Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SRP-4045 (Casimersen) a SRP-4053 (Golodirsen) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (ESSENCE)

14. listopadu 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s otevřeným rozšířením k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti SRP-4045 a SRP-4053 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost SRP-4045 (casimersen) a SRP-4053 (golodirsen) ve srovnání s placebem u účastníků s DMD s delečními mutacemi mimo rámec umožňující přeskočení exonu 45 a exonu 53, resp. .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti SRP-4045 a SRP-4053. Způsobilí účastníci s delečními mutacemi mimo rámec podléhající přeskočení exonu 45 nebo 53 budou randomizováni tak, aby dostávali jednou týdně intravenózní (IV) infuze 30 miligramů/kilogramů (mg/kg) SRP-4045 nebo 30 mg/kg SRP-4053 respektive (kombinovaná aktivní skupina) nebo placebo po dobu až 96 týdnů (placebem kontrolované období studie). Poté bude následovat otevřené prodloužené období, ve kterém budou všichni účastníci dostávat otevřenou aktivní léčbu po dobu 48 týdnů (až do 144. týdne studie).

Studie se zúčastní přibližně 222 účastníků. Dvakrát tolik účastníků bude randomizováno k aktivní léčbě než k placebu (randomizace 2:1).

Klinická účinnost bude hodnocena při pravidelně plánovaných studijních návštěvách, včetně funkčních testů, jako je 6minutový test chůze (6MWT). Všichni účastníci podstoupí svalovou biopsii na začátku a druhou svalovou biopsii buď v týdnu 48 nebo v týdnu 96.

Bezpečnost bude hodnocena prostřednictvím sběru nežádoucích příhod (AE), laboratorních testů, elektrokardiogramů (EKG), echokardiogramů (ECHO), vitálních funkcí a fyzikálních vyšetření v průběhu studie.

Během studie budou pravidelně odebírány vzorky krve, aby se vyhodnotila farmakokinetika obou léčiv.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

228

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Bulharsko
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulharsko, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Francie
      • Nantes, Francie, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francie, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Indie
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D1
        • The Children's University Hospital
  • Itálie
      • Ferrara, Itálie, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Itálie, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Itálie, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Izrael
      • Petah Tikvah, Izrael, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Jižní Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Mexiko
      • Culiacán, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Německo, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Německo, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Rusko
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Česko
      • Brno, Česko, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Česko, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Řecko
      • Marousi, Řecko, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genotypicky potvrzená DMD s genetickou delecí přístupnou přeskočení exonu 45 nebo exonu 53
  • Stabilní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 24 týdnů před 1. týdnem a očekává se, že dávka zůstane konstantní po celou dobu studie (kromě úprav přizpůsobených změnám hmotnosti).
  • Neporušený pravý a levý biceps nebo 2 alternativní horní svalové skupiny
  • Průměr 6MWT ≥300 metrů a ≤450 metrů
  • Stabilní plicní funkce: předpokládaná usilovná vitální kapacita (FVC) ≥50 %.

Kritéria vyloučení:

  • Léčba genovou terapií kdykoli
  • Předchozí léčba pomocí SMT C1100 během 1 týdne před 1. týdnem a předchozí léčba pomocí PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) nebo PRO051 (BMN 051) během 24 týdnů před 1. týdnem
  • Současná nebo předchozí léčba jakoukoli jinou experimentální léčbou během 12 týdnů před týdnem 1
  • Velká operace do 3 měsíců před 1. týdnem
  • Přítomnost jiného klinicky významného onemocnění

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-4045
Účastníci s možností přeskočení exonu 45 budou dostávat intravenózní infuze SRP-4045 týdně v dávce 30 mg/kg po dobu až 96 týdnů ve dvojitě zaslepeném období. Poté bude následovat otevřené prodloužené období, ve kterém budou všichni účastníci dostávat otevřenou aktivní léčbu SRP-4045 v infuzích 30 mg/kg/týden IV po dobu 48 týdnů (až do 144. týdne studie).
Lék: SRP-4045
SRP-4045 roztok pro IV infuzi
Ostatní jména:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Experimentální: SRP-4053
Účastníci, u kterých je možné přeskočení exonu 53, budou dostávat nitrožilní infuze SRP-4053 týdně v dávce 30 mg/kg po dobu až 96 týdnů ve dvojitě zaslepeném období. Poté bude následovat otevřené prodloužené období, ve kterém budou všichni účastníci dostávat otevřenou aktivní léčbu SRP-4053 v infuzích 30 mg/kg/týden IV po dobu 48 týdnů (až do 144. týdne studie).
Lék: SRP-4053
SRP-4053 roztok pro IV infuzi
Ostatní jména:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Komparátor placeba: Placebo následované SRP-4045 nebo SRP-4053
Účastníci, u kterých lze přeskočit exon 45 nebo 53, budou dostávat intravenózní infuze odpovídající placebu SRP-4045 nebo SRP-4053 týdně v dávce 30 mg/kg po dobu až 96 týdnů ve dvojitě zaslepeném období. Poté bude následovat otevřené prodloužené období, ve kterém budou všichni účastníci dostávat otevřenou aktivní léčbu SRP-4045 nebo SRP-4053 v dávce 30 mg/kg/týden IV infuze po dobu 48 týdnů (až do týdne 144 ve studii ).
Lék: SRP-4045
SRP-4045 roztok pro IV infuzi
Ostatní jména:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Lék: SRP-4053
SRP-4053 roztok pro IV infuzi
Ostatní jména:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Lék: Placebo
SRP-4045 nebo SRP-4053 roztok odpovídající placebu pro IV infuzi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změňte ze základní linie ve 4krokové vzestupné rychlosti v 96. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 96
Výchozí stav, týden 96

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu dystrofinu stanovená metodou Western Blot ve 48. nebo 96. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 nebo týden 96
Výchozí stav, týden 48 nebo týden 96
Změna od výchozí hodnoty v hladinách intenzity dystrofinu stanovených imunohistochemií (IHC) ve 48. nebo 96. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 nebo týden 96
Výchozí stav, týden 48 nebo týden 96
Změna celkové vzdálenosti ušlé během 6MWT od základní linie v 96. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 96
Výchozí stav, týden 96
Změna od základní linie ve vzestupu od podlahové rychlosti v 96. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 96
Výchozí stav, týden 96
Změňte ze základní linie ve 4krokové vzestupné rychlosti v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Výchozí stav, týden 144
Změna celkové vzdálenosti ušlé během 10metrové chůze/běhu (10-MWR) rychlosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 96
Výchozí stav, týden 96
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) v 96. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 96
NSAA je škála spravovaná lékařem, která hodnotí výkon účastníka v různých funkčních aktivitách. Během tohoto hodnocení budou účastníci požádáni, aby provedli 17 různých funkčních činností, včetně 10metrové chůze/běhu, vstávání ze sedu do stoje, stání na jedné noze, šplhání po schodech, sestupování po schodech, vstávání z lehu do sedu. , vstávání z podlahy, zvedání hlavy, stání na patách a skákání. Účastníci budou hodnoceni následovně: 2 = dosáhne cíle bez jakékoli pomoci; 1 = modifikovaná metoda, ale dosažení cíle nezávisle na fyzické pomoci jiné osoby; a 0 = neschopnost samostatně dosáhnout cíle. Celkové skóre NSAA se pohybuje od 0 do 34, přičemž skóre 34 znamená normální funkci.
Výchozí stav, týden 96

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

12. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

16. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (Číslo EudraCT)
  • 2024-514698-23-00 (Jiný identifikátor: CTIS Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-4045

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit