Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kalifornian yliopisto, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) -kokeilu (SAT1)

perjantai 21. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) -kokeilu

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan yhden suonensisäisen suramiiniannoksen turvallisuutta ja tehoa autismikirjon häiriöissä (ASD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan uutta teoriaa ASD:n alkuperästä ja hoidosta. Tässä teoriassa ASD johtuu sekä geenien että ympäristön vuorovaikutuksesta tuottaen jatkuvan soluvaaravasteen (CDR; Naviaux RK, 2014), joka häiritsee ja muuttaa normaalia lapsen aivojen kehitystä. Myös suoliston mikrobiomi ja immuunijärjestelmät kärsivät. Tässä teoriassa solun vaaravasteen patologinen pysyvyys on jäljitettävissä mitokondrioihin, ja sitä ylläpitää purinerginen signalointi, jota välittää solunulkoisten nukleotidien, kuten adenosiinitrifosfaatin (ATP), adenosiinidifosfaatin (ADP), uridiinitrifosfaatin (UTP) ja uridiinin vapautuminen. difosfaatti (UDP). Suramiini estää liiallista purinergistä signalointia toimimalla kilpailevana nukleotidisignaloinnin estäjänä sekä ionotrooppisissa purinergisissa (P2X) reseptoreissa että G-proteiiniin kytketyissä metabotrooppisissa purinergisissa (P2Y) reseptoreissa. Suramiinin on havaittu korjaavan oireita, aineenvaihduntaa ja aivojen synaptisia poikkeavuuksia kahdessa klassisessa autismin geneettisessä ja ympäristöllisissä hiirimallissa (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013). . Tämä tutkimus testaa yhden suramiiniannoksen turvallisuutta ja tehoa lapsilla, joilla on ASD. Vaikka ei ole odotettavissa, että yksittäinen annos tuottaa hyötyä yli muutaman viikon ajan, tämä tutkimus voi onnistuessaan johtaa uusien ja turvallisempien autismin hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämiseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Autismin diagnostisen havainnointiaikataulun (ADOS) pistemäärä ≥ 7
  • Autismikirjon häiriön diagnoosi Diagnostic and Statistical Manual, 5. painos (DSM-V) mukaan
  • Vakaa hoito- ja ruokavalio-ohjelma ≥ 2 kuukauden ajan
  • San Diegon alueen asukas

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki reseptilääkkeet
  • Sairaalahoito viimeisen 2 kuukauden aikana
  • Aktiivinen lääketieteellinen ongelma, kuten kohtaukset, sydän-, maksa-, munuais- tai lisämunuaissairaus
  • Suunnittelee uuden lääkkeen, ruokavalion tai käyttäytymisintervention aloittamista tutkimuksen aikana
  • Paino alle 5. prosenttipisteen iän mukaan
  • Ei voi sietää laskimopunktiota, virtsan keräämistä tai pysyvää suonensisäistä katetria 3-4 tunnin ajan
  • Plasman kreatiniini ≥ 1,4 mg/dl
  • Maksan toiminnan alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella
  • Tunnettu intoleranssi suramiinille tai muille antipurinergisille lääkkeille
  • Ei pysty suorittamaan tai tekemään yhteistyötä opintovaatimusten kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Suramin
20 mg/kg suramiinia 50 ml:ssa suolaliuosta suonensisäisenä infuusiona 30 minuutin aikana
Lääke: Suramin
20 mg/kg IV 50 ml:ssa suolaliuosta 30 minuutin aikana
Muut nimet:
  • Germanin
Placebo Comparator: Suolaliuos
50 ml suolaliuosta suonensisäisenä infuusiona 30 minuutin aikana
Lääke: Suolaliuos
50 ml IV 30 minuutin aikana
Muut nimet:
  • Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Autismin diagnostinen havaintoaikataulu, 2. painos (ADOS2)
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
ADOS2-vertailupisteet ovat yksiköitä asteikolla 0-10. Ilmoittautumiseen vaadittiin pisteet 7-10. Pistemäärä 7-10 on autismispektrihäiriön (ASD) diagnoosi. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavammat autismikirjon häiriön ydinoireet ovat. Pisteet 6 ja alle lasketaan ASD-spektrin ulkopuolelta.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Ilmaisuvoimainen kieli
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) -pisteet normalisoidaan iän mukaan. Tyypillinen kielenkehitys tuottaa keskimääräisen pistemäärän 100 ja keskihajonnan 15. EOWPVT:n tulokset ilmaistiin lapsikohtaisen eron keskiarvona ennen hoitoa ja 6 viikkoa hoidon jälkeen. Jos esimerkiksi 6 viikon standardi EOWPVT-pistemäärä oli 59,6 ja peruspistemäärä 63,8, ero on -4,2 (= 59,6 - 63,8). Pisteiden lasku kuuden viikon kohdalla vastaisi kielen suorituskyvyn laskua, kun taas nousu, positiivinen ero, heijastaisi nousua.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Täysi ABC on 58 kohdan vanhempien luokitus, jossa on viisi tekijää: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotypia, hyperaktiivisuus ja sopimaton puhe. Stereotypiaa on raportoitu, ja pisteet vaihtelevat 0-21, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa käyttäytymistä. Negatiivinen ero vastaa oireiden vähenemistä hoidon jälkeen. Positiivinen ero vastaa lisääntyneitä oireita hoidon jälkeen.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Autismin hoidon arvioinnin tarkistuslista (ATEC)
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Raportoitu arvo on ATEC:n kielen alapistemäärä, ja kielen alipistemäärän alue on 0-20. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi vamma. Tulokset mitattiin 6 viikkoa hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon. Negatiivinen ero vastaa kielivamman vähenemistä eli puheen ja kielen paranemista. Positiivinen ero heijastaa kielivamman lisääntymistä eli puheen ja kielen vähenemistä.
6 viikkoa
Kliininen globaali impressio – parannusasteikko (CGI-I)
Aikaikkuna: Yleiset ASD-oireet 6 viikon kohdalla
CGI-I on asteikko, joka vaihtelee välillä 1-7, mikä kuvastaa muutosta autismin ydinkäyttäytymisessä hoidon jälkeen. 1 on paljon parempi, 4 on muuttumaton ja 7 on paljon huonompi.
Yleiset ASD-oireet 6 viikon kohdalla
Toistuvan käyttäytymisen kyselylomake
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Toistuvaa käyttäytymistä kokonaisuutena arvioitiin käyttämällä Repetitive Behaviour -kyselylomaketta (RBQ), jonka asteikolla on 0-87. Korkeammat pisteet vastaavat vakavampaa toistuvaa käyttäytymistä. Tulokset analysoitiin pistemäärän erona 6 viikkoa hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon. Negatiivinen ero vastaa parempaa käyttäytymistä verrattuna lähtötilanteeseen. Positiivinen ero vastaa huonompaa käyttäytymistä.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Diego

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 24. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-0134

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Turvallisuus-, aineenvaihdunta- ja lopputulostiedot asetetaan pätevien institutionaalisten ryhmien saataville vertaisarvioinnin ja julkaisemisen jälkeen.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismin kirjon häiriöt

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa