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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるSRP-4045（Casimersen）およびSRP-4053（Golodirsen）の研究 (ESSENCE)

2025年11月14日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるSRP-4045およびSRP-4053の有効性と安全性を評価するための非盲検延長を伴う二重盲検プラセボ対照多施設研究

この研究の主な目的は、エクソン 45 とエクソン 53 をそれぞれスキップするフレーム外欠失変異を持つ DMD の参加者を対象に、SRP-4045 (casimersen) と SRP-4053 (golodirsen) の有効性をプラセボと比較して評価することです。 .

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、SRP-4045 および SRP-4053 の有効性と安全性を評価するための、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験です。 エクソン 45 または 53 スキッピングに適したフレーム外欠失変異を持つ適格な参加者は、30 ミリグラム/キログラム (mg/kg) SRP-4045 または 30 mg/kg SRP-4053 の週 1 回の静脈内 (IV) 注入を受けるように無作為化されます。それぞれ（併用活性群）またはプラセボを最大96週間（試験のプラセボ対照期間）。 これに続いて、すべての参加者が48週間（研究の144週目まで）非盲検の積極的な治療を受ける非盲検の延長期間が続きます。

この研究には、約222人の参加者が登録されます。 プラセボを受ける場合の 2 倍の数の参加者が、積極的な治療を受けるように無作為化されます (2:1 の無作為化)。

臨床効果は、6 分間歩行テスト (6MWT) などの機能テストを含む、定期的にスケジュールされた研究訪問で評価されます。 すべての参加者は、ベースラインで筋生検を受け、48 週目または 96 週目に 2 回目の筋生検を受けます。

安全性は、有害事象（AE）、臨床検査、心電図（ECG）、心エコー図（ECHO）、バイタルサイン、および研究全体の身体検査の収集を通じて評価されます。

血液サンプルは、両方の薬物の薬物動態を評価するために、研究を通じて定期的に採取されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

228

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D1
        • The Children's University Hospital
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London、イギリス、WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • イスラエル
      • Petah Tikvah、イスラエル、49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • イタリア
      • Ferrara、イタリア、44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa、イタリア、16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina、イタリア、98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • インド
    • Gujarat
      • Ahmedabad、Gujarat、インド、380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、インド、411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア、4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • ギリシャ
      • Marousi、ギリシャ、15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki、ギリシャ、54642
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia、スペイン
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • チェコ
      • Brno、チェコ、61300
        • University Hospital Brno
      • Prague、チェコ、15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • デンマーク
      • København Ø、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen、ドイツ、45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München、Bavaria、ドイツ、80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • フランス
      • Nantes、フランス、44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris、フランス、75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse、Haute-Garonne、フランス、31059
        • Hopital Des Enfants
  • ブルガリア
    • Sofia-Grad
      • Sofia、Sofia-Grad、ブルガリア、1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • CHR de la Citadelle
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • メキシコ
      • Culiacán、メキシコ、80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango、メキシコ、34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • ロシア
      • Moscow、ロシア、125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg、ロシア
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • 韓国
      • Seoul、韓国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan、韓国、50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 遺伝子型が確認されたDMDで、遺伝子欠失がエクソン45またはエクソン53スキッピングの影響を受けやすい
  • -週1の少なくとも24週間前の経口コルチコステロイドの安定した用量、および用量は研究全体で一定のままであると予想されます（体重の変化に対応するための変更を除く）。
  • 無傷の左右の上腕二頭筋または 2 つの代替上部筋肉群
  • 平均 6MWT ≥300 メートルおよび ≤450 メートル
  • 安定した肺機能: 努力肺活量 (FVC) ≥50% 予測

除外基準:

  • いつでも遺伝子治療で治療
  • -1週間前の1週間以内のSMT C1100による以前の治療、および1週間前の24週間以内のPRO045（BMN 045）​​、PRO053（BMN 053）、またはPRO051（BMN 051）による以前の治療
  • -1週前の12週間以内の他の実験的治療による現在または以前の治療
  • -週1の前3か月以内の大手術
  • 他の臨床的に重要な病気の存在

