Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

University of California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) forsøg (SAT1)

21. juni 2019 opdateret af: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) forsøg

Denne undersøgelse er designet til at teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt, intravenøs dosis af suramin ved autismespektrumforstyrrelser (ASD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at teste en ny teori om oprindelsen og behandlingen af ​​ASD. I denne teori er ASD forårsaget af både gener og miljø, der interagerer for at producere en vedvarende cellefare-respons (CDR; Naviaux RK, 2014), der interfererer med og ændrer normal børns hjerneudvikling. Tarmmikrobiom og immunsystem påvirkes også. I denne teori kan den patologiske persistens af cellefareresponset spores til mitokondrier og opretholdes af purinerg signalering medieret af frigivelsen af ​​ekstracellulære nukleotider som adenosintriphosphat (ATP), adenosindiphosphat (ADP), uridintrifosfat (UTP) og uridin diphosphat (UDP). Suramin hæmmer overskydende purinergisk signalering ved at fungere som en kompetitiv inhibitor af nukleotidsignalering ved både ionotrope purinerge (P2X) receptorer og G-proteinkoblede, metabotrope purinerge (P2Y) receptorer. Suramin har vist sig at korrigere symptomer, metabolisme og hjernesynaptiske abnormiteter i to klassiske genetiske og miljømæssige musemodeller af autisme (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis suramin hos børn med ASD. Selvom det ikke forventes, at en enkelt dosis vil give fordele i mere end et par uger, kan denne undersøgelse, hvis den lykkes, føre til udviklingen af ​​nyere og sikrere lægemidler til autismebehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Autisme diagnostisk observationsplan (ADOS) score på ≥ 7
  • Diagnosticering af autismespektrumforstyrrelse af Diagnostic and Statistical Manual, 5. udgave (DSM-V)
  • Stabil behandling og diæt i ≥ 2 måneder
  • Beboer i San Diego-regionen

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuel receptpligtig medicin
  • Indlæggelse inden for de seneste 2 måneder
  • Aktive medicinske problemer såsom anfald, hjerte-, lever-, nyre- eller binyresygdom
  • Planlægger at starte et nyt lægemiddel, diæt eller adfærdsmæssig intervention under undersøgelsen
  • Vægt under 5. percentil for alder
  • Ude af stand til at tolerere venepunktur, urinopsamling eller et indlagt intravenøst ​​kateter i 3-4 timer
  • Plasma kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunktion alanin amino transferase (ALT) eller aspartat amino transferase (AST) ≥ 1,5 gange over den øvre grænse for normal
  • Kendt intolerance over for suramin eller andre antipurinerge lægemidler
  • Ude af stand til at udføre eller samarbejde med studiekrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Suramin
20 mg/kg suramin i 50 ml saltvand ved intravenøs infusion over 30 minutter
Medicin: Suramin
20 mg/kg IV i 50 ml saltvand over 30 minutter
Andre navne:
  • Germanin
Placebo komparator: Saltvand
50 ml saltvand ved intravenøs infusion over 30 minutter
Medicin: Saltvand
50 ml IV over 30 minutter
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Autismediagnostisk observationsplan, 2. udgave (ADOS2)
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
ADOS2 sammenligningsscore er enheder på en skala fra 0-10. En score på 7-10 var påkrævet for tilmelding. En score på 7-10 er diagnostisk for autismespektrumforstyrrelse (ASD). Jo højere score, jo mere alvorlige er kernesymptomerne på autismespektrumforstyrrelser. Score på 6 og derunder betragtes som uden for ASD-spektret.
6 uger sammenlignet med baseline
Ekspressivt sprog
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
Ekspressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) score er normaliseret for alder. Typisk sprogudvikling giver en gennemsnitlig score på 100 med en standardafvigelse på 15. Resultaterne for EOWPVT blev udtrykt som gennemsnittet af den børnespecifikke forskel før og 6 uger efter behandling. For eksempel, hvis 6-ugers standard EOWPVT-score var 59,6 og baseline-score var 63,8, er forskellen -4,2 (= 59,6 - 63,8). Et fald i score ved 6 uger ville svare til et fald i sproglige præstationer, mens en stigning, en positiv forskel, ville afspejle en stigning.
6 uger sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste (ABC)
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
Den fulde ABC er en forældrevurdering på 58 elementer med fem faktorer: Irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotypi, hyperaktivitet og upassende tale. Stereotypi er rapporteret, og score spænder fra 0 til 21, hvor højere score indikerer dårligere adfærd. En negativ forskel svarer til nedsatte symptomer efter behandling. En positiv forskel svarer til øgede symptomer efter behandling.
6 uger sammenlignet med baseline
Tjekliste til evaluering af autismebehandling (ATEC)
Tidsramme: 6 uger
Den rapporterede værdi er sprogunderscore for ATEC, og intervallet for sprogunderscore er 0-20. Jo højere score, jo værre handicap. Resultaterne blev målt 6 uger efter behandlingen sammenlignet med baseline. En negativ forskel svarer til et fald i sproghandicap, det vil sige en forbedring af tale og sprog. En positiv forskel afspejler en stigning i sproglig handicap, det vil sige et fald i tale og sprog.
6 uger
The Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: Overordnede ASD-symptomer efter 6 uger
CGI-I er en skala, der går fra 1-7, hvilket afspejler ændringen i grundlæggende autismeadfærd efter behandling. 1 er meget forbedret, 4 er uændret, og 7 er meget værre.
Overordnede ASD-symptomer efter 6 uger
Spørgeskema om gentagen adfærd
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
Total repetitiv adfærd blev vurderet ved hjælp af Repetitive Behavior spørgeskemaet (RBQ), som har en skala fra 0-87. Højere score svarer til mere alvorlig repetitiv adfærd. Resultater blev analyseret som forskellen i score 6 uger efter behandling sammenlignet med baseline. En negativ forskel svarer til forbedret adfærd sammenlignet med baseline. En positiv forskel svarer til dårligere adfærd.
6 uger sammenlignet med baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Diego

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2015

Først opslået (Skøn)

24. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-0134

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Sikkerhedsdata, metabolomiske og afsluttede resultatdata vil blive gjort tilgængelige for kvalificerede institutionelle grupper efter peer review og offentliggørelse.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelser

Kliniske forsøg med Suramin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner