Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af SRP-4045 (Casimersen) og SRP-4053 (Golodirsen) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ESSENCE)

14. november 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter-studie med en Open-Label-udvidelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​SRP-4045 og SRP-4053 hos patienter med Duchenne-muskulær dystrofi

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​SRP-4045 (casimersen) og SRP-4053 (golodirsen) sammenlignet med placebo hos deltagere med DMD med out-of-frame deletionsmutationer, der kan springe over henholdsvis exon 45 og exon 53 .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, multicenter-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​SRP-4045 og SRP-4053. Kvalificerede deltagere med out-of-frame deletionsmutationer, der kan springes over exon 45 eller 53, vil blive randomiseret til at modtage intravenøse (IV) infusioner en gang om ugen på 30 milligram/kilogram (mg/kg) SRP-4045 eller 30 mg/kg SRP-4053 henholdsvis (kombineret-aktiv gruppe) eller placebo i op til 96 uger (forsøgets placebokontrollerede periode). Dette vil blive efterfulgt af en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage åben aktiv behandling i 48 uger (op til uge 144 af undersøgelsen).

Undersøgelsen vil omfatte cirka 222 deltagere. Dobbelt så mange deltagere vil blive randomiseret til at modtage aktiv behandling, som vil modtage placebo (2:1 randomisering).

Klinisk effekt vil blive vurderet ved regelmæssige planlagte studiebesøg, herunder funktionelle tests, såsom 6-minutters gangtesten (6MWT). Alle deltagere vil gennemgå en muskelbiopsi ved baseline og en anden muskelbiopsi enten i uge 48 eller uge 96.

Sikkerheden vil blive vurderet gennem indsamling af uønskede hændelser (AE'er), laboratorietests, elektrokardiogrammer (EKG'er), ekkokardiogrammer (ECHO'er), vitale tegn og fysiske undersøgelser gennem hele undersøgelsen.

Blodprøver vil blive taget periodisk gennem hele undersøgelsen for at vurdere farmakokinetikken af ​​begge lægemidler.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

228

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1111
        • DOM Centro de Reumatología
  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Bulgarien
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas, Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Reference Centre for Neuromuscular Diseases
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrig, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Grækenland
      • Marousi, Grækenland, 15123
        • IASO Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Indien
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380054
        • Royal Instituite of Child Neurosciences
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Deenanth Mangeshkar Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, D1
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49102
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
      • Genoa, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Rome, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Mexico
      • Culiacán, Mexico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clínicos S.C
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation
      • Yekaterinburg, Rusland
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, SE-41685
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 61300
        • University Hospital Brno
      • Prague, Tjekkiet, 15008
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • University Hospital Freiburg
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Tyskland, 80337
        • LMU Klinikum der Universität
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genotypisk bekræftet DMD, med genetisk deletion, der kan springe over exon 45 eller exon 53
  • Stabil dosis af orale kortikosteroider i mindst 24 uger før uge 1, og dosis forventes at forblive konstant gennem hele undersøgelsen (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt).
  • Intakte højre og venstre biceps eller 2 alternative øvre muskelgrupper
  • Gennemsnitlig 6MWT ≥300 meter og ≤450 meter
  • Stabil lungefunktion: forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) ≥50 %

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med genterapi til enhver tid
  • Tidligere behandling med SMT C1100 inden for 1 uge før uge 1 og tidligere behandling med PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053) eller PRO051 (BMN 051) inden for 24 uger før uge 1
  • Nuværende eller tidligere behandling med enhver anden eksperimentel behandling inden for 12 uger før uge 1
  • Større operation inden for 3 måneder før uge 1
  • Tilstedeværelse af anden klinisk signifikant sygdom

Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-4045
Deltagere, der kan springe over exon 45, vil modtage SRP-4045 IV-infusioner, ugentligt, ved 30 mg/kg i op til 96 uger i den dobbeltblindede periode. Dette vil blive efterfulgt af en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage åben aktiv behandling af SRP-4045 ved 30 mg/kg/uge IV-infusioner i 48 uger (op til uge 144 i undersøgelsen).
Medicin: SRP-4045
SRP-4045 opløsning til IV infusion
Andre navne:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Eksperimentel: SRP-4053
Deltagere, der kan springe over exon 53, vil modtage SRP-4053 IV-infusioner ugentligt med 30 mg/kg i op til 96 uger i den dobbeltblindede periode. Dette vil blive efterfulgt af en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage åben aktiv behandling af SRP-4053 ved 30 mg/kg/uge IV-infusioner i 48 uger (op til uge 144 i undersøgelsen).
Medicin: SRP-4053
SRP-4053 opløsning til IV infusion
Andre navne:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Placebo komparator: Placebo efterfulgt af SRP-4045 eller SRP-4053
Deltagere, der kan springe over exon 45 eller 53, vil modtage SRP-4045 eller SRP-4053 placebo-matchende IV-infusioner, ugentligt, ved 30 mg/kg i op til 96 uger i den dobbeltblindede periode. Dette vil blive efterfulgt af en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage åben aktiv behandling af SRP-4045 eller SRP-4053 ved 30 mg/kg/uge IV-infusioner i 48 uger (op til uge 144 i undersøgelsen) ).
Medicin: SRP-4045
SRP-4045 opløsning til IV infusion
Andre navne:
  • Casimersen
  • AMONDYS 45
Medicin: SRP-4053
SRP-4053 opløsning til IV infusion
Andre navne:
  • Golodirsen
  • VYONDYS 53
Medicin: Placebo
SRP-4045 eller SRP-4053 placebo-matchende opløsning til IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i 4-trins opstigningshastigheden i uge 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​96
Baseline, uge ​​96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i dystrofinproteinniveauer bestemt ved Western Blot i uge 48 eller 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 eller uge 96
Baseline, uge ​​48 eller uge 96
Ændring fra baseline i dystrofinintensitetsniveauer bestemt af immunhistokemi (IHC) i uge 48 eller 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 eller uge 96
Baseline, uge ​​48 eller uge 96
Ændring fra baseline i den samlede distance gået i løbet af 6MWT i uge 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​96
Baseline, uge ​​96
Ændring fra baseline i stigning fra gulvhastighed i uge 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​96
Baseline, uge ​​96
Skift fra baseline i 4-trins opstigningshastigheden i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Baseline, uge ​​144
Ændring fra basislinje i total gået distance under 10 meter gå/løb (10-MWR) hastighed
Tidsramme: Baseline, uge ​​96
Baseline, uge ​​96
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore i uge 96
Tidsramme: Baseline, uge ​​96
NSAA er en kliniker administreret skala, der vurderer deltagerens præstationer på forskellige funktionelle aktiviteter. Under denne vurdering vil deltagerne blive bedt om at udføre 17 forskellige funktionelle aktiviteter, herunder 10 meter gå/løbe, rejse sig fra siddende til stående, stå på 1 ben, klatre et kassetrin, ned ad et kassetrin, rejse sig fra liggende til siddende , rejser sig fra gulvet, løfter hovedet, står på hæle og hopper. Deltagerne vil blive bedømt som følger: 2 = opnår mål uden hjælp; 1 = modificeret metode, men opnår mål uafhængig af fysisk assistance fra en anden person; og 0 = ude af stand til at nå målet selvstændigt. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34, hvilket betyder normal funktion.
Baseline, uge ​​96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

16. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2015

Først opslået (Anslået)

16. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

18. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4045-301
  • 2015-002069-52 (EudraCT nummer)
  • 2024-514698-23-00 (Anden identifikator: CTIS Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med SRP-4045

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner