Universidad de California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)
21 de junio de 2019 actualizado por: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego
El ensayo UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)
Este estudio está diseñado para probar la seguridad y la eficacia de una dosis única intravenosa de suramina en los trastornos del espectro autista (TEA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para probar una nueva teoría sobre el origen y el tratamiento de ASD.
En esta teoría, el TEA es causado por la interacción entre genes y el entorno para producir una respuesta de peligro celular persistente (CDR; Naviaux RK, 2014) que interfiere y altera el desarrollo cerebral normal del niño.
El microbioma intestinal y los sistemas inmunológicos también se ven afectados.
En esta teoría, la persistencia patológica de la respuesta de peligro celular es atribuible a las mitocondrias y se mantiene mediante la señalización purinérgica mediada por la liberación de nucleótidos extracelulares como el trifosfato de adenosina (ATP), el difosfato de adenosina (ADP), el trifosfato de uridina (UTP) y la uridina. difosfato (UDP).
La suramina inhibe el exceso de señalización purinérgica al actuar como un inhibidor competitivo de la señalización de nucleótidos tanto en los receptores ionotrópicos purinérgicos (P2X) como en los receptores metabotrópicos purinérgicos (P2Y) acoplados a proteína G.
Se ha descubierto que la suramina corrige los síntomas, el metabolismo y las anomalías sinápticas cerebrales en dos modelos clásicos de autismo en ratones genéticos y ambientales (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) .
Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de una dosis única de suramina en niños con TEA.
Si bien no se anticipa que una sola dosis produzca beneficios por más de unas pocas semanas, si tiene éxito, este estudio puede conducir al desarrollo de medicamentos más nuevos y más seguros para el tratamiento del autismo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California, San Diego School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Puntaje de programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS) de ≥ 7
- Diagnóstico del trastorno del espectro autista por el Manual Diagnóstico y Estadístico, 5.ª edición (DSM-V)
- Tratamiento estable y régimen dietético durante ≥ 2 meses
- Residente de la región de San Diego
Criterio de exclusión:
- Cualquier medicamento recetado
- Hospitalización en los últimos 2 meses
- Problema médico activo, como convulsiones, enfermedades cardíacas, hepáticas, renales o suprarrenales
- Planificación para comenzar un nuevo medicamento, dieta o intervención conductual durante el estudio
- Peso por debajo del percentil 5 para la edad
- Incapaz de tolerar la venopunción, la recolección de orina o un catéter intravenoso permanente durante 3-4 horas
- Creatinina plasmática ≥ 1,4 mg/dl
- Función hepática alanina amino transferasa (ALT) o aspartato amino transferasa (AST) ≥ 1,5 veces por encima del límite superior normal
- Intolerancia conocida a la suramina u otros fármacos antipurinérgicos
- Incapaz de realizar o cooperar con los requisitos del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Suramina
20 mg/kg de suramina en 50 ml de solución salina por infusión intravenosa durante 30 minutos
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20 mg/kg IV en 50 ml de solución salina durante 30 minutos
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Salina
50 ml de solución salina por infusión intravenosa durante 30 minutos
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50 ml IV durante 30 minutos
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calendario de observación de diagnóstico de autismo, 2.ª edición (ADOS2)
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
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Los puntajes de comparación de ADOS2 son unidades en una escala de 0-10.
Se requería una puntuación de 7-10 para la inscripción.
Una puntuación de 7 a 10 es un diagnóstico de trastorno del espectro autista (TEA).
Cuanto mayor sea la puntuación, más graves serán los síntomas centrales del trastorno del espectro autista.
Las puntuaciones de 6 o menos se consideran fuera del espectro del TEA.
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6 semanas en comparación con el valor inicial
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Lenguaje expresivo
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
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Las puntuaciones de la Prueba de Vocabulario Expresivo de Una Palabra por Imágenes (EOWPVT, por sus siglas en inglés) están normalizadas para la edad.
El desarrollo típico del lenguaje produce una puntuación media de 100 con una desviación estándar de 15.
Los resultados de EOWPVT se expresaron como la media de la diferencia específica del niño antes y 6 semanas después del tratamiento.
Por ejemplo, si la puntuación EOWPVT estándar de 6 semanas fue 59,6 y la puntuación inicial fue 63,8, la diferencia es -4,2 (= 59,6 - 63,8).
