基线、十二个月访问）。 评估包括病史、身体检查、呼吸肌测试、与儿童功能和呼吸辅助器使用相关的定性访谈，以及生活质量评估。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

28

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • University of Florida

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 14年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

具有基因确认的 XLMTM 的男性

描述

纳入标准：

  • 患有由 MTM1 基因突变引起的中央核肌病的患者。
  • 年龄在 0 至 14 岁之间的患者。

排除标准：

  • 未确认基因突变的患者。
  • 无法前往研究地点的患者。
  • 入组时参加 XLMTM 介入治疗研究的患者。
  • 无法完成研究程序的患者。
  • 研究者认为患有某种疾病会使参与本研究不安全的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
患有 X 连锁肌管性肌病的男性
病史和身体、潮式呼吸、最大呼吸压力、峰值咳嗽流量、儿科残疾量表评估、PedsQL 多维疲劳量表、通气要求回顾
其他：历史和物理
受试者将接受身体检查和病史回顾，包括基因检测结果的回顾。
其他：潮汐呼吸
受试者的呼吸模式将在休息和减少/消除呼吸机支持时进行评估。
其他：最大呼吸压力
将测量受试者最强的吸气和呼气压力。
其他名称：
  • MIP，环境保护部
其他：咳嗽流量峰值
将测量受试者最强烈的咳嗽。
其他：残疾量表的儿科评估
评估残疾儿童的功能能力。
其他名称：
  • PEDI
其他：PedsQL 多维疲劳量表
评估一般疲劳、睡眠/休息疲劳和认知疲劳。
其他：审查通风要求
研究小组审查了受试者使用机械通气的情况。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
在 6 个月访问和 12 个月访问时基线访问呼吸机耐受性的变化。
大体时间：基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问
基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 6 个月访问和 12 个月访问时基线访问最大呼吸压力的变化。
大体时间：基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问
受试者的最大吸气和呼气压力。
基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问
6 个月和 12 个月时基线咳嗽流量峰值的变化。
大体时间：基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问
将评估受试者产生咳嗽的能力和咳嗽的强度。
基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问
6 个月访问和 12 个月访问时基线潮式呼吸的变化。
大体时间：基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问
将评估受试者的静息呼吸模式。
基线访问的变化，在 6 个月访问和 12 个月访问

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Florida

合作者

Audentes Therapeutics

调查人员

  • 首席研究员：Barbara K Smith, PT, PhD、University of Florida

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年10月1日

初级完成 (实际的)

2019年7月31日

研究完成 (实际的)

2019年7月31日

研究注册日期

首次提交

2015年5月18日

首先提交符合 QC 标准的

2015年5月20日

首次发布 (估计)

2015年5月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年2月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年2月11日

最后验证

2021年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IRB201500379

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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