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Universidade da Califórnia, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 de junho de 2019 atualizado por: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

O estudo UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)

Este estudo é projetado para testar a segurança e eficácia de uma única dose intravenosa de suramina em transtornos do espectro do autismo (ASD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi projetado para testar uma nova teoria sobre a origem e o tratamento do TEA. Nesta teoria, o TEA é causado por genes e ambiente interagindo para produzir uma resposta de perigo celular persistente (CDR; Naviaux RK, 2014) que interfere e altera o desenvolvimento normal do cérebro infantil. O microbioma intestinal e o sistema imunológico também são afetados. Nesta teoria, a persistência patológica da resposta de perigo celular é rastreável às mitocôndrias e mantida pela sinalização purinérgica mediada pela liberação de nucleotídeos extracelulares como adenosina trifosfato (ATP), adenosina difosfato (ADP), uridina trifosfato (UTP) e uridina difosfato (UDP). A suramina inibe o excesso de sinalização purinérgica agindo como um inibidor competitivo da sinalização de nucleotídeos nos receptores purinérgicos ionotrópicos (P2X) e nos receptores purinérgicos metabotrópicos (P2Y) acoplados à proteína G. Verificou-se que a suramina corrige os sintomas, o metabolismo e as anormalidades sinápticas cerebrais em dois modelos clássicos de autismo em camundongos genéticos e ambientais (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Este estudo testará a segurança e a eficácia de uma dose única de suramina em crianças com TEA. Embora não se preveja que uma única dose produza benefícios por mais de algumas semanas, se bem-sucedido, este estudo pode levar ao desenvolvimento de medicamentos mais novos e seguros para o tratamento do autismo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pontuação do cronograma de observação diagnóstica de autismo (ADOS) de ≥ 7
  • Diagnóstico do transtorno do espectro do autismo pelo Manual Diagnóstico e Estatístico, 5ª edição (DSM-V)
  • Tratamento estável e regime alimentar por ≥ 2 meses
  • Residente na região de San Diego

Critério de exclusão:

  • Quaisquer medicamentos prescritos
  • Hospitalização nos últimos 2 meses
  • Problema médico ativo, como convulsões, doença cardíaca, hepática, renal ou adrenal
  • Planejamento para iniciar um novo medicamento, dieta ou intervenção comportamental durante o estudo
  • Peso abaixo do percentil 5 para a idade
  • Incapaz de tolerar punção venosa, coleta de urina ou cateter intravenoso permanente por 3-4 horas
  • Creatinina plasmática ≥ 1,4 mg/dl
  • Função hepática alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) ≥ 1,5 vezes acima do limite superior do normal
  • Intolerância conhecida à suramina ou a outras drogas antipurinérgicas
  • Incapaz de realizar ou cooperar com os requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Suramina
20 mg/kg de suramina em 50 ml de solução salina por infusão intravenosa durante 30 minutos
Medicamento: Suramina
20 mg/kg IV em 50 ml de solução salina durante 30 minutos
Outros nomes:
  • Alemão
Comparador de Placebo: Salina
50 ml de solução salina por infusão intravenosa durante 30 minutos
Medicamento: Salina
50 ml IV durante 30 minutos
Outros nomes:
  • Solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Agenda de Observação de Diagnóstico de Autismo, 2ª Edição (ADOS2)
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
As pontuações de comparação do ADOS2 são unidades em uma escala de 0 a 10. Uma pontuação de 7-10 era necessária para a inscrição. Uma pontuação de 7-10 é diagnóstica para transtorno do espectro autista (ASD). Quanto maior a pontuação, mais graves são os sintomas centrais do transtorno do espectro autista. Pontuações de 6 e abaixo são consideradas fora do espectro do TEA.
6 semanas em comparação com a linha de base
Linguagem Expressiva
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
As pontuações do Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) são normalizadas para a idade. O desenvolvimento típico da linguagem produz uma pontuação média de 100 com um desvio padrão de 15. Os resultados para EOWPVT foram expressos como a média da diferença específica da criança antes e 6 semanas após o tratamento. Por exemplo, se a pontuação EOWPVT padrão de 6 semanas foi 59,6 e a pontuação inicial foi 63,8, a diferença é -4,2 (= 59,6 - 63,8). Uma diminuição na pontuação em 6 semanas corresponderia a uma diminuição no desempenho de linguagem, enquanto um aumento, uma diferença positiva, refletiria um aumento.
6 semanas em comparação com a linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
O ABC completo é uma classificação de pais de 58 itens com cinco fatores: Irritabilidade, Retraimento Social, Estereotipia, Hiperatividade e Fala Inapropriada. A estereotipia é relatada e as pontuações variam de 0 a 21, com pontuações mais altas indicando pior comportamento. Uma diferença negativa corresponde à diminuição dos sintomas após o tratamento. Uma diferença positiva corresponde ao aumento dos sintomas após o tratamento.
6 semanas em comparação com a linha de base
Lista de Verificação de Avaliação do Tratamento do Autismo (ATEC)
Prazo: 6 semanas
O valor informado é a subpontuação de idioma do ATEC, e o intervalo para a subpontuação de idioma é de 0 a 20. Quanto maior a pontuação, pior a incapacidade. Os resultados foram medidos em 6 semanas após o tratamento em comparação com a linha de base. Uma diferença negativa corresponde a uma diminuição na deficiência de linguagem, ou seja, uma melhora na fala e na linguagem. Uma diferença positiva reflete um aumento na deficiência de linguagem, ou seja, uma diminuição na fala e na linguagem.
6 semanas
A Impressão Clínica Global - Escala de Melhoria (CGI-I)
Prazo: Sintomas gerais de TEA em 6 semanas
O CGI-I é uma escala que varia de 1 a 7, refletindo a mudança nos comportamentos centrais do autismo após o tratamento. 1 é muito melhor, 4 é inalterado e 7 é muito pior.
Sintomas gerais de TEA em 6 semanas
Questionário de Comportamento Repetitivo
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
O comportamento repetitivo total foi avaliado por meio do questionário de comportamento repetitivo (RBQ), que possui uma escala de 0 a 87. Escores mais altos correspondem a comportamentos repetitivos mais severos. Os resultados foram analisados ​​como a diferença na pontuação 6 semanas após o tratamento em comparação com a linha de base. Uma diferença negativa corresponde a um comportamento melhorado em comparação com a linha de base. Uma diferença positiva corresponde a um comportamento pior.
6 semanas em comparação com a linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, San Diego

Investigadores

  • Investigador principal: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

24 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de junho de 2019

Última verificação

1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15-0134

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Os dados de resultados completos, metabolômicos e de segurança serão disponibilizados para grupos institucionais qualificados após revisão por pares e publicação.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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