Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 июня 2019 г. обновлено: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Испытание UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)

Это исследование предназначено для проверки безопасности и эффективности однократной внутривенной дозы сурамина при расстройствах аутистического спектра (РАС).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование предназначено для проверки новой теории происхождения и лечения РАС. Согласно этой теории, РАС вызывается взаимодействием как генов, так и окружающей среды, вызывая стойкую клеточную реакцию на опасность (CDR; Naviaux RK, 2014), которая препятствует нормальному развитию мозга ребенка и изменяет его. Также страдают микробиом кишечника и иммунная система. В этой теории патологическое постоянство реакции клетки на опасность прослеживается до митохондрий и поддерживается пуринергической передачей сигналов, опосредованной высвобождением внеклеточных нуклеотидов, таких как аденозинтрифосфат (АТФ), аденозиндифосфат (АДФ), уридинтрифосфат (УТФ) и уридин. дифосфат (УДФ). Сурамин ингибирует избыточную пуринергическую передачу сигналов, действуя как конкурентный ингибитор нуклеотидной передачи сигналов как на ионотропных пуринергических (P2X) рецепторах, так и на метаботропных пуринергических (P2Y) рецепторах, связанных с G-белком. Было обнаружено, что сурамин корректирует симптомы, метаболизм и синаптические нарушения головного мозга в двух классических генетических и экологических моделях аутизма на мышах (Naviaux JC et al. 2015; Naviaux JC et al. 2014; Naviaux RK et al. 2013). . В этом исследовании будет проверена безопасность и эффективность однократной дозы сурамина у детей с РАС. Хотя не ожидается, что разовая доза будет приносить пользу в течение более чем нескольких недель, в случае успеха это исследование может привести к разработке более новых и безопасных препаратов для лечения аутизма.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • График наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS) ≥ 7 баллов
  • Диагностика расстройств аутистического спектра по Диагностическому и статистическому руководству, 5-е издание (DSM-V)
  • Стабильный режим лечения и диеты в течение ≥ 2 месяцев
  • Жительница Сан-Диего.

Критерий исключения:

  • Любые лекарства по рецепту
  • Госпитализация в течение предыдущих 2 мес.
  • Активная медицинская проблема, такая как судороги, болезни сердца, печени, почек или надпочечников.
  • Планирование начала приема нового препарата, диеты или поведенческого вмешательства во время исследования
  • Вес ниже 5-го процентиля для возраста
  • Непереносимость венепункции, сбора мочи или постоянного внутривенного катетера в течение 3-4 часов.
  • Креатинин плазмы ≥ 1,4 мг/дл
  • Функция печени аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) ≥ 1,5 раза выше верхней границы нормы
  • Известная непереносимость сурамина или других антипуринергических препаратов.
  • Не в состоянии выполнить или сотрудничать с требованиями исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Сурамин
20 мг/кг сурамина в 50 мл физиологического раствора путем внутривенной инфузии в течение 30 минут.
Лекарство: Сурамин
20 мг/кг внутривенно в 50 мл физиологического раствора в течение 30 минут
Другие имена:
  • Германин
Плацебо Компаратор: Физиологический раствор
50 мл физиологического раствора путем внутривенной инфузии в течение 30 минут.
Лекарство: Физиологический раствор
50 мл внутривенно в течение 30 минут
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
График наблюдения за диагностикой аутизма, 2-е издание (ADOS2)
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Сравнительные баллы ADOS2 представляют собой единицы по шкале от 0 до 10. Для зачисления требовалось набрать от 7 до 10 баллов. Оценка 7-10 является диагностической для расстройства аутистического спектра (РАС). Чем выше балл, тем тяжелее основные симптомы расстройства аутистического спектра. Баллы 6 и ниже считаются вне спектра РАС.
6 недель по сравнению с исходным уровнем
Выразительный язык
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Оценки экспрессивного теста на словарный запас в одном слове (EOWPVT) нормализованы по возрасту. Типичное языковое развитие дает средний балл 100 со стандартным отклонением 15. Исходы для EOWPVT были выражены как среднее значение различий для детей до и через 6 недель после лечения. Например, если стандартная оценка EOWPVT за 6 недель составила 59,6, а исходная оценка — 63,8, разница составит -4,2 (= 59,6–63,8). Снижение балла через 6 недель будет соответствовать снижению языковых способностей, а увеличение, т. е. положительная разница, будет отражать повышение.
6 недель по сравнению с исходным уровнем

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения (ABC)
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Полный ABC представляет собой родительский рейтинг из 58 пунктов с пятью факторами: раздражительность, социальная изоляция, стереотипия, гиперактивность и неуместная речь. Сообщается о стереотипии, и баллы варьируются от 0 до 21, причем более высокие баллы указывают на худшее поведение. Отрицательная разница соответствует уменьшению симптомов после лечения. Положительная разница соответствует усилению симптомов после лечения.
6 недель по сравнению с исходным уровнем
Контрольный список для оценки лечения аутизма (ATEC)
Временное ограничение: 6 недель
Сообщаемое значение представляет собой дополнительную оценку языка ATEC, а диапазон дополнительной оценки языка составляет 0-20. Чем выше балл, тем тяжелее инвалидность. Результаты оценивали через 6 недель после лечения по сравнению с исходным уровнем. Отрицательная разница соответствует уменьшению языковых нарушений, т.е. улучшению речи и языка. Положительная разница отражает увеличение языковой инвалидности, т. е. снижение речи и языка.
6 недель
Общее клиническое впечатление — шкала улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: Общие симптомы РАС через 6 недель
CGI-I — это шкала от 1 до 7, отражающая изменение основных форм поведения при аутизме после лечения. 1 значительно улучшилось, 4 не изменилось, а 7 значительно ухудшилось.
Общие симптомы РАС через 6 недель
Опросник повторяющегося поведения
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Общее повторяющееся поведение оценивалось с использованием опросника повторяющегося поведения (RBQ), который имеет шкалу от 0 до 87. Более высокие баллы соответствуют более серьезному повторяющемуся поведению. Результаты анализировали как разницу в баллах через 6 недель после лечения по сравнению с исходным уровнем. Отрицательная разница соответствует улучшению поведения по сравнению с исходным уровнем. Положительная разница соответствует худшему поведению.
6 недель по сравнению с исходным уровнем

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Diego

Следователи

  • Главный следователь: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 июня 2019 г.

Последняя проверка

1 июня 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 15-0134

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Данные по безопасности, метаболизму и завершенным результатам будут доступны квалифицированным институциональным группам после рецензирования и публикации.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Расстройства аутистического спектра

Клинические исследования Сурамин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mongolia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться