Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SRP-4045 (Casimersen) ja SRP-4053 (Golodirsen) tutkimus osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ESSENCE)

perjantai 14. marraskuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa on avoin laajennus SRP-4045:n ja SRP-4053:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida SRP-4045:n (kasimerseeni) ja SRP-4053:n (golodirseeni) tehoa lumelääkkeeseen verrattuna osallistujilla, joilla on DMD:n kehyksen ulkopuoliset deleetiomutaatiot, jotka pystyvät ohittamaan eksoni 45 ja eksoni 53. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan SRP-4045:n ja SRP-4053:n tehoa ja turvallisuutta. Sopivat osallistujat, joilla on kehyksen ulkopuolisia deleetiomutaatioita, jotka voidaan ohittaa eksoni 45 tai 53, satunnaistetaan saamaan kerran viikossa suonensisäisiä (IV) infuusioita 30 milligrammaa/kg (mg/kg) SRP-4045 tai 30 mg/kg SRP-4053 vastaavasti (yhdistetty aktiivinen ryhmä) tai lumelääke enintään 96 viikon ajan (tutkimuksen lumekontrolloitu ajanjakso). Tätä seuraa avoin jatkojakso, jonka aikana kaikki osallistujat saavat avointa aktiivista hoitoa 48 viikon ajan (tutkimuksen viikkoon 144 asti).

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 222 osallistujaa. Kaksi kertaa niin monta osallistujaa satunnaistetaan saamaan aktiivista hoitoa kuin lumelääkettä saaneita (2:1 satunnaistaminen).

Kliinistä tehoa arvioidaan säännöllisesti suunnitelluilla opintokäynneillä, mukaan lukien toiminnalliset testit, kuten 6 minuutin kävelytesti (6MWT). Kaikille osallistujille tehdään lihasbiopsia lähtötilanteessa ja toinen lihasbiopsia joko viikolla 48 tai viikolla 96.

Turvallisuutta arvioidaan keräämällä haittatapahtumia (AE), laboratoriotutkimuksia, EKG:itä, kaikukardiogrammeja (ECHO), elintoimintoja ja fyysisiä tutkimuksia koko tutkimuksen ajan.

Verinäytteitä otetaan säännöllisesti koko tutkimuksen ajan molempien lääkkeiden farmakokinetiikan arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

228

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Bulgaria
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Intia
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Intia, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D1
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Kreikka
      • Marousi, Kreikka, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Kreikka, 54642
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Meksiko
      • Culiacán, Meksiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, Meksiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Ranska
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31059
        • Hopital Des Enfants
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Saksa, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Saksa, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Tanska
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Tšekki, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Venäjä
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Genotyyppisesti vahvistettu DMD, jonka geneettinen deleetio voidaan ohittaa eksoniin 45 tai eksoniin 53
  • Vakaa oraalisten kortikosteroidien annos vähintään 24 viikkoa ennen viikkoa 1, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan (lukuun ottamatta painonmuutosten mukauttamista).
  • Ehjä oikea ja vasen hauislihas tai 2 vaihtoehtoista ylälihasryhmää
  • Keskimääräinen 6MWT ≥300 metriä ja ≤450 metriä
  • Vakaa keuhkotoiminta: pakotettu elinkapasiteetti (FVC) ≥50 % ennustettu

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito geeniterapialla milloin tahansa
  • Aiempi hoito SMT C1100:lla viikon sisällä ennen viikkoa 1 ja edellinen hoito PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) tai PRO051 (BMN 051) 24 viikon sisällä ennen viikkoa 1
  • Nykyinen tai aiempi hoito millä tahansa muulla kokeellisella hoidolla 12 viikon sisällä ennen viikkoa 1
  • Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen viikkoa 1
  • Muiden kliinisesti merkittävien sairauksien esiintyminen

Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRP-4045
Osallistujat, jotka voivat ohittaa eksonin 45, saavat SRP-4045 IV -infuusioita viikoittain annoksella 30 mg/kg jopa 96 viikon ajan kaksoissokkojaksolla. Tätä seuraa avoin jatkojakso, jonka aikana kaikki osallistujat saavat avointa aktiivista SRP-4045-hoitoa annoksella 30 mg/kg/viikko IV-infuusiona 48 viikon ajan (tutkimuksen viikkoon 144 asti).
Lääke: SRP-4045
SRP-4045 liuos IV-infuusiota varten
Muut nimet:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Kokeellinen: SRP-4053
Osallistujat, jotka voivat ohittaa eksonin 53, saavat SRP-4053 IV -infuusioita viikoittain annoksella 30 mg/kg jopa 96 viikon ajan kaksoissokkoutetussa jaksossa. Tätä seuraa avoin jatkojakso, jonka aikana kaikki osallistujat saavat avointa aktiivista SRP-4053-hoitoa annoksella 30 mg/kg/viikko IV-infuusiona 48 viikon ajan (tutkimuksen viikkoon 144 asti).
Lääke: SRP-4053
SRP-4053 liuos IV-infuusiota varten
Muut nimet:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Placebo Comparator: Plasebo ja sen jälkeen SRP-4045 tai SRP-4053
Osallistujat, jotka voivat ohittaa eksonien 45 tai 53, saavat SRP-4045- tai SRP-4053-plaseboa vastaavaa IV-infuusiota viikoittain annoksella 30 mg/kg jopa 96 viikon ajan kaksoissokkoutetussa jaksossa. Tätä seuraa avoin jatkojakso, jonka aikana kaikki osallistujat saavat avointa aktiivista SRP-4045- tai SRP-4053-hoitoa 30 mg/kg/viikko IV-infuusiona 48 viikon ajan (tutkimuksen viikkoon 144 asti). ).
Lääke: SRP-4045
SRP-4045 liuos IV-infuusiota varten
Muut nimet:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Lääke: SRP-4053
SRP-4053 liuos IV-infuusiota varten
Muut nimet:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Lääke: Plasebo
SRP-4045 tai SRP-4053 lumelääkettä vastaava liuos IV-infuusiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos perusviivasta 4-vaiheisessa nousunopeudessa viikolla 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
Perustaso, viikko 96

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta dystrofiiniproteiinitasoissa, jotka on määritetty Western Blot -menetelmällä viikolla 48 tai 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48 tai viikko 96
Perustaso, viikko 48 tai viikko 96
Muutos lähtötasosta dystrofiinin intensiteettitasoissa, jotka on määritetty immunohistokemialla (IHC) viikolla 48 tai 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48 tai viikko 96
Perustaso, viikko 48 tai viikko 96
Muutos perustasosta kävellyssä kokonaismatkassa 6 MWT:n aikana viikolla 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
Perustaso, viikko 96
Muutos lähtötilanteesta nousunopeudesta lattianopeudessa viikolla 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
Perustaso, viikko 96
Muutos perusviivasta 4-vaiheisessa nousunopeudessa viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Muutos perustasosta kävellyssä kokonaismatkassa 10 metrin kävelyn/juoksun (10-MWR) nopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
Perustaso, viikko 96
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessmentin (NSAA) kokonaispistemäärässä viikolla 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
NSAA on kliinikon hallinnoima asteikko, joka arvioi osallistujan suorituksen erilaisissa toiminnallisissa toimissa. Tämän arvioinnin aikana osallistujia pyydetään suorittamaan 17 erilaista toiminnallista toimintaa, mukaan lukien 10 metrin kävely/juoksu, nouseminen istumasta seisomaan, seisominen yhdellä jalalla, kiipeäminen laatikkoaskeleen, laskeutuminen laatikkoaskeleen, nouseminen makuulta istumaan. , nousta lattiasta, nostaa päätä, seisoo kantapäällä ja hyppää. Osallistujat arvostellaan seuraavasti: 2 = saavuttaa tavoitteen ilman apua; 1 = muutettu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen toisen henkilön fyysisestä avusta riippumatta; ja 0 = ei pysty saavuttamaan tavoitetta itsenäisesti. NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa.
Perustaso, viikko 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 16. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (EudraCT-numero)
  • 2024-514698-23-00 (Muu tunniste: CTIS Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset SRP-4045

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa