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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 SRP-4045(Casimersen) 및 SRP-4053(Golodirsen) 연구 (ESSENCE)

2025년 11월 14일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Duchenne 근이영양증 환자에서 SRP-4045 및 SRP-4053의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장을 통한 이중 맹검, 위약 대조, 다중 센터 연구

이 연구의 주요 목적은 각각 엑손 45 및 엑손 53을 건너뛸 수 있는 프레임 외 결실 돌연변이가 있는 DMD 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 SRP-4045(카시메르센) 및 SRP-4053(골로디르센)의 효능을 평가하는 것입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 SRP-4045 및 SRP-4053의 효능과 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 엑손 45 또는 53을 건너뛸 수 있는 프레임 외 결실 돌연변이가 있는 적격 참가자는 매주 1회 30mg/kg SRP-4045 또는 30mg/kg SRP-4053 정맥(IV) 주입을 받도록 무작위 배정됩니다. 각각(복합 활성 그룹) 또는 최대 96주 동안 위약(시험의 위약 대조 기간). 그 다음에는 모든 참가자가 48주 동안(연구 144주차까지) 공개 라벨 활성 치료를 받는 공개 라벨 연장 기간이 뒤따를 것입니다.

이 연구에는 약 222명의 참가자가 등록됩니다. 위약(2:1 무작위화)을 받는 것보다 2배 많은 참가자가 활성 치료를 받도록 무작위 배정됩니다.

임상 효능은 6분 보행 테스트(6MWT)와 같은 기능 테스트를 포함하여 정기적으로 계획된 연구 방문에서 평가됩니다. 모든 참가자는 기준선에서 근육 생검을 받고 48주 또는 96주에 두 번째 근육 생검을 받게 됩니다.

부작용(AE), 실험실 검사, 심전도(ECG), 심초음파(ECHO), 활력 징후 및 신체 검사의 수집을 통해 연구 전반에 걸쳐 안전성을 평가할 것입니다.

두 약물의 약동학을 평가하기 위해 혈액 샘플을 연구 전반에 걸쳐 주기적으로 채취할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

228

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Marousi, 그리스, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, 그리스, 54642
        • Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, 대한민국, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • 덴마크
      • København Ø, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, 독일, 45122
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, 독일, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • 러시아 제국
      • Moscow, 러시아 제국, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, 러시아 제국
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • 멕시코
      • Culiacán, 멕시코, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, 멕시코, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, 벨기에, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • 불가리아
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, 불가리아, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, 스페인
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D1
        • The Children's University Hospital
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, 영국, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • 이스라엘
      • Petah Tikvah, 이스라엘, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • 이탈리아
      • Ferrara, 이탈리아, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, 이탈리아, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • 인도
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, 인도, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, 인도, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • 체코
      • Brno, 체코, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, 체코, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • 프랑스
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, 프랑스, 31059
        • Hopital des Enfants
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • 호주
      • South Brisbane, 호주, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, 호주, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전자형으로 확인된 DMD, 엑손 45 또는 엑손 53 건너뛰기에 적합한 유전적 결실
  • 1주 이전 최소 24주 동안 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드, 그리고 그 용량은 연구 내내 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).
  • 손상되지 않은 오른쪽 및 왼쪽 이두박근 또는 2개의 대체 상부 근육 그룹
  • 평균 6MWT ≥300미터 및 ≤450미터
  • 안정적인 폐 기능: 강제 폐활량(FVC) ≥50% 예측

제외 기준:

  • 언제든지 유전자 요법으로 치료
  • 1주 전 1주 이내에 SMT C1100을 사용한 이전 치료 및 1주 전 24주 이내에 PRO045(BMN 045), PRO053(BMN 053) 또는 PRO051(BMN 051)을 사용한 이전 치료
  • 1주 전 12주 이내에 다른 실험적 치료를 통한 현재 또는 이전 치료
  • 1주 전 3개월 이내 대수술
  • 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재

