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Studio di SRP-4045 (Casimersen) e SRP-4053 (Golodirsen) in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ESSENCE)

14 novembre 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo con un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di SRP-4045 e SRP-4053 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia di SRP-4045 (casimersen) e SRP-4053 (golodirsen) rispetto al placebo nei partecipanti con DMD con mutazioni di delezione fuori frame suscettibili di saltare l'esone 45 e l'esone 53, rispettivamente .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di SRP-4045 e SRP-4053. I partecipanti idonei con mutazioni di delezione fuori frame suscettibili di skipping dell'esone 45 o 53 saranno randomizzati per ricevere infusioni endovenose (IV) una volta alla settimana di 30 milligrammi/chilogrammi (mg/kg) SRP-4045 o 30 mg/kg SRP-4053 rispettivamente (gruppo attivo combinato) o placebo per un massimo di 96 settimane (il periodo controllato con placebo dello studio). Questo sarà seguito da un periodo di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo in aperto per 48 settimane (fino alla settimana 144 di studio).

Lo studio arruolerà circa 222 partecipanti. Il doppio dei partecipanti sarà randomizzato per ricevere un trattamento attivo rispetto a quello che riceverà il placebo (randomizzazione 2:1).

L'efficacia clinica sarà valutata durante le visite di studio regolarmente programmate, compresi i test funzionali, come il test del cammino di 6 minuti (6MWT). Tutti i partecipanti saranno sottoposti a una biopsia muscolare al basale e una seconda biopsia muscolare alla settimana 48 o alla settimana 96.

La sicurezza sarà valutata attraverso la raccolta di eventi avversi (AE), test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), ecocardiogrammi (ECHO), segni vitali ed esami fisici durante lo studio.

Durante lo studio verranno prelevati periodicamente campioni di sangue per valutare la farmacocinetica di entrambi i farmaci.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

228

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgio, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Bulgaria
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Cechia, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Germania, 45122
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Grecia
      • Marousi, Grecia, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki
  • India
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D1
        • The Children's University Hospital
  • Israele
      • Petah Tikvah, Israele, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Messico
      • Culiacán, Messico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, Messico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Russia
      • Moscow, Russia, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Russia
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • DMD genotipicamente confermata, con delezione genetica suscettibile di salto dell'esone 45 o dell'esone 53
  • Dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 24 settimane prima della settimana 1 e si prevede che la dose rimanga costante per tutto lo studio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso).
  • Bicipite destro e sinistro intatti o 2 gruppi muscolari superiori alternativi
  • Media 6MWT ≥300 metri e ≤450 metri
  • Funzione polmonare stabile: capacità vitale forzata (FVC) ≥50% prevista

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con terapia genica in qualsiasi momento
  • Precedente trattamento con SMT C1100 entro 1 settimana prima della Settimana 1 e precedente trattamento con PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) o PRO051 (BMN 051) entro 24 settimane prima della Settimana 1
  • Trattamento attuale o precedente con qualsiasi altro trattamento sperimentale entro 12 settimane prima della settimana 1
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi prima della settimana 1
  • Presenza di altre malattie clinicamente significative

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-4045
I partecipanti suscettibili di saltare l'esone 45 riceveranno SRP-4045 IV infusioni, settimanali, a 30 mg / kg per un massimo di 96 settimane nel periodo in doppio cieco. Questo sarà seguito da un periodo di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo in aperto di SRP-4045 con infusioni IV di 30 mg/kg/settimana per 48 settimane (fino alla settimana 144 nello studio).
Droga: SRP-4045
SRP-4045 soluzione per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Sperimentale: SRP-4053
I partecipanti suscettibili di saltare l'esone 53 riceveranno SRP-4053 IV infusioni, settimanali, a 30 mg / kg per un massimo di 96 settimane nel periodo in doppio cieco. Questo sarà seguito da un periodo di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo in aperto di SRP-4053 a 30 mg/kg/settimana di infusioni IV per 48 settimane (fino alla settimana 144 nello studio).
Droga: SRP-4053
SRP-4053 soluzione per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Comparatore placebo: Placebo seguito da SRP-4045 o SRP-4053
I partecipanti suscettibili di saltare l'esone 45 o 53 riceveranno SRP-4045 o SRP-4053 infusioni IV corrispondenti al placebo, settimanalmente, a 30 mg / kg per un massimo di 96 settimane nel periodo in doppio cieco. Questo sarà seguito da un periodo di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo in aperto di SRP-4045 o SRP-4053 a 30 mg/kg/settimana di infusioni IV per 48 settimane (fino alla settimana 144 nello studio ).
Droga: SRP-4045
SRP-4045 soluzione per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Droga: SRP-4053
SRP-4053 soluzione per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Droga: Placebo
Soluzione corrispondente al placebo SRP-4045 o SRP-4053 per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella velocità di salita in 4 fasi alla settimana 96
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
Riferimento, settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli proteici della distrofina determinati mediante Western Blot alle settimane 48 o 96
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 o settimana 96
Basale, settimana 48 o settimana 96
Variazione rispetto al basale nei livelli di intensità della distrofina determinati mediante immunoistochimica (IHC) alle settimane 48 o 96
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 o settimana 96
Basale, settimana 48 o settimana 96
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il 6MWT alla settimana 96
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
Riferimento, settimana 96
Variazione rispetto al basale nella velocità di aumento dal pavimento alla settimana 96
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
Riferimento, settimana 96
Variazione rispetto al basale nella velocità di salita in 4 fasi alla settimana 144
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 144
Riferimento, settimana 144
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante la velocità di camminata/corsa di 10 metri (10-MWR)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
Riferimento, settimana 96
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) alla settimana 96
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
La NSAA è una scala amministrata dal medico che valuta le prestazioni del partecipante in varie attività funzionali. Durante questa valutazione, ai partecipanti verrà chiesto di eseguire 17 diverse attività funzionali, tra cui una camminata/corsa di 10 metri, alzarsi da seduto a in piedi, stare su una gamba, salire un gradino, scendere un gradino, alzarsi da sdraiato a seduto , alzandosi da terra, sollevando la testa, stando sui talloni e saltando. I partecipanti verranno valutati come segue: 2 = raggiunge l'obiettivo senza alcuna assistenza; 1 = metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un'altra persona; e 0 = incapace di raggiungere l'obiettivo in modo indipendente. Il punteggio totale NSAA varia da 0 a 34, con un punteggio di 34 che implica una funzione normale.
Riferimento, settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

12 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

16 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2015

Primo Inserito (Stimato)

16 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (Numero EudraCT)
  • 2024-514698-23-00 (Altro identificatore: CTIS Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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