Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kalifornská univerzita, San Diego (UCSD) Zkouška Suramin Autism Treatment-1 (SAT1). (SAT1)

21. června 2019 aktualizováno: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Zkouška UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

Tato studie je navržena tak, aby otestovala bezpečnost a účinnost jedné intravenózní dávky suraminu u poruch autistického spektra (ASD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby otestovala novou teorii vzniku a léčby ASD. V této teorii je ASD způsobena jak geny, tak interakcí prostředí za vzniku trvalé reakce na nebezpečí buněk (CDR; Naviaux RK, 2014), která narušuje a mění normální vývoj dětského mozku. Postiženy jsou také střevní mikrobiom a imunitní systém. V této teorii je patologická perzistence reakce buněčného nebezpečí vysledovatelná do mitochondrií a udržována purinergní signalizací zprostředkovanou uvolňováním extracelulárních nukleotidů, jako je adenosintrifosfát (ATP), adenosindifosfát (ADP), uridintrifosfát (UTP) a uridin. difosfát (UDP). Suramin inhibuje nadměrnou purinergní signalizaci tím, že působí jako kompetitivní inhibitor nukleotidové signalizace jak na ionotropních purinergních (P2X) receptorech, tak na metabotropních purinergních (P2Y) receptorech spojených s G-proteinem. Bylo zjištěno, že suramin koriguje symptomy, metabolismus a mozkové synaptické abnormality u dvou klasických genetických a environmentálních myších modelů autismu (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost jedné dávky suraminu u dětí s ASD. I když se nepředpokládá, že jedna dávka bude mít přínosy po dobu delší než několik týdnů, pokud bude úspěšná, tato studie může vést k vývoji novějších a bezpečnějších léků pro léčbu autismu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skóre diagnostického pozorovacího plánu autismu (ADOS) ≥ 7
  • Diagnostika poruchy autistického spektra podle Diagnostického a statistického manuálu, 5. vydání (DSM-V)
  • Stabilní léčba a dietní režim po dobu ≥ 2 měsíců
  • Obyvatel regionu San Diego

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli léky na předpis
  • Hospitalizace během předchozích 2 měsíců
  • Aktivní zdravotní problém, jako jsou záchvaty, onemocnění srdce, jater, ledvin nebo nadledvin
  • Plánování zahájení nového léku, diety nebo behaviorální intervence během studie
  • Hmotnost pod 5. percentil pro věk
  • Není schopen tolerovat venepunkci, sběr moči nebo zavedený intravenózní katétr po dobu 3-4 hodin
  • Plazmatický kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Funkce jater alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 1,5krát nad horní hranicí normálu
  • Známá intolerance suraminu nebo jiných antipurinergních léků
  • Neschopný plnit studijní požadavky nebo na nich spolupracovat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Suramin
20 mg/kg suraminu v 50 ml fyziologického roztoku intravenózní infuzí po dobu 30 minut
Lék: Suramin
20 mg/kg IV v 50 ml fyziologického roztoku po dobu 30 minut
Ostatní jména:
  • Germanin
Komparátor placeba: Solný
50 ml fyziologického roztoku intravenózní infuzí po dobu 30 minut
Lék: Solný
50 ml IV po dobu 30 minut
Ostatní jména:
  • Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plán diagnostických pozorování autismu, 2. vydání (ADOS2)
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Srovnávací skóre ADOS2 jsou jednotky na stupnici 0–10. K zápisu bylo potřeba skóre 7-10. Skóre 7-10 je diagnostické pro poruchu autistického spektra (ASD). Čím vyšší skóre, tím závažnější jsou základní příznaky poruchy autistického spektra. Skóre 6 a nižší jsou považovány mimo spektrum ASD.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Expresivní jazyk
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Výsledky testu expresivního jednoslovného obrázkového slovníku (EOWPVT) jsou normalizovány podle věku. Typický vývoj jazyka produkuje průměrné skóre 100 se standardní odchylkou 15. Výsledky pro EOWPVT byly vyjádřeny jako průměr rozdílu specifického pro dítě před a 6 týdnů po léčbě. Pokud bylo například 6týdenní standardní skóre EOWPVT 59,6 a výchozí skóre 63,8, rozdíl je -4,2 (= 59,6 - 63,8). Snížení skóre v 6. týdnu by odpovídalo snížení jazykového výkonu, zatímco zvýšení, pozitivní rozdíl, by odráželo zvýšení.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování (ABC)
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Úplné ABC je rodičovské hodnocení o 58 položkách s pěti faktory: podrážděnost, sociální stažení, stereotyp, hyperaktivita a nevhodné řeči. Stereotyp je hlášen a skóre se pohybuje od 0 do 21, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší chování. Negativní rozdíl odpovídá snížení symptomů po léčbě. Pozitivní rozdíl odpovídá zvýšeným symptomům po léčbě.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Kontrolní seznam pro hodnocení léčby autismem (ATEC)
Časové okno: 6 týdnů
Nahlášená hodnota je jazykové dílčí skóre ATEC a rozsah pro jazykové dílčí skóre je 0-20. Čím vyšší skóre, tím horší postižení. Výsledky byly měřeny 6 týdnů po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou. Negativní rozdíl odpovídá snížení jazykového postižení, tedy zlepšení řeči a jazyka. Pozitivní rozdíl odráží nárůst jazykového postižení, tedy pokles řeči a jazyka.
6 týdnů
The Clinical Global Impression – Improvement Scale (CGI-I)
Časové okno: Celkové příznaky ASD po 6 týdnech
CGI-I je stupnice, která se pohybuje od 1 do 7, odrážející změnu chování základního autismu po léčbě. 1 je mnohem lepší, 4 je beze změny a 7 je mnohem horší.
Celkové příznaky ASD po 6 týdnech
Dotazník opakujícího se chování
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Celkové opakující se chování bylo hodnoceno pomocí dotazníku Repetitive behavior Question (RBQ), který má škálu od 0-87. Vyšší skóre odpovídá závažnějšímu opakujícímu se chování. Výsledky byly analyzovány jako rozdíl ve skóre 6 týdnů po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou. Negativní rozdíl odpovídá zlepšenému chování ve srovnání se základní linií. Pozitivní rozdíl odpovídá horšímu chování.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Diego

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-0134

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Údaje o bezpečnosti, metabolomice a dokončených výsledcích budou po vzájemném hodnocení a zveřejnění zpřístupněny kvalifikovaným institucionálním skupinám.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchy autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit