甲状腺髄様がん患者の生活の質を評価するツール (QaLM)

背景 現在利用可能な甲状腺がんの生活の質 (QoL) ツールは、甲状腺髄様がん (MTC) よりも分化型甲状腺がん (DTC) の患者により関連する問題に焦点を当てる傾向があります。 MTC は神経内分泌腫瘍 (NET) であるため、他の種類の甲状腺がんの患者よりも、これらの種類の腫瘍の患者に共通する症状がみられることがよくあります。

MTC は、症例の約 75% で散発性腫瘍として、25% で遺伝性疾患として現れます。 遺伝型の MTC は、多発性内分泌腫瘍症の一部を構成します。 したがって、多発性内分泌腫瘍（MEN）の患者は、生活の質に影響を与える可能性のある多くの病状を抱えている可能性があります。

希少疾患の患者は、限られた患者情報リソース、家族や友人の間での理解不足の可能性など、追加の障壁や懸念に直面する可能性があり、希少疾患の管理経験のない医療専門家に必然的に遭遇します。

がんの診断や遺伝性症候群、腫瘍マーカーの上昇や上昇、病気の症状が患者の生活の質に与える影響を十分に理解することは難しい場合があります。

生活の質は多面的であり、感情的、社会的、機能的な問題や病気に関連する問題の影響を受けます。 生活の質のツールは、医療専門家が患者について取得する情報を増やし、相談を容易にするだけでなく、相談に対する患者の満足度を向上させることができます。

腫瘍マーカー（カルシトニンおよび癌胎児性抗原（CEA））が上昇または上昇している患者は、多くの場合、身体的に健康で良好な状態を維持していますが、生化学的結果の異常または悪化の認識に関連してかなりの苦痛が伴う可能性があります。

MTC が首を越えて広がると、治癒の選択肢がなくなり、治療の目的は生活の質の維持と症状の緩和に変わります。 治療的介入には、ソマトスタチンアナログ療法、mIBG 療法などの放射標識療法、またはバンデタニブやカボザンチニブなどのチロシンキナーゼ阻害剤を使用した標的療法が含まれる場合があります。 薬物自体に重大な毒性があり、生活の質に影響を与える可能性があり、全生存ではなく無増悪生存期間のわずかな増加しか示されていないため、全身標的療法を開始する時期を決定するのは難しい場合があります。 これらの薬剤は毎日経口で服用され、場合によっては治療が何年も続くことがあります。 研究者が MTC 関連の QOL を評価するための強力なツールを持っていれば、臨床医は、より単純な支持対症療法とは対照的に、全身抗がん療法から最も恩恵を受ける患者を選択するのがより簡単になることに気付くかもしれません。

目的

この研究の目的は、散発性および遺伝性 MTC の患者と早期および進行期の甲状腺髄様がんの患者が、自分の健康問題を臨床医に伝えるのに最も役立つと考える健康関連の生活の質 (HRQoL) 手段を決定することです。 この研究では、この患者コホートの症状と生活の質が、甲状腺がんに特化した質問票、一般的な症状に関する質問票、または神経内分泌腫瘍に特化した質問票によってより適切に評価されるかどうかを確認しようとします。

この研究はまた、QOLツールのスコア、パフォーマンスステータス、および疾患負荷との関係とともに、標準的な臨床レビューの予約では確認されない問題を強調する能力の観点から、QOLツールに関する臨床医の見解を確認します。

トライアルデザイン

患者は無作為に割り付けられ、異なる順序で 4 つの QOL アンケートに回答し、最終的な簡単なアンケートでどのアンケートを好むかについて質問されます。

アンケートは、退屈と慣れの影響を相殺するためにランダムな順序で参加者に提示されます。 必要に応じて、訓練を受けた看護師または研究者がアンケートの記入を支援します。

研究参加者の小さなコホート (約 10 ～ 15 人) が、認知面談を受けます。 これは、アンケートの質問の機能をテストするのに役立ちます。 インタビューは回顧的調査の形式をとります。つまり、参加者がすべてのアンケートに回答した後、調査チームのメンバーが直接質問を行います。 目的は、アンケートでカバーされていない問題、用語と理解の問題を特定し、参加者が 4 つの生活の質ツールをうまくランク付けする能力を評価することです。

結果

o 主要評価項目: 甲状腺髄様がん患者が懸念事項を説明し、医療専門家とのコミュニケーションを促進するために希望する QOL 手段の特定。 1 ～ 4 のアンケートの患者のランキングによって評価されます (1 が最も好まれたツールを表します)。

• 副次的結果:
• 散発性 MTC 患者と遺伝性 MTC 患者の間で、好ましい QOL ツールに違いがあるかどうかを評価する
• 生活の質に関する質問票のスコアをパフォーマンス ステータス、病期および負担、カルシトニン倍加時間と関連付ける
• 生活の質ツールに関する臨床医の見解を、標準的な臨床検査の予約では確認されない問題を浮き彫りにする能力の観点から評価する

適格性：200人の患者が必要

• 甲状腺髄様がん（遺伝性または散発性）と診断された16歳以上の患者
• 患者は、診断後のいつでも含めることができます

除外基準:

• 分化型（乳頭状または濾胞状）の甲状腺がん、甲状腺未分化がん、または甲状腺リンパ腫の患者。
• 英語を十分に理解していない患者、または学習障害のある患者。これらは標準化され、検証された英語のアンケートです。

生活の質に関するアンケート

この研究では、一般的な生活の質の指標と疾患固有の指標の両方を利用します。 一般的なツールは EORTC QLQ-C30 であり、疾患固有のツールは MD アンダーソン症状インベントリ (MDASI) 甲状腺モジュールと、甲状腺がんの問題を評価するシティ オブ ホープ クオリティ オブ ライフ スケール/THYROID (修正) と EORTC QLQ-GINET21 です。神経内分泌腫瘍に関連する問題を評価します。

i) EORTC QLQ-C30 コア クオリティ オブ ライフ アンケートは、がん患者の身体的、心理的、社会的機能を測定するように設計されています。 アンケートは、多項目スケールと単項目で構成されています。 身体的制限の QoL への影響と臨床症状に焦点を当てています。 これは、特定の疾患を対象とするものではなく、一般的な手段です。

ii) MD アンダーソン シンプトム インベントリ (MDASI) 甲状腺モジュールは、過去 24 時間の複数の症状の重症度と日常機能に対する症状の影響を評価する患者報告のアウトカム指標です。 1 ～ 10 ポイントの評価尺度は、13 のコア項目、6 つの甲状腺特有の症状、および 5 つの心理社会的項目で構成されています。 測定の完了は簡単で、数分しかかかりません。

iii) シティ オブ ホープ クオリティ オブ ライフ スケール/THYROID (修正) 質問は、状態自体、治療、および副作用に関して甲状腺患者が懸念する特定の問題に関連しています。 アイテムは、物理的、心理的、社会的、精神的な領域をカバーしています。 これは、甲状腺患者に使用するために特別に設計された確立された器具です。 元のツールでは、分化型甲状腺がんの治療に関連するいくつかの質問が使用されていましたが、MTC 患者には関連していないため、これらは MTC の管理に固有の質問に置き換えられました。 したがって、これらの修正は検証済みツールの一部ではありませんが、重要であり、この研究に関連していると考えられています。

iv) EORTC QLQ-GINET21 これは、消化管、膵臓、および肝臓で発生する神経内分泌腫瘍の生活の質を評価するための応答性の高いツールであると報告されています。 進行甲状腺髄様がん患者のかなりの割合が、高カルシトニン血症に関連する胃腸症状を経験しているため、この研究は、このQOLツールが関連性があり、異なる形態の神経内分泌腫瘍を有するMTC患者の生活の質の懸念を説明するのに役立つかどうかを評価する機会です.

患者の好み

4つのアンケートのそれぞれを完了した後、患者は、その特定のアンケートが有用であると判断したかどうかを評価するために、いくつかの追加の簡単な質問に回答するよう求められます. また、患者が重要と考える可能性があるが、アンケートではカバーされていない領域についてコメントするためのフリーテキスト領域もあります。 4 つのアンケートすべてを完了した後、患者は最後の短い一連の質問で生活の質ツールのすべてを評価し、QoL ツールを 1 から 4 の順にランク付けするように求められます。最も役に立たなかった QoL ツール。

出版物

試験の結果は、査読付きジャーナルへの掲載や国内/国際会議での発表を通じて、臨床界と共有されます。

このプロジェクトの結果として直接発生する出版物またはプレゼンテーションは、すべての貢献研究者および資金提供者に感謝します。

学習支援

QaLM プロトコルは、NCRI Thyroid Cancer Subgroup、Thyroid Cancer Support Group Wales、Butterfly Thyroid Cancer Trust、および AMEND のメンバーによってレビューされています。 臨床医と患者の代表から幅広い支持が表明されており、現在までに 16 の主要な英国の甲状腺がんチームがこの研究への参加に関心を示しています。

QaLM 研究は、国立がん研究所 (NCRI) の甲状腺がん試験ポートフォリオに含める資格があり、研究の成功に必要な多施設参加と募集を促進すると予想されます。

この研究提案は 2014 年 10 月の NCRI 甲状腺がんサブグループ研究会議で発表され、英国の主要な臨床医は、この患者グループに研究を提供するまたとない機会を考慮して、募集する患者数を 100 人から 200 人に増やすよう要求しました。

生化学的モニタリング (カルシトニンおよび CEA) は、甲状腺髄様がん患者の調査およびフォローアップの日常的な部分を形成しており、生化学的マーカーの変化率が生存の可能性を予測できることが知られています。 しかし、生化学的マーカーの変化と生活の質との間に関連性があるかどうかはわかっていません。 このプロジェクトは、多発性内分泌腫瘍の一部として発生する MTC 患者と MTC が散発的に発生する患者が直面する問題を比較対照するまたとない機会となるでしょう。

経口チロシンキナーゼ阻害薬の形での新しい全身療法の時代には、長期間服用される可能性があり、開始時に頻繁なモニタリングが必要であり、重大な潜在的毒性があるため、それらによって引き起こされる問題を試し、定量化し、比較することは有益です.疾患および全身療法によって引き起こされるもの。 生活の質が最も重要であり、研究者は現在、疾患と治療の負担に関する情報を欠いています。 この情報は、コミッショナーが新しい治療法を評価し、臨床および費用対効果のデータとともに使用するのに役立ちます。