カリフォルニア大学サンディエゴ校 (UCSD) スラミン自閉症治療-1 (SAT1) 試験 (SAT1)
2019年6月21日 更新者：Robert K. Naviaux、University of California, San Diego
UCSD スラミン自閉症治療 1 (SAT1) 試験
この研究は、自閉症スペクトラム障害 (ASD) におけるスラミンの単回静脈内投与の安全性と有効性をテストするために設計されています。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、ASD の起源と治療に関する新しい理論を検証することを目的としています。
この理論では、ASD は遺伝子と環境の両方が相互作用して永続的な細胞危険反応を生成することによって引き起こされます (CDR; Naviaux RK、2014)。
腸内微生物叢と免疫系も影響を受けます。
この理論では、細胞危険反応の病理学的持続性はミトコンドリアまで追跡可能であり、アデノシン三リン酸 (ATP)、アデノシン二リン酸 (ADP)、ウリジン三リン酸 (UTP)、およびウリジンなどの細胞外ヌクレオチドの放出によって媒介されるプリン作動性シグナル伝達によって維持されます。二リン酸（UDP）。
スラミンは、イオンチャネル型プリン作動性 (P2X) 受容体と G タンパク質共役代謝型プリン作動性 (P2Y) 受容体の両方でヌクレオチド シグナル伝達の競合的阻害剤として作用することにより、過剰なプリン作動性シグナル伝達を阻害します。
スラミンは、自閉症の 2 つの古典的な遺伝的および環境的マウスモデルにおいて、症状、代謝、および脳シナプス異常を修正することがわかっています (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013)。 .
この研究では、ASD の小児におけるスラミンの単回投与の安全性と有効性をテストします。
1回の投与で数週間以上効果が得られるとは予想されていませんが、成功すれば、この研究は自閉症治療のためのより新しく安全な薬の開発につながる可能性があります.
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -自閉症診断観察スケジュール（ADOS）スコアが7以上
- 診断・統計マニュアル第5版（DSM-V）による自閉症スペクトラム障害の診断
- 2か月以上の安定した治療と食事療法
- サンディエゴ地域の居住者
除外基準:
- あらゆる処方薬
- -過去2か月以内の入院
- 発作、心臓、肝臓、腎臓、または副腎疾患などのアクティブな医学的問題
- 研究中に新しい薬、食事、または行動介入を開始する計画
- 年齢の 5 パーセンタイル未満の体重
- 静脈穿刺、採尿、または留置静脈カテーテルに 3 ～ 4 時間耐えられない
- 血漿クレアチニン≧1.4mg/dl
- -肝機能のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常上限の1.5倍以上
- -スラミンまたは他の抗プリン薬に対する既知の不耐性
- 研究要件を実行または協力できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：スラミン
30分以上の静脈内注入による50mlの生理食塩水中の20mg/kgのスラミン
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生理食塩水 50 ml 中 20 mg/kg を 30 分間静注
他の名前：
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プラセボコンパレーター：生理食塩水
30分以上の静脈内注入による50mlの生理食塩水
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30分かけて50mlのIV
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自閉症診断観察スケジュール、第 2 版 (ADOS2)
時間枠：ベースラインと比較して6週間
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ADOS2 比較スコアは、0 ～ 10 のスケールの単位です。
登録には 7 ～ 10 点のスコアが必要でした。
7 ～ 10 のスコアは、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の診断となります。
スコアが高いほど、自閉症スペクトラム障害の中核症状が深刻です。
6 以下のスコアは、ASD スペクトルから外れていると見なされます。
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ベースラインと比較して6週間
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表現言語
時間枠：ベースラインと比較して6週間
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Expressionive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) のスコアは、年齢に対して正規化されています。
典型的な言語発達では、平均スコアが 100、標準偏差が 15 になります。
EOWPVT の転帰は、治療前と治療後 6 週間の小児固有の差の平均として表されました。
たとえば、6 週間の標準 EOWPVT スコアが 59.6 で、ベースライン スコアが 63.8 の場合、差は -4.2 (= 59.6 - 63.8) です。
6 週間でのスコアの低下は言語能力の低下に対応し、増加、正の差は増加を反映します。
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ベースラインと比較して6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常行動チェックリスト (ABC)
時間枠：ベースラインと比較して6週間
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完全な ABC は、過敏性、社会的引きこもり、固定観念、多動性、不適切な発言の 5 つの要素を含む 58 項目の親の評価です。
ステレオタイプが報告されており、スコアの範囲は 0 ～ 21 で、スコアが高いほど行動が悪いことを示します。
負の差は、治療後の症状の減少に対応します。
正の差は、治療後の症状の増加に対応します。
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ベースラインと比較して6週間
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自閉症治療評価チェックリスト (ATEC)
時間枠：6週間
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報告される値は ATEC の言語サブスコアであり、言語サブスコアの範囲は 0 ～ 20 です。
スコアが高いほど、障害が悪化しています。
アウトカムは、ベースラインと比較して治療後 6 週間で測定されました。
マイナスの差は、言語障害の減少、つまり会話と言語の改善に対応します。
正の差は、言語障害の増加、つまり発話と言語の減少を反映しています。
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6週間
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臨床全体印象 - 改善尺度 (CGI-I)
時間枠：6週間での全体的なASD症状
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CGI-I は 1 ～ 7 の範囲のスケールであり、治療後のコア自閉症行動の変化を反映しています。
1 は大幅に改善され、4 は変わらず、7 は大幅に悪化しています。
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6週間での全体的なASD症状
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反復行動アンケート
時間枠：ベースラインと比較して6週間
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総反復行動は、0-87 のスケールを持つ反復行動アンケート (RBQ) を使用して評価されました。
スコアが高いほど、より深刻な反復行動に対応します。
結果は、ベースラインと比較した治療後 6 週間のスコアの差として分析されました。
マイナスの差は、ベースラインと比較して改善された動作に対応します。
正の差は、より悪い行動に対応します。
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ベースラインと比較して6週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Robert K Naviaux, MD, PhD、University of California, San Diego
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Naviaux JC, Wang L, Li K, Bright AT, Alaynick WA, Williams KR, Powell SB, Naviaux RK. Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the Fragile X (Fmr1 knockout) mouse model. Mol Autism. 2015 Jan 13;6:1. doi: 10.1186/2040-2392-6-1. eCollection 2015.
- Naviaux JC, Schuchbauer MA, Li K, Wang L, Risbrough VB, Powell SB, Naviaux RK. Reversal of autism-like behaviors and metabolism in adult mice with single-dose antipurinergic therapy. Transl Psychiatry. 2014 Jun 17;4(6):e400. doi: 10.1038/tp.2014.33.
- Naviaux RK, Zolkipli Z, Wang L, Nakayama T, Naviaux JC, Le TP, Schuchbauer MA, Rogac M, Tang Q, Dugan LL, Powell SB. Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the poly(IC) mouse model. PLoS One. 2013;8(3):e57380. doi: 10.1371/journal.pone.0057380. Epub 2013 Mar 13.
- Naviaux RK. Metabolic features of the cell danger response. Mitochondrion. 2014 May;16:7-17. doi: 10.1016/j.mito.2013.08.006. Epub 2013 Aug 24.
- Naviaux RK, Curtis B, Li K, Naviaux JC, Bright AT, Reiner GE, Westerfield M, Goh S, Alaynick WA, Wang L, Capparelli EV, Adams C, Sun J, Jain S, He F, Arellano DA, Mash LE, Chukoskie L, Lincoln A, Townsend J. Low-dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial. Ann Clin Transl Neurol. 2017 May 26;4(7):491-505. doi: 10.1002/acn3.424. eCollection 2017 Jul.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年5月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2016年4月1日
試験登録日
最初に提出
2015年7月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年7月23日
最初の投稿 (見積もり)
2015年7月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月21日
最終確認日
2019年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。