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Prova Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) dell'Università della California, San Diego (UCSD). (SAT1)

21 giugno 2019 aggiornato da: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Lo studio UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

Questo studio è progettato per testare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose endovenosa di suramina nei disturbi dello spettro autistico (ASD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per testare una nuova teoria dell'origine e del trattamento dell'ASD. In questa teoria, l'ASD è causato dall'interazione sia dei geni che dell'ambiente per produrre una risposta persistente al pericolo cellulare (CDR; Naviaux RK, 2014) che interferisce e altera il normale sviluppo del cervello del bambino. Anche il microbioma intestinale e il sistema immunitario ne risentono. In questa teoria, la persistenza patologica della risposta al pericolo cellulare è riconducibile ai mitocondri e mantenuta dalla segnalazione purinergica mediata dal rilascio di nucleotidi extracellulari come adenosina trifosfato (ATP), adenosina difosfato (ADP), uridina trifosfato (UTP) e uridina difosfato (UDP). La suramina inibisce la segnalazione purinergica in eccesso agendo come un inibitore competitivo della segnalazione nucleotidica sia sui recettori purinergici ionotropici (P2X) sia sui recettori purinergici metabotropici accoppiati a proteine ​​G (P2Y). È stato scoperto che la suramina corregge i sintomi, il metabolismo e le anomalie sinaptiche cerebrali in due classici modelli murini genetici e ambientali di autismo (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Questo studio testerà la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di suramina nei bambini con ASD. Anche se non si prevede che una singola dose produrrà benefici per più di poche settimane, in caso di successo, questo studio potrebbe portare allo sviluppo di farmaci più nuovi e più sicuri per il trattamento dell'autismo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Punteggio del programma di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS) ≥ 7
  • Diagnosi del disturbo dello spettro autistico secondo il Manuale diagnostico e statistico, 5a edizione (DSM-V)
  • Trattamento stabile e regime dietetico per ≥ 2 mesi
  • Residente nella regione di San Diego

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi prescrizione di farmaci
  • Ricovero nei 2 mesi precedenti
  • Problema medico attivo come convulsioni, malattie cardiache, epatiche, renali o surrenali
  • Pianificazione di iniziare un nuovo farmaco, dieta o intervento comportamentale durante lo studio
  • Peso inferiore al 5° percentile per età
  • Incapace di tollerare la venipuntura, la raccolta delle urine o un catetere endovenoso a permanenza per 3-4 ore
  • Creatinina plasmatica ≥ 1,4 mg/dl
  • Funzionalità epatica alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 1,5 volte sopra il limite superiore della norma
  • Intolleranza nota alla suramina o ad altri farmaci antipurinergici
  • Incapace di eseguire o collaborare con i requisiti di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Suramina
20 mg/kg di suramina in 50 ml di soluzione fisiologica mediante infusione endovenosa della durata di 30 minuti
Droga: Suramina
20 mg/kg EV in 50 ml di soluzione fisiologica per 30 minuti
Altri nomi:
  • Germanino
Comparatore placebo: Salino
50 ml di soluzione fisiologica per infusione endovenosa in 30 minuti
Droga: Salino
50 ml EV in 30 minuti
Altri nomi:
  • Soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Programma di osservazione diagnostica dell'autismo, 2a edizione (ADOS2)
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
I punteggi di confronto ADOS2 sono unità su una scala da 0 a 10. Per l'iscrizione era richiesto un punteggio di 7-10. Un punteggio di 7-10 è diagnostico per il disturbo dello spettro autistico (ASD). Più alto è il punteggio, più gravi sono i sintomi principali del disturbo dello spettro autistico. I punteggi di 6 e inferiori sono considerati fuori dallo spettro ASD.
6 settimane rispetto al basale
Linguaggio espressivo
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
I punteggi dell'Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) sono normalizzati per l'età. Lo sviluppo tipico del linguaggio produce un punteggio medio di 100 con una deviazione standard di 15. I risultati per EOWPVT sono stati espressi come media della differenza specifica per bambino prima e 6 settimane dopo il trattamento. Ad esempio, se il punteggio EOWPVT standard a 6 settimane era 59,6 e il punteggio basale era 63,8, la differenza è -4,2 (= 59,6 - 63,8). Una diminuzione del punteggio a 6 settimane corrisponderebbe a una diminuzione delle prestazioni linguistiche, mentre un aumento, una differenza positiva, rifletterebbe un aumento.
6 settimane rispetto al basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
L'ABC completo è una valutazione dei genitori di 58 elementi con cinque fattori: irritabilità, ritiro sociale, stereotipia, iperattività e linguaggio inappropriato. Viene segnalata la stereotipia e i punteggi vanno da 0 a 21, con punteggi più alti che indicano un comportamento peggiore. Una differenza negativa corrisponde alla diminuzione dei sintomi dopo il trattamento. Una differenza positiva corrisponde a un aumento dei sintomi dopo il trattamento.
6 settimane rispetto al basale
Lista di controllo per la valutazione del trattamento dell'autismo (ATEC)
Lasso di tempo: 6 settimane
Il valore riportato è il punteggio secondario della lingua dell'ATEC e l'intervallo per il punteggio secondario della lingua è 0-20. Più alto è il punteggio, peggiore è la disabilità. I risultati sono stati misurati a 6 settimane dopo il trattamento rispetto al basale. Una differenza negativa corrisponde a una diminuzione della disabilità del linguaggio, cioè un miglioramento della parola e del linguaggio. Una differenza positiva riflette un aumento della disabilità del linguaggio, cioè una diminuzione della parola e del linguaggio.
6 settimane
Impressione clinica globale - Scala di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Sintomi complessivi di ASD a 6 settimane
Il CGI-I è una scala che va da 1 a 7, che riflette il cambiamento nei comportamenti fondamentali dell'autismo dopo il trattamento. 1 è molto migliorato, 4 è invariato e 7 è molto peggio.
Sintomi complessivi di ASD a 6 settimane
Questionario sul comportamento ripetitivo
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
Il comportamento ripetitivo totale è stato valutato utilizzando il questionario sul comportamento ripetitivo (RBQ), che ha una scala da 0 a 87. Punteggi più alti corrispondono a comportamenti ripetitivi più severi. I risultati sono stati analizzati come differenza nel punteggio 6 settimane dopo il trattamento rispetto al basale. Una differenza negativa corrisponde a un comportamento migliore rispetto al basale. Una differenza positiva corrisponde a un comportamento peggiore.
6 settimane rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Diego

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

24 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15-0134

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati sulla sicurezza, sulla metabolomica e sui risultati completati saranno messi a disposizione di gruppi istituzionali qualificati dopo la revisione tra pari e la pubblicazione.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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