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Estudio de SRP-4045 (Casimersen) y SRP-4053 (Golodirsen) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ESSENCE)

14 de noviembre de 2025 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo con una extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de SRP-4045 y SRP-4053 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de SRP-4045 (casimersen) y SRP-4053 (golodirsen) en comparación con el placebo en participantes con DMD con mutaciones de deleción fuera del marco susceptibles de omitir el exón 45 y el exón 53, respectivamente. .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de SRP-4045 y SRP-4053. Los participantes elegibles con mutaciones de deleción fuera del marco susceptibles de omitir el exón 45 o 53 serán aleatorizados para recibir infusiones intravenosas (IV) una vez por semana de 30 miligramos/kilogramos (mg/kg) SRP-4045 o 30 mg/kg SRP-4053 respectivamente (grupo activo combinado) o placebo hasta 96 semanas (el período del ensayo controlado con placebo). A esto le seguirá un período de extensión de etiqueta abierta en el que todos los participantes recibirán un tratamiento activo de etiqueta abierta durante 48 semanas (hasta la semana 144 del estudio).

El estudio inscribirá a aproximadamente 222 participantes. El doble de participantes serán aleatorizados para recibir tratamiento activo que los que recibirán placebo (aleatorización 2:1).

La eficacia clínica se evaluará en visitas de estudio programadas regularmente, incluidas pruebas funcionales, como la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT). Todos los participantes se someterán a una biopsia muscular al inicio y a una segunda biopsia muscular en la semana 48 o en la semana 96.

La seguridad se evaluará mediante la recopilación de eventos adversos (EA), pruebas de laboratorio, electrocardiogramas (ECG), ecocardiogramas (ECHO), signos vitales y exámenes físicos durante todo el estudio.

Se tomarán muestras de sangre periódicamente a lo largo del estudio para evaluar la farmacocinética de ambos fármacos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

228

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Alemania, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Bulgaria
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Chequia, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Corea del Sur, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, España
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
        • Hopital Des Enfants
  • Grecia
      • Marousi, Grecia, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • India
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D1
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • México
      • Culiacán, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Rusia
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • DMD genotípicamente confirmada, con deleción genética susceptible de omitir el exón 45 o el exón 53
  • Dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 24 semanas antes de la Semana 1, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).
  • Bíceps derecho e izquierdo intactos o 2 grupos de músculos superiores alternativos
  • Media 6MWT ≥300 metros y ≤450 metros
  • Función pulmonar estable: capacidad vital forzada (FVC) ≥50 % prevista

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con terapia génica en cualquier momento
  • Tratamiento previo con SMT C1100 dentro de la semana anterior a la Semana 1 y tratamiento previo con PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) o PRO051 (BMN 051) dentro de las 24 semanas anteriores a la Semana 1
  • Tratamiento actual o anterior con cualquier otro tratamiento experimental dentro de las 12 semanas anteriores a la Semana 1
  • Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores a la Semana 1
  • Presencia de otra enfermedad clínicamente significativa

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-4045
Los participantes aptos para la omisión del exón 45 recibirán infusiones IV de SRP-4045, semanalmente, a 30 mg/kg durante hasta 96 semanas en el período doble ciego. A esto le seguirá un período de extensión de etiqueta abierta en el que todos los participantes recibirán un tratamiento activo de etiqueta abierta de SRP-4045 en infusiones IV de 30 mg/kg/semana durante 48 semanas (hasta la semana 144 en el estudio).
Droga: SRP-4045
SRP-4045 solución para infusión IV
Otros nombres:
  • Casimersen
  • AMONDIS 45
Experimental: SRP-4053
Los participantes aptos para la omisión del exón 53 recibirán infusiones IV de SRP-4053, semanalmente, a 30 mg/kg durante hasta 96 semanas en el período doble ciego. A esto le seguirá un período de extensión de etiqueta abierta en el que todos los participantes recibirán un tratamiento activo de etiqueta abierta de SRP-4053 en infusiones IV de 30 mg/kg/semana durante 48 semanas (hasta la semana 144 en el estudio).
Droga: SRP-4053
SRP-4053 solución para infusión IV
Otros nombres:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Comparador de placebos: Placebo seguido de SRP-4045 o SRP-4053
Los participantes aptos para la omisión del exón 45 o 53 recibirán infusiones IV de SRP-4045 o SRP-4053 equivalentes al placebo, semanalmente, a 30 mg/kg durante hasta 96 semanas en el período doble ciego. A esto le seguirá un período de extensión de etiqueta abierta en el que todos los participantes recibirán un tratamiento activo de etiqueta abierta de SRP-4045 o SRP-4053 en infusiones IV de 30 mg/kg/semana durante 48 semanas (hasta la semana 144 en el estudio). ).
Droga: SRP-4045
SRP-4045 solución para infusión IV
Otros nombres:
  • Casimersen
  • AMONDIS 45
Droga: SRP-4053
SRP-4053 solución para infusión IV
Otros nombres:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Droga: Placebo
Solución de comparación de placebo SRP-4045 o SRP-4053 para infusión IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la velocidad de ascenso de 4 pasos en la semana 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
Línea de base, semana 96

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de proteína de distrofina determinados por Western Blot en las semanas 48 o 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 o semana 96
Línea de base, semana 48 o semana 96
Cambio desde el inicio en los niveles de intensidad de distrofina determinados por inmunohistoquímica (IHC) en las semanas 48 o 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 o semana 96
Línea de base, semana 48 o semana 96
Cambio desde el valor inicial en la distancia total caminada durante el 6MWT en la semana 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
Línea de base, semana 96
Cambio desde el valor inicial en el aumento desde la velocidad del piso en la semana 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
Línea de base, semana 96
Cambio desde el valor inicial en la velocidad de ascenso de 4 pasos en la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Línea de base, semana 144
Cambio desde el valor inicial en la distancia total recorrida durante la velocidad de caminata/carrera de 10 metros (10-MWR)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
Línea de base, semana 96
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la Evaluación ambulatoria North Star (NSAA) en la semana 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
La NSAA es una escala administrada por un médico que califica el desempeño del participante en diversas actividades funcionales. Durante esta evaluación, se pedirá a los participantes que realicen 17 actividades funcionales diferentes, incluida una caminata/carrera de 10 metros, levantarse de una posición sentada para ponerse de pie, pararse sobre una pierna, subir un escalón de caja, descender un escalón de caja, levantarse de estar acostado a estar sentado. , levantándose del suelo, levantando la cabeza, parándose sobre los talones y saltando. Los participantes serán calificados de la siguiente manera: 2 = logra la meta sin ninguna ayuda; 1 = método modificado pero logra el objetivo independientemente de la asistencia física de otra persona; y 0 = incapaz de alcanzar el objetivo de forma independiente. La puntuación total de la NSAA varía de 0 a 34, y una puntuación de 34 implica una función normal.
Línea de base, semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

12 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

16 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

16 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

18 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (Número EudraCT)
  • 2024-514698-23-00 (Otro identificador: CTIS Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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