Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kaliforniai Egyetem, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) próba (SAT1)

2019. június 21. frissítette: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Az UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) próba

Ezt a vizsgálatot az autizmus spektrumzavarok (ASD) egyetlen intravénás dózisú suramin biztonságosságának és hatékonyságának tesztelésére tervezték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány az ASD eredetére és kezelésére vonatkozó új elmélet tesztelésére szolgál. Ebben az elméletben az ASD-t a gének és a környezet kölcsönhatása okozza, és állandó sejtveszélyreakciót (CDR; Naviaux RK, 2014) hoz létre, amely megzavarja és megváltoztatja a gyermek normális agyfejlődését. A bél mikrobióma és az immunrendszer is érintett. Ebben az elméletben a sejtveszélyes válasz patológiás perzisztenciája a mitokondriumokra vezethető vissza, és az extracelluláris nukleotidok, például az adenozin-trifoszfát (ATP), az adenozin-difoszfát (ADP), az uridin-trifoszfát (UTP) és az uridin által közvetített purinerg jelátvitel tartja fenn. difoszfát (UDP). A suramin gátolja a túlzott purinerg jelátvitelt azáltal, hogy a nukleotid jelátvitel kompetitív inhibitoraként működik mind az ionotróp purinerg (P2X) receptorokon, mind a G-proteinhez kapcsolt, metabotrop purinerg (P2Y) receptorokon. A suraminról azt találták, hogy korrigálja a tüneteket, az anyagcserét és az agyi szinaptikus rendellenességeket az autizmus két klasszikus genetikai és környezeti egérmodelljében (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013). . Ez a vizsgálat a suramin egyszeri adagjának biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja ASD-ben szenvedő gyermekeknél. Bár nem várható, hogy egyetlen adag néhány hétnél tovább hoz majd előnyöket, ha sikeres, ez a tanulmány újabb és biztonságosabb gyógyszerek kifejlesztéséhez vezethet az autizmus kezelésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS) pontszáma ≥ 7
  • Az autizmus spektrum zavar diagnosztizálása Diagnosztikai és statisztikai kézikönyv, 5. kiadás (DSM-V) alapján
  • Stabil kezelés és diéta ≥ 2 hónapig
  • San Diego régió lakója

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen vényköteles gyógyszer
  • Kórházi kezelés az elmúlt 2 hónapban
  • Aktív egészségügyi probléma, mint például görcsrohamok, szív-, máj-, vese- vagy mellékvesebetegség
  • Új gyógyszer, diéta vagy viselkedési beavatkozás megkezdésének tervezése a vizsgálat során
  • Az életkor szerinti 5. percentilis alatti testtömeg
  • 3-4 órán keresztül képtelen elviselni a vénapunkciót, a vizeletgyűjtést vagy a tartós intravénás katétert
  • Plazma kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Májfunkciós alanin-amino-transzferáz (ALT) vagy aszpartát-amino-transzferáz (AST) ≥ 1,5-szerese a normálérték felső határának
  • Suramin vagy más antipurinerg gyógyszerek ismert intoleranciája
  • Képtelen elvégezni vagy együttműködni a tanulmányi követelményekkel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Suramin
20 mg/kg szuramint 50 ml sóoldatban intravénás infúzióban 30 percen keresztül
Drog: Suramin
20 mg/kg IV 50 ml sóoldatban 30 perc alatt
Más nevek:
  • Germanin
Placebo Comparator: Sóoldat
50 ml sóoldat intravénás infúzióban 30 perc alatt
Drog: Sóoldat
50 ml IV 30 perc alatt
Más nevek:
  • Normál sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Autizmus diagnosztikai megfigyelési ütemterv, 2. kiadás (ADOS2)
Időkeret: 6 hét az alapvonalhoz képest
Az ADOS2 összehasonlító pontszámai egy 0-tól 10-ig terjedő skálán lévő egységek. A beiratkozáshoz 7-10 pont kellett. A 7-10 pont az autizmus spektrum zavar (ASD) diagnosztikája. Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabbak az autizmus spektrumzavar alapvető tünetei. A 6-os és az alatti pontszámok az ASD-spektrumon kívül esnek.
6 hét az alapvonalhoz képest
Kifejező nyelv
Időkeret: 6 hét az alapvonalhoz képest
Az Expressive One Word Vocabulary Test (EOWPVT) pontszámait az életkor szerint normalizálják. A tipikus nyelvi fejlődés 100-as átlagpontszámot ad 15-ös szórással. Az EOWPVT eredményeit a gyermekspecifikus különbség átlagaként fejeztük ki a kezelés előtt és 6 héttel a kezelés után. Például, ha a 6 hetes standard EOWPVT pontszám 59,6 volt, és az alapvonal pontszám 63,8, a különbség -4,2 (= 59,6 - 63,8). A pontszám 6 hetes csökkenése a nyelvi teljesítmény csökkenésének felel meg, míg a pozitív különbség növekedése növekedést tükrözne.
6 hét az alapvonalhoz képest

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista (ABC)
Időkeret: 6 hét az alapvonalhoz képest
A teljes ABC egy 58 elemből álló szülői besorolás, öt tényezővel: ingerlékenység, társadalmi visszahúzódás, sztereotípia, hiperaktivitás és nem megfelelő beszéd. Sztereotípiát jelentenek, és a pontszámok 0 és 21 között mozognak, a magasabb pontszámok pedig rosszabb viselkedést jeleznek. A negatív különbség a kezelés utáni tünetek csökkenésének felel meg. A pozitív különbség a kezelés utáni fokozott tüneteknek felel meg.
6 hét az alapvonalhoz képest
Autizmus kezelés értékelési ellenőrzőlista (ATEC)
Időkeret: 6 hét
A jelentett érték az ATEC nyelvi részpontszáma, a nyelvi részpontszám tartománya pedig 0-20. Minél magasabb a pontszám, annál rosszabb a fogyatékosság. Az eredményeket a kezelés után 6 héttel mértük az alapvonalhoz képest. A negatív különbség a nyelvi fogyatékosság csökkenésének, azaz a beszéd és a nyelv javulásának felel meg. A pozitív különbség a nyelvi fogyatékosság növekedését, azaz a beszéd és a nyelv csökkenését tükrözi.
6 hét
A klinikai globális benyomás – Javítási Skála (CGI-I)
Időkeret: Az ASD általános tünetei 6 hetesen
A CGI-I egy 1-től 7-ig terjedő skála, amely az autizmus alapvető viselkedésében a kezelés utáni változást tükrözi. Az 1-es sokkal jobb, a 4-es változatlan, a 7-es pedig sokkal rosszabb.
Az ASD általános tünetei 6 hetesen
Ismétlődő viselkedési kérdőív
Időkeret: 6 hét az alapvonalhoz képest
A teljes ismétlődő viselkedést az ismétlődő viselkedési kérdőív (RBQ) segítségével értékeltük, amelynek skálája 0-87 között van. A magasabb pontszámok súlyosabb ismétlődő viselkedésnek felelnek meg. Az eredményeket a kezelés után 6 héttel a kiindulási értékhez viszonyított pontszám különbségeként elemeztük. A negatív különbség az alapvonalhoz képest jobb viselkedésnek felel meg. A pozitív különbség a rosszabb viselkedésnek felel meg.
6 hét az alapvonalhoz képest

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, San Diego

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 23.

Első közzététel (Becslés)

2015. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. július 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 21.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 15-0134

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A biztonságossági, metabolomikai és befejezett kimeneti adatokat szakértői értékelés és közzététel után a minősített intézményi csoportok rendelkezésére bocsátják.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel