Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SRP-4045 (Casimersen) i SRP-4053 (Golodirsen) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (ESSENCE)

14 listopada 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie rozszerzone metodą otwartej próby w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa SRP-4045 i SRP-4053 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności SRP-4045 (kasimersen) i SRP-4053 (golodirsen) w porównaniu z placebo u uczestników z DMD z mutacjami delecyjnymi poza ramką, które mogą pomijać odpowiednio ekson 45 i ekson 53 .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa SRP-4045 i SRP-4053. Kwalifikujący się uczestnicy z mutacjami delecyjnymi poza ramką odczytu, podatnymi na pominięcie egzonu 45 lub 53, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej raz w tygodniu infuzje dożylne (IV) w dawce 30 miligramów/kilogramów (mg/kg) SRP-4045 lub 30 mg/kg SRP-4053 odpowiednio (grupa skojarzona-aktywna) lub placebo przez okres do 96 tygodni (okres badania z kontrolą placebo). Po tym nastąpi otwarty okres przedłużenia, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają aktywne leczenie otwarte przez 48 tygodni (do 144. tygodnia badania).

W badaniu weźmie udział około 222 uczestników. Dwa razy więcej uczestników zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej aktywne leczenie niż grupa otrzymująca placebo (randomizacja 2:1).

Skuteczność kliniczna będzie oceniana podczas regularnie zaplanowanych wizyt badawczych, w tym testów czynnościowych, takich jak 6-minutowy test marszu (6MWT). Wszyscy uczestnicy zostaną poddani biopsji mięśnia na początku badania i drugiej biopsji mięśnia w 48. lub 96. tygodniu.

Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez zebranie zdarzeń niepożądanych (AE), testów laboratoryjnych, elektrokardiogramów (EKG), echokardiogramów (ECHO), parametrów życiowych i badań fizykalnych w trakcie badania.

Próbki krwi będą pobierane okresowo w trakcie badania w celu oceny farmakokinetyki obu leków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

228

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Bułgaria
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bułgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Czechy, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Francja, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Grecja
      • Marousi, Grecja, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Indie
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D1
        • The Children's University Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikvah, Izrael, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Meksyk
      • Culiacán, Meksyk, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, Meksyk, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Niemcy, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Rosja
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Włochy
      • Ferrara, Włochy, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Włochy, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Włochy, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • DMD potwierdzona genotypowo, z delecją genetyczną podatną na pominięcie eksonu 45 lub egzonu 53
  • Stabilna dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 24 tygodnie przed tygodniem 1. Oczekuje się, że dawka pozostanie stała przez cały czas trwania badania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała).
  • Nienaruszony prawy i lewy biceps lub 2 alternatywne górne grupy mięśni
  • Średnia 6MWT ≥300 metrów i ≤450 metrów
  • Stabilna czynność płuc: natężona pojemność życiowa (FVC) ≥50% wartości należnej

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie terapią genową w dowolnym momencie
  • Wcześniejsze leczenie SMT C1100 w ciągu 1 tygodnia przed 1. tygodniem i wcześniejsze leczenie PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) lub PRO051 (BMN 051) w ciągu 24 tygodni przed 1. tygodniem
  • Obecne lub poprzednie leczenie jakimkolwiek innym leczeniem eksperymentalnym w ciągu 12 tygodni przed tygodniem 1
  • Duża operacja w ciągu 3 miesięcy przed tygodniem 1
  • Obecność innych istotnych klinicznie chorób

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-4045
Uczestnicy podatni na pominięcie egzonu 45 będą otrzymywać infuzje IV SRP-4045, co tydzień, w dawce 30 mg/kg przez okres do 96 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby. Po tym nastąpi otwarty okres przedłużenia, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają aktywne leczenie SRP-4045 w dawce 30 mg/kg/tydzień we wlewie dożylnym przez 48 tygodni (do 144. tygodnia w badaniu).
Lek: SRP-4045
SRP-4045 roztwór do infuzji IV
Inne nazwy:
  • Casimersena
  • AMONDYS 45
Eksperymentalny: SRP-4053
Uczestnicy podatni na pominięcie eksonu 53 będą otrzymywać wlewy dożylne SRP-4053 co tydzień w dawce 30 mg/kg przez okres do 96 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby. Po tym nastąpi otwarty okres przedłużenia, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają otwarte aktywne leczenie SRP-4053 we wlewie dożylnym w dawce 30 mg/kg/tydzień przez 48 tygodni (do 144. tygodnia w badaniu).
Lek: SRP-4053
SRP-4053 roztwór do infuzji IV
Inne nazwy:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Komparator placebo: Placebo, a następnie SRP-4045 lub SRP-4053
Uczestnicy podatni na pominięcie eksonu 45 lub 53 otrzymają infuzje dożylne SRP-4045 lub SRP-4053 odpowiadające placebo, co tydzień, w dawce 30 mg/kg przez okres do 96 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby. Po tym nastąpi otwarty okres przedłużenia, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają aktywne leczenie SRP-4045 lub SRP-4053 w dawce 30 mg/kg mc./tydzień we wlewie dożylnym przez 48 tygodni (do 144. tygodnia w badaniu). ).
Lek: SRP-4045
SRP-4045 roztwór do infuzji IV
Inne nazwy:
  • Casimersena
  • AMONDYS 45
Lek: SRP-4053
SRP-4053 roztwór do infuzji IV
Inne nazwy:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Lek: Placebo
SRP-4045 lub SRP-4053 roztwór odpowiadający placebo do infuzji IV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana prędkości wznoszenia w 4 krokach w porównaniu z wartością wyjściową w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu białka dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych określona metodą Western Blot w 48. lub 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 lub tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 48 lub tydzień 96
Zmiana poziomów intensywności dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych, określona metodą immunohistochemiczną (IHC) w 48. lub 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 lub tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 48 lub tydzień 96
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego dystansu przebytego podczas 6MWT w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie wzrostu od prędkości minimalnej w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmiana prędkości wznoszenia w 4 krokach w porównaniu z wartością wyjściową w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 144
Wartość wyjściowa, tydzień 144
Zmiana prędkości całkowitej przebytego dystansu w porównaniu z wartością wyjściową podczas chodu/biegu na 10 metrów (10-MWR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
NSAA to skala stosowana przez klinicystę, która ocenia wyniki uczestnika w zakresie różnych czynności funkcjonalnych. Podczas tej oceny uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie 17 różnych czynności funkcjonalnych, w tym marsz/bieg na dystansie 10 metrów, wstanie z pozycji siedzącej do pozycji stojącej, stanie na 1 nodze, wspinanie się po schodku, schodzenie po schodku, wstawanie z leżenia do siedzenia , wstawanie z podłogi, podnoszenie głowy, stanie na piętach i skakanie. Uczestnicy będą oceniani w następujący sposób: 2 = osiąga cel bez żadnej pomocy; 1 = metoda zmodyfikowana, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej drugiej osoby; i 0 = niezdolność do samodzielnego osiągnięcia celu. Wynik całkowity NSAA waha się od 0 do 34, przy czym wynik 34 oznacza normalne funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa, tydzień 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (Numer EudraCT)
  • 2024-514698-23-00 (Inny identyfikator: CTIS Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na SRP-4045

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj