Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

University of California, San Diego (UCSD) Trial Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) (SAT1)

21 juni 2019 uppdaterad av: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Försöket med UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

Denna studie är utformad för att testa säkerheten och effektiviteten av en enda, intravenös dos av suramin vid autismspektrumstörningar (ASD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är utformad för att testa en ny teori om ursprunget och behandlingen av ASD. I denna teori orsakas ASD av att både gener och miljö interagerar för att producera ett ihållande cellfaresvar (CDR; Naviaux RK, 2014) som stör och förändrar normal barns hjärnutveckling. Tarmmikrobiom och immunförsvar påverkas också. I denna teori är den patologiska varaktigheten av cellfarans respons spårbar till mitokondrier och upprätthålls av purinerg signalering medierad av frisättningen av extracellulära nukleotider som adenosintrifosfat (ATP), adenosindifosfat (ADP), uridintrifosfat (UTP) och uridin difosfat (UDP). Suramin hämmar överskott av purinergisk signalering genom att fungera som en kompetitiv hämmare av nukleotidsignalering vid både jonotropa purinerga (P2X) receptorer och G-proteinkopplade, metabotropa purinerga (P2Y) receptorer. Suramin har visat sig korrigera symtom, metabolism och hjärnsynaptiska abnormiteter i två klassiska genetiska och miljömässiga musmodeller av autism (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Denna studie kommer att testa säkerheten och effektiviteten av en enstaka dos suramin hos barn med ASD. Även om det inte förväntas att en enstaka dos kommer att ge fördelar i mer än några veckor, om den lyckas, kan denna studie leda till utvecklingen av nyare och säkrare läkemedel för autismbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Autism diagnostic observation schedule (ADOS) poäng på ≥ 7
  • Diagnos av autismspektrumstörning genom Diagnostic and Statistical Manual, 5:e upplagan (DSM-V)
  • Stabil behandling och kost i ≥ 2 månader
  • Bosatt i San Diego-regionen

Exklusions kriterier:

  • Eventuella receptbelagda mediciner
  • Sjukhusvård under de senaste 2 månaderna
  • Aktiva medicinska problem som kramper, hjärt-, lever-, njur- eller binjuresjukdom
  • Planerar att starta ett nytt läkemedel, en diet eller ett beteendeingrepp under studien
  • Vikt under 5:e percentilen för ålder
  • Kan inte tolerera venpunktion, urinuppsamling eller en innestående intravenös kateter under 3-4 timmar
  • Plasmakreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunktion alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) ≥ 1,5 gånger över den övre normalgränsen
  • Känd intolerans mot suramin eller andra antipurinerga läkemedel
  • Kan inte utföra eller samarbeta med studiekrav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Suramin
20 mg/kg suramin i 50 ml saltlösning genom intravenös infusion under 30 minuter
Läkemedel: Suramin
20 mg/kg IV i 50 ml koksaltlösning under 30 minuter
Andra namn:
  • Germanin
Placebo-jämförare: Salin
50 ml saltlösning genom intravenös infusion under 30 minuter
Läkemedel: Salin
50 ml IV under 30 minuter
Andra namn:
  • Normal koksaltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Autism Diagnostic Observation Schema, 2nd Edition (ADOS2)
Tidsram: 6 veckor jämfört med baseline
ADOS2 jämförelsepoäng är enheter på en skala från 0-10. En poäng på 7-10 krävdes för registrering. En poäng på 7-10 är diagnostiskt för autismspektrumstörning (ASD). Ju högre poäng, desto allvarligare är kärnsymtomen på autismspektrumstörning. Poäng på 6 och lägre anses utanför ASD-spektrumet.
6 veckor jämfört med baseline
Uttrycksfullt språk
Tidsram: 6 veckor jämfört med baseline
Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) poäng är normaliserade för ålder. Typisk språkutveckling ger ett medelpoäng på 100 med en standardavvikelse på 15. Resultaten för EOWPVT uttrycktes som medelvärdet av den barnspecifika skillnaden före och 6 veckor efter behandling. Till exempel, om 6-veckors standard EOWPVT-poäng var 59,6 och baslinjepoängen var 63,8, är skillnaden -4,2 (= 59,6 - 63,8). En minskning i poäng vid 6 veckor skulle motsvara en minskning av språkprestationer, medan en ökning, en positiv skillnad, skulle spegla en ökning.
6 veckor jämfört med baseline

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Checklista för avvikande beteende (ABC)
Tidsram: 6 veckor jämfört med baseline
Den fullständiga ABC är ett föräldrabetyg på 58 artiklar med fem faktorer: Irritabilitet, socialt tillbakadragande, stereotypi, hyperaktivitet och olämpligt tal. Stereotypi rapporteras och poängen varierar från 0 till 21, med högre poäng som indikerar sämre beteende. En negativ skillnad motsvarar minskade symtom efter behandling. En positiv skillnad motsvarar ökade symtom efter behandling.
6 veckor jämfört med baseline
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tidsram: 6 veckor
Det rapporterade värdet är språkunderpoängen för ATEC, och intervallet för språkunderpoängen är 0-20. Ju högre poäng desto värre funktionsnedsättning. Resultaten mättes 6 veckor efter behandling jämfört med baslinjen. En negativ skillnad motsvarar en minskning av språklig funktionsnedsättning, det vill säga en förbättring av tal och språk. En positiv skillnad återspeglar en ökad språklig funktionsnedsättning, det vill säga en minskning av tal och språk.
6 veckor
The Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tidsram: Övergripande ASD-symtom vid 6 veckor
CGI-I är en skala som sträcker sig från 1-7, vilket återspeglar förändringen i kärnautismbeteenden efter behandling. 1 är mycket förbättrad, 4 är oförändrad och 7 är mycket sämre.
Övergripande ASD-symtom vid 6 veckor
Enkät om upprepat beteende
Tidsram: 6 veckor jämfört med baseline
Totalt repetitivt beteende utvärderades med hjälp av Repetitive Behavior Questionnaire (RBQ), som har en skala från 0-87. Högre poäng motsvarar mer allvarligt repetitivt beteende. Resultaten analyserades som skillnaden i poäng 6 veckor efter behandling jämfört med baslinjen. En negativ skillnad motsvarar förbättrat beteende jämfört med baslinjen. En positiv skillnad motsvarar sämre beteende.
6 veckor jämfört med baseline

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Diego

Utredare

  • Huvudutredare: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

24 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-0134

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Säkerhetsdata, metabolomiska och slutförda resultatdata kommer att göras tillgängliga för kvalificerade institutionella grupper efter peer review och publicering.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera