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Estudo de SRP-4045 (Casimersen) e SRP-4053 (Golodirsen) em Participantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) (ESSENCE)

14 de novembro de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico com uma extensão aberta para avaliar a eficácia e a segurança de SRP-4045 e SRP-4053 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de SRP-4045 (casimersen) e SRP-4053 (golodirsen) em comparação com placebo em participantes com DMD com mutações de deleção fora do quadro passíveis de pular o exon 45 e o exon 53, respectivamente .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico para avaliar a eficácia e segurança de SRP-4045 e SRP-4053. Os participantes elegíveis com mutações de deleção fora do quadro passíveis de salto do exon 45 ou 53 serão randomizados para receber infusões intravenosas (IV) uma vez por semana de 30 miligramas/quilogramas (mg/kg) SRP-4045 ou 30 mg/kg SRP-4053 respectivamente (grupo ativo combinado) ou placebo por até 96 semanas (o período controlado por placebo do estudo). Isso será seguido por um período de extensão aberto no qual todos os participantes receberão tratamento ativo aberto por 48 semanas (até a semana 144 do estudo).

O estudo envolverá aproximadamente 222 participantes. Duas vezes mais participantes serão randomizados para receber tratamento ativo do que placebo (randomização 2:1).

A eficácia clínica será avaliada em visitas de estudo agendadas regularmente, incluindo testes funcionais, como o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT). Todos os participantes serão submetidos a uma biópsia muscular no início e uma segunda biópsia muscular na Semana 48 ou na Semana 96.

A segurança será avaliada por meio da coleta de eventos adversos (EAs), testes laboratoriais, eletrocardiogramas (ECGs), ecocardiogramas (ECOs), sinais vitais e exames físicos ao longo do estudo.

Amostras de sangue serão coletadas periodicamente ao longo do estudo para avaliar a farmacocinética de ambas as drogas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

228

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Alemanha, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Alemanha, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrália, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Bulgária
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgária, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanha
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • França
      • Nantes, França, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, França, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, França, 31059
        • Hopital Des Enfants
  • Grécia
      • Marousi, Grécia, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D1
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Itália
      • Ferrara, Itália, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Itália, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Itália, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Itália, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • México
      • Culiacán, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Rússia
      • Moscow, Rússia, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Rússia
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Tcheca, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Índia
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Índia, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • DMD confirmada genotipicamente, com deleção genética passível de salto do exon 45 ou exon 53
  • Dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 24 semanas antes da Semana 1, e espera-se que a dose permaneça constante ao longo do estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças de peso).
  • Bíceps direito e esquerdo intactos ou 2 grupos musculares superiores alternativos
  • Média de 6MWT ≥300 metros e ≤450 metros
  • Função pulmonar estável: capacidade vital forçada (CVF) ≥50% do previsto

Critério de exclusão:

  • Tratamento com terapia gênica a qualquer momento
  • Tratamento anterior com SMT C1100 dentro de 1 semana antes da Semana 1 e tratamento anterior com PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) ou PRO051 (BMN 051) dentro de 24 semanas antes da Semana 1
  • Tratamento atual ou anterior com qualquer outro tratamento experimental dentro de 12 semanas antes da Semana 1
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses antes da Semana 1
  • Presença de outra doença clinicamente significativa

Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-4045
Os participantes passíveis de pular o exon 45 receberão infusões IV de SRP-4045, semanalmente, a 30 mg/kg por até 96 semanas no período duplo-cego. Isso será seguido por um período de extensão aberto no qual todos os participantes receberão tratamento ativo aberto de SRP-4045 em infusões IV de 30 mg/kg/semana por 48 semanas (até a semana 144 no estudo).
Medicamento: SRP-4045
SRP-4045 solução para infusão IV
Outros nomes:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Experimental: SRP-4053
Os participantes passíveis de pular o exon 53 receberão infusões IV de SRP-4053, semanalmente, a 30 mg/kg por até 96 semanas no período duplo-cego. Isso será seguido por um período de extensão aberto no qual todos os participantes receberão tratamento ativo aberto de SRP-4053 em infusões IV de 30 mg/kg/semana por 48 semanas (até a semana 144 no estudo).
Medicamento: SRP-4053
SRP-4053 solução para infusão IV
Outros nomes:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Comparador de Placebo: Placebo seguido por SRP-4045 ou SRP-4053
Os participantes passíveis de pular o exon 45 ou 53 receberão infusões intravenosas de placebo SRP-4045 ou SRP-4053, semanalmente, a 30 mg/kg por até 96 semanas no período duplo-cego. Isso será seguido por um período de extensão aberto no qual todos os participantes receberão tratamento ativo aberto de SRP-4045 ou SRP-4053 em infusões IV de 30 mg/kg/semana por 48 semanas (até a semana 144 no estudo ).
Medicamento: SRP-4045
SRP-4045 solução para infusão IV
Outros nomes:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Medicamento: SRP-4053
SRP-4053 solução para infusão IV
Outros nomes:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Medicamento: Placebo
SRP-4045 ou SRP-4053 solução placebo-matching para infusão IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na velocidade de subida em 4 etapas na semana 96
Prazo: Linha de base, semana 96
Linha de base, semana 96

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis de proteína distrofina determinados por Western Blot nas semanas 48 ou 96
Prazo: Linha de base, Semana 48 ou Semana 96
Linha de base, Semana 48 ou Semana 96
Alteração da linha de base nos níveis de intensidade da distrofina determinados por imuno-histoquímica (IHC) nas semanas 48 ou 96
Prazo: Linha de base, Semana 48 ou Semana 96
Linha de base, Semana 48 ou Semana 96
Alteração da linha de base na distância total percorrida durante o TC6M na semana 96
Prazo: Linha de base, semana 96
Linha de base, semana 96
Mudança da linha de base no aumento da velocidade do piso na semana 96
Prazo: Linha de base, semana 96
Linha de base, semana 96
Mudança da linha de base na velocidade de subida em 4 etapas na semana 144
Prazo: Linha de base, semana 144
Linha de base, semana 144
Mudança da linha de base na distância total percorrida durante a velocidade de caminhada/corrida de 10 metros (10-MWR)
Prazo: Linha de base, semana 96
Linha de base, semana 96
Mudança da linha de base na pontuação total da avaliação ambulatorial North Star (NSAA) na semana 96
Prazo: Linha de base, semana 96
A NSAA é uma escala administrada por um médico que avalia o desempenho do participante em diversas atividades funcionais. Durante esta avaliação, os participantes serão solicitados a realizar 17 atividades funcionais diferentes, incluindo caminhada/corrida de 10 metros, passar de sentado para ficar em pé, ficar em pé sobre uma perna, subir um degrau de caixa, descer um degrau de caixa, subir de deitado para sentado , levantando-se do chão, levantando a cabeça, apoiando-se nos calcanhares e saltando. Os participantes serão avaliados da seguinte forma: 2 = atinge a meta sem qualquer assistência; 1 = método modificado, mas atinge o objetivo independente da assistência física de outra pessoa; e 0 = incapaz de atingir a meta de forma independente. A pontuação total da NSAA varia de 0 a 34, com uma pontuação de 34 implicando função normal.
Linha de base, semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

12 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

16 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimado)

16 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

18 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (Número EudraCT)
  • 2024-514698-23-00 (Outro identificador: CTIS Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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