他の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SRP-4045
エクソン45スキッピングに適した参加者は、SRP-4045 IV注入を毎週、30 mg / kgで、二重盲検期間で最大96週間受けます。 これに続いて、非盲検延長期間が続き、すべての参加者がSRP-4045の非盲検活性治療を30 mg / kg /週のIV注入で48週間受けます（研究の144週まで）。
薬：SRP-4045
IV 注入のための SRP-4045 ソリューション
他の名前：
  • カシメルセン
  • アモンディーズ 45
実験的：SRP-4053
エクソン53スキッピングに適した参加者は、SRP-4053 IV注入を毎週、30 mg / kgで、二重盲検期間で最大96週間受けます。 これに続いて、非盲検延長期間が続き、すべての参加者がSRP-4053の非盲検活性治療を30 mg / kg /週のIV注入で48週間受けます（研究の144週まで）。
薬：SRP-4053
IV 注入のための SRP-4053 ソリューション
他の名前：
  • ゴロディルセン
  • ヴィヨンデス 53
プラセボコンパレーター：プラセボに続いて SRP-4045 または SRP-4053
エクソン 45 または 53 スキッピングの影響を受けやすい参加者は、SRP-4045 または SRP-4053 プラセボ マッチング IV 注入を毎週、30 mg/kg で、二重盲検期間で最大 96 週間受けます。 これに続いて、すべての参加者がSRP-4045またはSRP-4053の非盲検活性治療を30 mg / kg /週のIV注入で48週間受ける非盲検延長期間が続きます（研究の144週まで） ）。
薬：SRP-4045
IV 注入のための SRP-4045 ソリューション
他の名前：
  • カシメルセン
  • アモンディーズ 45
薬：SRP-4053
IV 注入のための SRP-4053 ソリューション
他の名前：
  • ゴロディルセン
  • ヴィヨンデス 53
薬：プラセボ
IV 注入のための SRP-4045 または SRP-4053 プラセボ マッチング ソリューション

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
96週目の4段階上昇速度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
ベースライン、96週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
48 週または 96 週のウエスタンブロットによって決定されたジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目または 96 週目
ベースライン、48 週目または 96 週目
48週または96週の免疫組織化学（IHC）によって決定されたジストロフィン強度レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48 週目または 96 週目
ベースライン、48 週目または 96 週目
96週目の6MWT中の総歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
ベースライン、96週目
96週目の床からの立ち上がり速度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
ベースライン、96週目
144 週目の 4 段階上昇速度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、144 週目
ベースライン、144 週目
10 メートルの歩行/走行 (10-MWR) 速度での合計歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
ベースライン、96週目
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) の 96 週目の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
NSAA は、さまざまな機能活動における参加者のパフォーマンスを評価する、臨床医が管理する尺度です。 この評価では、参加者は 17 の異なる機能的活動を行うことが求められます。これには、10 メートルの歩行/ランニング、座位から立位への立ち上がり、片足での立位、ボックスステップの昇り降り、ボックスステップの下り、横たわっていてから座位への立ち上がりが含まれます。 、床から立ち上がり、頭を持ち上げ、かかとに立って、ジャンプします。 参加者は次のように評価されます。 2 = 支援なしで目標を達成します。 1 = 方法は修正されていますが、他の人からの物理的な援助に依存せずに目標を達成します。 0 = 単独で目標を達成できない。 NSAA 合計スコアの範囲は 0 ～ 34 で、スコア 34 は機能が正常であることを意味します。
ベースライン、96週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sarepta Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年9月28日

一次修了 (実際)

2024年11月12日

研究の完了 (実際)

2025年10月16日

試験登録日

最初に提出

2015年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年7月14日

最初の投稿 (推定)

2015年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月14日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (EudraCT番号)
  • 2024-514698-23-00 (その他の識別子：CTIS Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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