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Studie von SRP-4045 (Casimersen) und SRP-4053 (Golodirsen) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (ESSENCE)

14. November 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie mit einer Open-Label-Erweiterung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von SRP-4045 (Casimersen) und SRP-4053 (Golodirsen) im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit DMD mit Out-of-Frame-Deletionsmutationen, die für das Skipping von Exon 45 bzw. Exon 53 geeignet sind .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053. Berechtigte Teilnehmer mit Out-of-Frame-Deletionsmutationen, die für das Überspringen von Exon 45 oder 53 geeignet sind, werden randomisiert und erhalten einmal wöchentlich intravenöse (IV) Infusionen von 30 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) SRP-4045 oder 30 mg/kg SRP-4053 (Gruppe mit kombiniertem Wirkstoff) oder Placebo für bis zu 96 Wochen (der placebokontrollierte Zeitraum der Studie). Darauf folgt eine offene Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer 48 Wochen lang (bis Woche 144 der Studie) eine offene aktive Behandlung erhalten.

An der Studie werden etwa 222 Teilnehmer teilnehmen. Doppelt so viele Teilnehmer werden für eine aktive Behandlung randomisiert wie Placebo (2:1-Randomisierung).

Die klinische Wirksamkeit wird bei regelmäßig geplanten Studienbesuchen bewertet, einschließlich Funktionstests wie dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT). Alle Teilnehmer werden zu Studienbeginn einer Muskelbiopsie und einer zweiten Muskelbiopsie entweder in Woche 48 oder Woche 96 unterzogen.

Die Sicherheit wird durch die Erfassung unerwünschter Ereignisse (AEs), Labortests, Elektrokardiogramme (EKGs), Echokardiogramme (ECHOs), Vitalfunktionen und körperliche Untersuchungen während der gesamten Studie bewertet.

Während der Studie werden regelmäßig Blutproben entnommen, um die Pharmakokinetik beider Arzneimittel zu beurteilen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

228

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australien, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Bulgarien
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Deutschland, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankreich, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Griechenland
      • Marousi, Griechenland, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Griechenland, 54642
        • Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki
  • Indien
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, D1
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Mexiko
      • Culiacán, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Russland
      • Moscow, Russland, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Russland
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Südkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Tschechien, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genotypisch bestätigte DMD, mit genetischer Deletion, die für das Überspringen von Exon 45 oder Exon 53 zugänglich ist
  • Stabile Dosis oraler Kortikosteroide für mindestens 24 Wochen vor Woche 1, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen).
  • Intakter rechter und linker Bizeps oder 2 alternative obere Muskelgruppen
  • Mittlere 6MWT ≥300 Meter und ≤450 Meter
  • Stabile Lungenfunktion: forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥50 % vorhergesagt

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Gentherapie zu jeder Zeit
  • Vorherige Behandlung mit SMT C1100 innerhalb von 1 Woche vor Woche 1 und vorherige Behandlung mit PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) oder PRO051 (BMN 051) innerhalb von 24 Wochen vor Woche 1
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit einer anderen experimentellen Behandlung innerhalb von 12 Wochen vor Woche 1
  • Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Woche 1
  • Vorhandensein einer anderen klinisch signifikanten Krankheit

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-4045
Teilnehmer, die für das Überspringen von Exon 45 geeignet sind, erhalten SRP-4045 IV-Infusionen wöchentlich mit 30 mg/kg für bis zu 96 Wochen im doppelblinden Zeitraum. Darauf folgt eine offene Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer 48 Wochen lang (bis Woche 144 in der Studie) eine offene aktive Behandlung mit SRP-4045 mit 30 mg/kg/Woche IV-Infusionen erhalten.
Arzneimittel: SRP-4045
SRP-4045-Lösung für die IV-Infusion
Andere Namen:
  • Kasimersen
  • AMONDYS 45
Experimental: SRP-4053
Teilnehmer, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind, erhalten SRP-4053 IV-Infusionen wöchentlich mit 30 mg/kg für bis zu 96 Wochen im doppelblinden Zeitraum. Darauf folgt eine offene Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer 48 Wochen lang (bis Woche 144 in der Studie) eine offene aktive Behandlung mit SRP-4053 mit 30 mg/kg/Woche IV-Infusionen erhalten.
Arzneimittel: SRP-4053
SRP-4053-Lösung für die IV-Infusion
Andere Namen:
  • Goldodirsen
  • WJONDYS 53
Placebo-Komparator: Placebo gefolgt von SRP-4045 oder SRP-4053
Teilnehmer, die für das Überspringen von Exon 45 oder 53 geeignet sind, erhalten SRP-4045- oder SRP-4053-Placebo-passende IV-Infusionen wöchentlich mit 30 mg/kg für bis zu 96 Wochen in der doppelblinden Phase. Darauf folgt eine offene Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer 48 Wochen lang (bis Woche 144 in der Studie) eine offene aktive Behandlung mit SRP-4045 oder SRP-4053 mit 30 mg/kg/Woche IV-Infusionen erhalten ).
Arzneimittel: SRP-4045
SRP-4045-Lösung für die IV-Infusion
Andere Namen:
  • Kasimersen
  • AMONDYS 45
Arzneimittel: SRP-4053
SRP-4053-Lösung für die IV-Infusion
Andere Namen:
  • Goldodirsen
  • WJONDYS 53
Arzneimittel: Placebo
SRP-4045 oder SRP-4053 Placebo-Matching-Lösung für die IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der 4-Stufen-Aufstiegsgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Woche 96
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 96
Ausgangswert, Woche 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Dystrophin-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot in Woche 48 oder 96
Zeitfenster: Baseline, Woche 48 oder Woche 96
Baseline, Woche 48 oder Woche 96
Veränderung der Dystrophin-Intensitätsniveaus gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Immunhistochemie (IHC) in Woche 48 oder 96
Zeitfenster: Baseline, Woche 48 oder Woche 96
Baseline, Woche 48 oder Woche 96
Änderung der Gesamtdistanz, die während des 6MWT in Woche 96 zurückgelegt wurde, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 96
Ausgangswert, Woche 96
Änderung des Anstiegs der Bodengeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Woche 96
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 96
Ausgangswert, Woche 96
Änderung der 4-Stufen-Aufstiegsgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Ausgangswert, Woche 144
Änderung der Gesamtgeschwindigkeit während des 10-Meter-Gehens/Laufs (10-MWR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 96
Ausgangswert, Woche 96
Änderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 96
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 96
Die NSAA ist eine von Ärzten verwaltete Skala, die die Leistung des Teilnehmers bei verschiedenen funktionellen Aktivitäten bewertet. Während dieser Beurteilung werden die Teilnehmer gebeten, 17 verschiedene funktionelle Aktivitäten auszuführen, darunter 10 Meter Gehen/Laufen, Aufstehen vom Sitzen in den Stand, Stehen auf einem Bein, Erklimmen einer Kastenstufe, Absteigen einer Kastenstufe, Aufstehen vom Liegen ins Sitzen , vom Boden aufstehen, den Kopf heben, auf Fersen stehen und springen. Die Teilnehmer werden wie folgt bewertet: 2 = erreicht das Ziel ohne jegliche Hilfe; 1 = modifizierte Methode, aber das Ziel wird unabhängig von der körperlichen Unterstützung einer anderen Person erreicht; und 0 = nicht in der Lage, das Ziel selbstständig zu erreichen. Der NSAA-Gesamtscore reicht von 0 bis 34, wobei ein Score von 34 eine normale Funktion impliziert.
Ausgangswert, Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

16. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

18. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-514698-23-00 (Andere Kennung: CTIS Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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