다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SRP-4045
엑손 45를 건너뛸 수 있는 참가자는 이중 맹검 기간에서 최대 96주 동안 매주 30mg/kg의 SRP-4045 IV 주입을 받게 됩니다. 그 다음에는 모든 참가자가 48주 동안(연구에서 최대 144주) SRP-4045를 30mg/kg/주 IV 주입으로 공개 라벨 활성 치료를 받는 공개 연장 기간이 뒤따를 것입니다.
의약품: SRP-4045
IV 주입용 SRP-4045 솔루션
다른 이름들:
  • 카시메르센
  • 아몬디스 45
실험적: SRP-4053
엑손 53을 건너뛸 수 있는 참가자는 이중 맹검 기간에서 최대 96주 동안 매주 30mg/kg의 SRP-4053 IV 주입을 받게 됩니다. 그 다음에는 모든 참가자가 48주 동안(연구에서 최대 144주) SRP-4053을 30mg/kg/주 IV 주입으로 공개 라벨 활성 치료를 받는 공개 연장 기간이 뒤따를 것입니다.
의약품: SRP-4053
IV 주입용 SRP-4053 솔루션
다른 이름들:
  • 골로디르센
  • 비욘디스 53
위약 비교기: 위약에 이어 SRP-4045 또는 SRP-4053
엑손 45 또는 53을 건너뛸 수 있는 참가자는 이중 맹검 기간에서 최대 96주 동안 SRP-4045 또는 SRP-4053 위약 일치 IV 주입을 매주 30mg/kg으로 받게 됩니다. 이후 모든 참가자가 48주 동안 SRP-4045 또는 SRP-4053의 공개 라벨 활성 치료를 30mg/kg/주 IV 주입으로 받는 공개 라벨 연장 기간이 뒤따를 것입니다(연구에서 최대 144주차). ).
의약품: SRP-4045
IV 주입용 SRP-4045 솔루션
다른 이름들:
  • 카시메르센
  • 아몬디스 45
의약품: SRP-4053
IV 주입용 SRP-4053 솔루션
다른 이름들:
  • 골로디르센
  • 비욘디스 53
의약품: 위약
IV 주입용 SRP-4045 또는 SRP-4053 플라시보 매칭 솔루션

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
96주차의 4단계 상승 속도 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
기준선, 96주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주 또는 96주에 웨스턴 블롯에 의해 결정된 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차 또는 96주차
기준선, 48주차 또는 96주차
48주 또는 96주에 면역조직화학(IHC)에 의해 결정된 디스트로핀 강도 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차 또는 96주차
기준선, 48주차 또는 96주차
96주차 6MWT 동안 걷는 총 거리의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
기준선, 96주차
96주차 바닥 속도 상승 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
기준선, 96주차
144주차의 4단계 상승 속도 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 144주차
기준선, 144주차
10미터 걷기/달리기(10-MWR) 속도 동안 걷는 총 거리의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
기준선, 96주차
96주차 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
NSAA는 다양한 기능적 활동에 대한 참가자의 성과를 평가하는 임상의가 관리하는 척도입니다. 이 평가 동안 참가자들은 10미터 걷기/달리기, 앉은 자세에서 일어서기, 한쪽 다리로 서기, 박스 계단 오르기, 박스 계단 내리기, 누운 자세에서 앉기로 일어나기 등 17가지의 다양한 기능적 활동을 수행해야 합니다. , 바닥에서 일어서기, 머리 들기, 발뒤꿈치로 서기, 점프하기 등이 있습니다. 참가자는 다음과 같이 등급이 매겨집니다: 2 = 도움 없이 목표를 달성합니다. 1 = 수정된 방법이지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표를 달성합니다. 0 = 독립적으로 목표를 달성할 수 없음. NSAA 총점의 범위는 0~34점이며, 34점은 정상적인 기능을 의미합니다.
기준선, 96주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 9월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 11월 12일

연구 완료 (실제)

2025년 10월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 7월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 14일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (EudraCT 번호)
  • 2024-514698-23-00 (기타 식별자: CTIS Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험

SRP-4045에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

CROs by country

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정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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