Una disminución en la puntuación a las 6 semanas correspondería a una disminución en el rendimiento del lenguaje, mientras que un aumento, una diferencia positiva, reflejaría un aumento.
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6 semanas en comparación con el valor inicial
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
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El ABC completo es una calificación para padres de 58 elementos con cinco factores: irritabilidad, retraimiento social, estereotipia, hiperactividad y habla inapropiada.
Se informa estereotipia y las puntuaciones van de 0 a 21, y las puntuaciones más altas indican un peor comportamiento.
Una diferencia negativa corresponde a la disminución de los síntomas después del tratamiento.
Una diferencia positiva corresponde a un aumento de los síntomas después del tratamiento.
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6 semanas en comparación con el valor inicial
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Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo (ATEC)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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El valor informado es la subpuntuación de idioma del ATEC, y el rango para la subpuntuación de idioma es 0-20.
Cuanto más alto es el puntaje, peor es la discapacidad.
Los resultados se midieron a las 6 semanas después del tratamiento en comparación con el valor inicial.
Una diferencia negativa corresponde a una disminución de la discapacidad del lenguaje, es decir, una mejora en el habla y el lenguaje.
Una diferencia positiva refleja un aumento en la discapacidad del lenguaje, es decir, una disminución en el habla y el lenguaje.
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6 semanas
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La Impresión Clínica Global - Escala de Mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Síntomas generales del TEA a las 6 semanas
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El CGI-I es una escala que va del 1 al 7 y refleja el cambio en los comportamientos centrales del autismo después del tratamiento.
1 ha mejorado mucho, 4 no ha cambiado y 7 es mucho peor.
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Síntomas generales del TEA a las 6 semanas
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Cuestionario de comportamiento repetitivo
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
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El comportamiento repetitivo total se evaluó mediante el Cuestionario de comportamiento repetitivo (RBQ), que tiene una escala de 0 a 87.
Las puntuaciones más altas corresponden a un comportamiento repetitivo más grave.
Los resultados se analizaron como la diferencia en la puntuación 6 semanas después del tratamiento en comparación con el valor inicial.
Una diferencia negativa corresponde a un comportamiento mejorado en comparación con la línea de base.
Una diferencia positiva corresponde a un peor comportamiento.
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6 semanas en comparación con el valor inicial
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Naviaux JC, Wang L, Li K, Bright AT, Alaynick WA, Williams KR, Powell SB, Naviaux RK. Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the Fragile X (Fmr1 knockout) mouse model. Mol Autism. 2015 Jan 13;6:1. doi: 10.1186/2040-2392-6-1. eCollection 2015.
- Naviaux JC, Schuchbauer MA, Li K, Wang L, Risbrough VB, Powell SB, Naviaux RK. Reversal of autism-like behaviors and metabolism in adult mice with single-dose antipurinergic therapy. Transl Psychiatry. 2014 Jun 17;4(6):e400. doi: 10.1038/tp.2014.33.
- Naviaux RK, Zolkipli Z, Wang L, Nakayama T, Naviaux JC, Le TP, Schuchbauer MA, Rogac M, Tang Q, Dugan LL, Powell SB. Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the poly(IC) mouse model. PLoS One. 2013;8(3):e57380. doi: 10.1371/journal.pone.0057380. Epub 2013 Mar 13.
- Naviaux RK. Metabolic features of the cell danger response. Mitochondrion. 2014 May;16:7-17. doi: 10.1016/j.mito.2013.08.006. Epub 2013 Aug 24.
- Naviaux RK, Curtis B, Li K, Naviaux JC, Bright AT, Reiner GE, Westerfield M, Goh S, Alaynick WA, Wang L, Capparelli EV, Adams C, Sun J, Jain S, He F, Arellano DA, Mash LE, Chukoskie L, Lincoln A, Townsend J. Low-dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial. Ann Clin Transl Neurol. 2017 May 26;4(7):491-505. doi: 10.1002/acn3.424. eCollection 2017 Jul.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de julio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de junio de 2019
Última verificación
1 de junio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Trastorno autista
- Desorden del espectro autista
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antiprotozoarios
- Agentes antiparasitarios
- Agentes antinematodos
- Antihelmínticos
- Agentes tripanocidas
- Suramina
Otros números de identificación del estudio
- 15-0134
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los datos de seguridad, metabolómicos y de resultados completos se pondrán a disposición de grupos institucionales calificados después de la revisión por pares y la publicación.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .