Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Universiteit van Californië, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 juni 2019 bijgewerkt door: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

De UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-studie

Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van een enkele, intraveneuze dosis suramine bij autismespectrumstoornissen (ASS) te testen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is bedoeld om een ​​nieuwe theorie over het ontstaan ​​en de behandeling van ASS te testen. In deze theorie wordt ASS veroorzaakt doordat zowel genen als de omgeving op elkaar inwerken om een ​​aanhoudende celgevaarreactie te produceren (CDR; Naviaux RK, 2014) die de normale ontwikkeling van de hersenen van kinderen verstoort en verandert. Darmmicrobioom en immuunsysteem worden ook aangetast. In deze theorie is de pathologische persistentie van de reactie op celgevaar herleidbaar tot mitochondriën en wordt deze in stand gehouden door purinergische signalering die wordt gemedieerd door de afgifte van extracellulaire nucleotiden zoals adenosinetrifosfaat (ATP), adenosinedifosfaat (ADP), uridinetrifosfaat (UTP) en uridine. difosfaat (UDP). Suramin remt overmatige purinerge signalering door te werken als een competitieve remmer van nucleotidesignalering bij zowel ionotrope purinerge (P2X)-receptoren als G-proteïne-gekoppelde, metabotrope purinerge (P2Y)-receptoren. Er is gevonden dat Suramin de symptomen, het metabolisme en de synaptische afwijkingen in de hersenen corrigeert in twee klassieke genetische en omgevingsmuismodellen van autisme (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid testen van een enkele dosis suramine bij kinderen met ASS. Hoewel niet wordt verwacht dat een enkele dosis gedurende meer dan een paar weken voordelen zal opleveren, kan deze studie, indien succesvol, leiden tot de ontwikkeling van nieuwere en veiligere geneesmiddelen voor de behandeling van autisme.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Autisme diagnostisch observatieschema (ADOS) score van ≥ 7
  • Diagnose van autismespectrumstoornis door diagnostisch en statistisch handboek, 5e editie (DSM-V)
  • Stabiele behandeling en dieet gedurende ≥ 2 maanden
  • Inwoner van de regio San Diego

Uitsluitingscriteria:

  • Eventuele voorgeschreven medicijnen
  • Ziekenhuisopname in de afgelopen 2 maanden
  • Actief medisch probleem zoals epileptische aanvallen, hart-, lever-, nier- of bijnieraandoeningen
  • Plannen om tijdens het onderzoek met een nieuw medicijn, dieet of gedragsinterventie te beginnen
  • Gewicht onder het 5e percentiel voor leeftijd
  • Kan venapunctie, urineverzameling of een intraveneuze verblijfskatheter gedurende 3-4 uur niet verdragen
  • Plasmacreatinine ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunctie alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) ≥ 1,5 maal boven de bovengrens van normaal
  • Bekende intolerantie voor suramine of andere antipurinerge geneesmiddelen
  • Niet kunnen uitvoeren of meewerken aan studieverplichtingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Suramine
20 mg / kg suramine in 50 ml zoutoplossing door intraveneuze infusie gedurende 30 minuten
Geneesmiddel: Suramine
20 mg/kg IV in 50 ml zoutoplossing gedurende 30 minuten
Andere namen:
  • Duits
Placebo-vergelijker: Zoutoplossing
50 ml zoutoplossing via intraveneuze infusie gedurende 30 minuten
Geneesmiddel: Zoutoplossing
50 ml IV gedurende 30 minuten
Andere namen:
  • Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Diagnostisch observatieschema voor autisme, 2e editie (ADOS2)
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
ADOS2-vergelijkingsscores zijn eenheden op een schaal van 0-10. Een score van 7-10 was vereist voor inschrijving. Een score van 7-10 is diagnostisch voor autismespectrumstoornis (ASS). Hoe hoger de score, hoe ernstiger de kernsymptomen van een autismespectrumstoornis. Scores van 6 en lager worden beschouwd als buiten het ASS-spectrum.
6 weken in vergelijking met baseline
Expressieve taal
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT)-scores zijn genormaliseerd voor leeftijd. Typische taalontwikkeling levert een gemiddelde score op van 100 met een standaarddeviatie van 15. Uitkomsten voor EOWPVT werden uitgedrukt als het gemiddelde van het kindspecifieke verschil vóór en 6 weken na behandeling. Als de standaard EOWPVT-score na 6 weken bijvoorbeeld 59,6 was en de basisscore 63,8, dan is het verschil -4,2 (= 59,6 - 63,8). Een afname van de score na 6 weken zou overeenkomen met een afname van de taalprestaties, terwijl een toename, een positief verschil, een toename zou weerspiegelen.
6 weken in vergelijking met baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
Het volledige ABC is een ouderscore van 58 items met vijf factoren: Prikkelbaarheid, Sociale Terugtrekking, Stereotypie, Hyperactiviteit en Ongepaste spraak. Stereotypie wordt gerapporteerd en scores variëren van 0 tot 21, waarbij hogere scores duiden op slechter gedrag. Een negatief verschil komt overeen met verminderde symptomen na behandeling. Een positief verschil komt overeen met een toename van de symptomen na de behandeling.
6 weken in vergelijking met baseline
Autisme Behandeling Evaluatie Checklist (ATEC)
Tijdsspanne: 6 weken
De gerapporteerde waarde is de taalsubscore van de ATEC en het bereik voor de taalsubscore is 0-20. Hoe hoger de score, hoe slechter de handicap. De resultaten werden 6 weken na de behandeling gemeten in vergelijking met de uitgangswaarde. Een negatief verschil komt overeen met een afname van de taalbeperking, d.w.z. een verbetering in spraak en taal. Een positief verschil weerspiegelt een toename van de taalbeperking, d.w.z. een afname van spraak en taal.
6 weken
De Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tijdsspanne: Algehele ASS-symptomen na 6 weken
De CGI-I is een schaal die varieert van 1-7 en weerspiegelt de verandering in het kerngedrag van autisme na de behandeling. 1 is veel verbeterd, 4 is ongewijzigd en 7 is veel slechter.
Algehele ASS-symptomen na 6 weken
Vragenlijst repetitief gedrag
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
Het totale repetitieve gedrag werd beoordeeld met behulp van de vragenlijst voor repetitief gedrag (RBQ), die een schaal heeft van 0-87. Hogere scores komen overeen met ernstiger repetitief gedrag. Uitkomsten werden geanalyseerd als het verschil in de score 6 weken na de behandeling in vergelijking met de uitgangswaarde. Een negatief verschil komt overeen met verbeterd gedrag ten opzichte van baseline. Een positief verschil komt overeen met slechter gedrag.
6 weken in vergelijking met baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Diego

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juni 2019

Laatst geverifieerd

1 juni 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-0134

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Veiligheids-, metabolomische en voltooide uitkomstgegevens zullen na collegiale toetsing en publicatie beschikbaar worden gesteld aan gekwalificeerde institutionele groepen.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autismespectrumstoornissen

Klinische onderzoeken op Suramine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren