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UCSD(University of California, San Diego) 수라민 자폐증 치료-1(SAT1) 시험 (SAT1)

2019년 6월 21일 업데이트: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD 수라민 자폐증 치료-1(SAT1) 시험

이 연구는 자폐 스펙트럼 장애(ASD)에서 수라민 단일 정맥 투여의 안전성과 효능을 테스트하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 ASD의 기원과 치료에 대한 새로운 이론을 테스트하기 위해 고안되었습니다. 이 이론에서 ASD는 정상적인 어린이 두뇌 발달을 방해하고 변경하는 지속적인 세포 위험 반응(CDR; Naviaux RK, 2014)을 생성하기 위해 상호 작용하는 유전자와 환경 모두에 의해 발생합니다. 장내 미생물과 면역 체계도 영향을 받습니다. 이 이론에서 세포 위험 반응의 병리학적 지속성은 미토콘드리아로 추적할 수 있으며, 아데노신 삼인산(ATP), 아데노신 이인산(ADP), 우리딘 삼인산(UTP) 및 우리딘과 같은 세포외 뉴클레오티드의 방출에 의해 매개되는 퓨린성 신호에 의해 유지됩니다. 이인산(UDP). Suramin은 ionotropic purinergic (P2X) 수용체와 G-protein 결합, metabotropic purinergic (P2Y) 수용체 모두에서 뉴클레오티드 신호 전달의 경쟁적 억제제로 작용하여 과도한 purinergic 신호 전달을 억제합니다. Suramin은 자폐증의 두 가지 고전적인 유전 및 환경 마우스 모델에서 증상, 대사 및 뇌 시냅스 이상을 교정하는 것으로 밝혀졌습니다(Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013). . 이 연구는 ASD가 있는 어린이에게 단일 용량의 수라민의 안전성과 효능을 테스트할 것입니다. 단회 투여로 몇 주 이상 효과가 있을 것으로 예상되지는 않지만, 성공한다면 이 연구는 자폐증 치료를 위한 새롭고 안전한 약물 개발로 이어질 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 자폐 진단 관찰 일정(ADOS) 점수 ≥ 7
  • Diagnostic and Statistical Manual, 5판(DSM-V)에 의한 자폐 스펙트럼 장애의 진단
  • ≥ 2개월 동안 안정적인 치료 및 식이 요법
  • 샌디에고 지역 거주자

제외 기준:

  • 모든 처방약
  • 최근 2개월 이내 입원
  • 발작, 심장, 간, 신장 또는 부신 질환과 같은 활성 의학적 문제
  • 연구 기간 동안 새로운 약물, 식이요법 또는 행동 중재를 시작할 계획
  • 연령별 5백분위수 미만의 체중
  • 3~4시간 동안 정맥 천자, 소변 수집 또는 유치 정맥 카테터를 견딜 수 없음
  • 혈장 크레아티닌 ≥ 1.4mg/dl
  • 간 기능 ALT(alanine amino transferase) 또는 AST(aspartate amino transferase) 정상 상한치의 1.5배 이상
  • 수라민 또는 기타 항퓨린성 약물에 대한 알려진 불내성
  • 연구 요구 사항을 수행하거나 협력할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 수라민
30분 동안 정맥 내 주입으로 식염수 50ml에 20mg/kg 수라민
의약품: 수라민
30분 동안 50ml 식염수 중 20mg/kg IV
다른 이름들:
  • 게르마닌
위약 비교기: 식염
식염수 50ml를 30분간 정맥주입
의약품: 식염
30분 동안 50ml IV
다른 이름들:
  • 생리 식염수

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
자폐증 진단 관찰 일정, 2판(ADOS2)
기간: 기준선 대비 6주
ADOS2 비교 점수는 0-10 척도의 단위입니다. 등록하려면 7-10의 점수가 필요했습니다. 7-10점은 자폐 스펙트럼 장애(ASD)에 대한 진단입니다. 점수가 높을수록 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상이 더 심각합니다. 6점 이하는 ASD 스펙트럼에서 벗어난 것으로 간주됩니다.
기준선 대비 6주
표현 언어
기간: 기준선 대비 6주
EOWPVT(Expressive One Word Picture Vocabulary Test) 점수는 연령에 따라 정규화됩니다. 일반적인 언어 발달은 표준 편차가 15인 평균 100점을 생성합니다. EOWPVT에 대한 결과는 치료 전과 치료 6주 후의 아동별 차이의 평균으로 표현되었습니다. 예를 들어, 6주 표준 EOWPVT 점수가 59.6이고 기준 점수가 63.8이었다면 그 차이는 -4.2(= 59.6 - 63.8)입니다. 6주째 점수의 감소는 언어 능력의 감소에 해당하는 반면, 증가(긍정적 차이)는 증가를 반영합니다.
기준선 대비 6주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비정상적인 행동 체크리스트(ABC)
기간: 기준선 대비 6주
전체 ABC는 과민성, 사회적 위축, 고정관념, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 5가지 요소가 포함된 58개 항목의 부모 등급입니다. 고정관념이 보고되고 점수 범위는 0에서 21까지이며 점수가 높을수록 나쁜 행동을 나타냅니다. 음의 차이는 치료 후 감소된 증상에 해당합니다. 긍정적인 차이는 치료 후 증가된 증상에 해당합니다.
기준선 대비 6주
자폐증 치료 평가 체크리스트(ATEC)
기간: 6주
보고된 값은 ATEC의 언어 하위 점수이며 언어 하위 점수의 범위는 0-20입니다. 점수가 높을수록 장애가 더 심한 것입니다. 결과는 기준선과 비교하여 치료 후 6주에 측정되었습니다. 음의 차이는 언어 장애의 감소, 즉 말과 언어의 향상에 해당합니다. 긍정적인 차이는 언어 장애의 증가, 즉 말과 언어의 감소를 반영합니다.
6주
임상적 전반적인 인상 - 개선 척도(CGI-I)
기간: 6주에 전반적인 ASD 증상
CGI-I는 치료 후 핵심 자폐증 행동의 변화를 반영하는 1-7 범위의 척도입니다. 1은 훨씬 개선됨, 4는 변경되지 않음, 7은 훨씬 나쁨입니다.
6주에 전반적인 ASD 증상
반복 행동 설문지
기간: 기준선 대비 6주
총 반복 행동은 반복 행동 설문지(RBQ)를 사용하여 평가되었으며, 척도는 0-87입니다. 더 높은 점수는 더 심각한 반복 행동에 해당합니다. 결과는 기준선과 비교하여 치료 6주 후 점수의 차이로 분석되었습니다. 음의 차이는 기준선과 비교하여 개선된 동작에 해당합니다. 긍정적인 차이는 나쁜 행동에 해당합니다.
기준선 대비 6주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Diego

수사관

  • 수석 연구원: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 23일

처음 게시됨 (추정)

2015년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 7월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 6월 21일

마지막으로 확인됨

2019년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 15-0134

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

안전성, 대사체학 및 완성된 결과 데이터는 동료 검토 및 게시 후 자격을 갖춘 기관 그룹에서 사용할 수 있습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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