갑상선 수질암 환자의 삶의 질 도구 평가 (QaLM)

배경 현재 사용 가능한 갑상선암 삶의 질(QoL) 도구는 갑상선 수질암(MTC)보다는 분화 갑상선암(DTC) 환자와 더 관련된 문제에 초점을 맞추는 경향이 있습니다. MTC는 신경내분비종양(NET)이기 때문에 환자는 종종 다른 유형의 갑상선암 환자보다 이러한 유형의 종양 환자와 더 공통적인 증상을 보입니다.

MTC는 사례의 약 75%에서 산발성 종양으로, 25%에서 유전병으로 나타납니다. 유전된 형태의 MTC는 다발성 내분비선 종양 장애의 일부를 구성합니다. 따라서 다발성 내분비선 종양(MEN) 환자는 삶의 질에 영향을 미칠 수 있는 여러 가지 의학적 상태를 가질 수 있습니다.

희귀질환 환자는 제한된 환자 정보 자원, 가족 및 친구 간의 이해 부족 가능성과 같은 추가적인 장벽과 우려에 직면할 수 있으며, 희귀질환을 관리한 경험이 없는 의료 전문가를 불가피하게 만나게 됩니다.

암 진단이나 유전성 증후군, 종양 표지자 증가 및 증가, 질병 증상이 환자의 삶의 질에 미치는 영향을 충분히 이해하기 어려울 수 있습니다.

삶의 질은 다면적이며 정서적, 사회적, 기능적 문제와 질병 관련 문제의 영향을 받습니다. 삶의 질 도구는 의료 전문가가 환자에 대해 얻는 정보를 증가시켜 상담을 용이하게 하고 상담에 대한 환자의 만족도를 향상시킬 수 있습니다.

종양 표지자(칼시토닌 및 암배아 항원(CEA))가 상승하거나 상승한 환자는 종종 신체적으로 건강하고 양호한 수행 상태를 유지하지만 비정상적이거나 악화되는 생화학적 결과에 대한 인식과 관련된 상당한 고통이 있을 수 있습니다.

MTC가 목 너머로 확산되면 치료 옵션이 부족하고 치료 목표는 삶의 질 유지 및 증상 완화로 전환됩니다. 치료 개입에는 소마토스타틴 유사체 요법, mIBG 요법과 같은 방사성 표지 요법 또는 반데타닙 및 카보잔티닙과 같은 티로신 키나제 억제제를 사용하는 표적 요법이 포함될 수 있습니다. 약물 자체가 삶의 질에 영향을 미칠 수 있는 상당한 독성을 가질 수 있고 전반적인 생존이 아닌 무진행 생존의 약간의 증가를 달성하는 것으로 나타났기 때문에 전신 표적 치료를 시작할 시기를 결정하기 어려울 수 있습니다. 이러한 제제는 매일 구두로 복용하며 경우에 따라 치료가 몇 년 동안 연장될 수 있습니다. 조사관이 MTC 관련 QOL을 평가할 수 있는 강력한 도구를 가지고 있다면 임상의는 보다 단순한 지원적 증상 측정과 달리 전신 항암 요법으로 가장 많은 혜택을 받을 환자를 선택하는 것이 더 쉽다는 것을 알게 될 것입니다.

목표

이 연구의 목적은 산발성 및 유전성 MTC가 있는 환자와 조기 및 진행성 갑상선 수질암 환자가 자신의 건강 문제를 임상의에게 전달하는 데 가장 도움이 되는 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 도구를 결정하는 것입니다. 이 연구는 이 환자 코호트의 증상과 삶의 질이 갑상선암 특정 설문지, 일반 증상 설문지 또는 신경내분비 종양 특정 설문지로 더 잘 평가되는지 확인하려고 시도할 것입니다.

이 연구는 또한 삶의 질 도구 점수, 성과 상태 및 질병 부담 사이의 관계와 함께 표준 임상 검토 약속에 의해 달리 확인되지 않는 문제를 강조하는 능력 측면에서 삶의 질 도구에 대한 임상의의 견해를 확인할 것입니다.

시험 설계

환자는 다른 순서로 4개의 삶의 질 설문지를 작성하도록 무작위 배정된 다음 최종 간단한 설문지에서 선호하는 설문지에 대한 질문을 받게 됩니다.

설문지는 지루함과 습관화의 영향을 상쇄하기 위해 무작위 순서로 참가자에게 제공됩니다. 숙련된 간호사 또는 연구원이 필요한 경우 설문지 작성을 지원할 수 있습니다.

연구 참가자의 작은 코호트(약 10-15명)가 인지 인터뷰를 받게 됩니다. 이는 설문 조사 질문의 기능을 테스트하는 데 도움이 됩니다. 인터뷰는 참가자가 모든 설문지를 완료한 후 연구팀 구성원이 수행하는 회고적 조사 형식을 취합니다. 목표는 설문지에서 다루지 않는 문제, 용어 및 이해력 문제를 식별하고 참가자가 4가지 삶의 질 도구의 순위를 성공적으로 매길 수 있는 능력을 평가하는 것입니다.

결과

o 1차 결과 측정: 갑상선 수질암 환자가 우려 사항을 설명하고 의료 전문가와의 의사 소통을 촉진하기 위해 선호하는 삶의 질 도구 식별. 1-4(가장 선호하는 도구를 나타내는 1)의 설문지에서 환자의 순위에 의해 평가됩니다.

• 이차 결과:
• 산발성 MTC 환자와 유전성 MTC 환자 사이에서 선호하는 삶의 질 도구 간에 차이가 있는지 평가합니다.
• 삶의 질 설문지 점수를 수행 상태, 질병 단계 및 부담, 칼시토닌 배가 시간과 연관시킵니다.
• 표준 임상 검토 약속에 의해 달리 확인되지 않는 문제를 강조하는 능력 측면에서 삶의 질 도구에 대한 임상의의 견해를 평가합니다.

자격: 200명의 환자 필요

• 16세 이상의 갑상선 수질암(유전 또는 산발) 진단을 받은 환자
• 환자는 진단 후 언제든지 포함될 수 있습니다.

제외 기준:

• 분화(유두상 또는 여포상) 갑상선암 또는 역형성 갑상선암 또는 갑상선 림프종 환자.
• 영어로 된 표준화되고 검증된 설문지이므로 영어를 충분히 이해하지 못하는 환자 또는 학습 장애가 있는 환자.

삶의 질 설문지

이 연구는 일반적인 삶의 질 도구와 질병 특정 도구를 모두 활용할 것입니다. 일반 도구는 EORTC QLQ-C30이 될 것이며 질병별 도구는 MD Anderson Symptom Inventory(MDASI) 갑상선 모듈과 갑상선암 문제를 평가하는 City of Hope 삶의 질 척도/THYROID(수정됨) 및 EORTC QLQ-GINET21이 될 것입니다. 신경 내분비 종양과 관련된 문제를 평가합니다.

i) EORTC QLQ-C30 핵심 삶의 질 설문지는 암 환자의 신체적, 심리적, 사회적 기능을 측정하도록 설계되었습니다. 설문지는 다항목척도와 단일항목으로 구성되어 있다. 신체적 제한과 임상 증상의 QoL 결과에 초점을 맞춥니다. 이는 특정 질병을 대상으로 하는 것과는 반대로 포괄적인 조치입니다.

ii) MDASI(MD Anderson Symptom Inventory) 갑상선 모듈은 지난 24시간 동안 다중 증상의 중증도와 증상이 일상 기능에 미치는 영향을 평가하는 환자 보고 결과 측정입니다. 1-10점 등급 척도는 13개의 핵심 항목, 6개의 갑상선 특이 증상 및 5개의 심리사회적 항목으로 구성됩니다. 측정 완료는 간단하고 몇 분 밖에 걸리지 않습니다.

iii) City of Hope 삶의 질 척도/THYROID(개정) 질문은 상태 자체, 치료 및 부작용과 관련하여 갑상선 환자의 특정 문제와 관련됩니다. 항목은 신체적, 심리적, 사회적 및 영적 영역을 다룹니다. 이것은 갑상선 환자에게 사용하도록 특별히 설계된 확립된 기구입니다. 원래 도구는 MTC 환자와 관련이 없는 분화 갑상선암 치료와 관련된 몇 가지 질문을 사용했기 때문에 MTC 관리에 특정한 질문으로 대체되었습니다. 따라서 이러한 수정 사항은 검증된 도구의 일부가 아니지만 이 연구에 중요하고 관련이 있는 것으로 여겨집니다.

iv) EORTC QLQ-GINET21 위장관, 췌장, 간에서 발생하는 신경내분비종양의 삶의 질을 평가하는 반응형 도구로 보고된 바 있다. 상당한 비율의 진행성 갑상선 수질암 환자가 고칼시토닌혈증과 관련된 위장 증상을 경험하므로 이 연구는 이 QOL 도구가 다른 형태의 신경내분비 종양을 가진 MTC 환자의 삶의 질 문제를 설명하는 데 관련되고 도움이 되는지 평가할 수 있는 기회입니다.

환자 선호도

4개의 설문지를 각각 완료한 후, 환자는 특정 설문지가 유용한지 여부를 평가하기 위한 몇 가지 추가 간단한 질문과 설문지 특성(길이, 이해의 용이성 및 건강 문제와의 관련성)에 대한 질문에 답해야 합니다. 환자가 중요하다고 생각할 수 있지만 설문지에서 다루지 않는 영역에 대한 의견을 위한 자유 텍스트 영역도 있습니다. 4개의 설문지를 모두 완료한 후 환자는 최종 짧은 일련의 질문에서 모든 삶의 질 도구를 평가하고 QoL 도구를 1-4 순서로 순위를 매기도록 요청받습니다. 가장 도움이 되지 않은 QoL 도구.

출판

임상시험 결과는 동료심사를 거친 학술지 출판 및 국내외 회의 발표를 통해 임상계와 공유할 예정이다.

이 프로젝트의 결과로 직접 발생하는 모든 간행물 또는 프리젠테이션은 모든 기여 조사자와 자금 제공자를 인정합니다.

학습 지원

QaLM 프로토콜은 NCRI Thyroid Cancer Subgroup, Thyroid Cancer Support Group Wales, Butterfly Thyroid Cancer Trust 및 AMEND의 구성원에 의해 검토되었습니다. 임상의와 환자 대표 모두로부터 광범위한 지원을 받았으며 현재까지 영국의 주요 갑상선암 팀 16개가 연구 참여에 관심을 표명했습니다.

QaLM 연구는 연구의 성공적인 완료에 필요한 다기관 참여 및 모집을 용이하게 하는 국립 암 연구소(NCRI)의 갑상선암 시험 포트폴리오에 포함될 자격이 있을 것으로 예상됩니다.

연구 제안은 2014년 10월 NCRI 갑상선암 하위 그룹 연구 회의에서 발표되었으며 주요 영국 임상의는 이 환자 그룹에 연구를 제공할 수 있는 고유한 기회를 고려하여 모집된 환자 수를 100명에서 200명으로 늘릴 것을 요청했습니다.

생화학적 모니터링(칼시토닌 및 CEA)은 수질 갑상선암 환자의 조사 및 후속 조치의 일상적인 부분을 형성하며 생화학적 마커의 변화율이 생존 가능성을 예측할 수 있는 것으로 알려져 있습니다. 그러나 생화학적 지표 변화와 삶의 질 사이에 연관성이 있는지는 알려져 있지 않습니다. 이 프로젝트는 다발성 내분비선 종양의 일부로 발생하는 MTC 환자와 MTC가 산발적으로 발생하는 환자가 직면한 문제를 비교하고 대조할 수 있는 독특한 기회가 될 것입니다.

경구용 티로신 키나아제 억제제 형태의 새로운 전신 요법의 시대에는 장기간 복용할 가능성이 있고, 시작할 때 빈번한 모니터링이 필요하며 상당한 잠재적 독성이 있습니다. 질병 및 전신 요법으로 인한 질병. 삶의 질이 가장 중요하며 연구자들은 현재 질병 및 치료 부담에 대한 정보가 부족합니다. 이 정보는 커미셔너가 새로운 치료법을 평가하고 임상 및 비용 효율성 데이터와 함께 사용하는 데 도움이 될 수 있습니다.